FDA再批準“first-in-class”小分子療法

Agios Pharmaceuticals近日宣布，美國FDA已批準口服丙酮酸激酶（PK）激活劑Aqvesme（mitapivat）用于治療α型或β型地中海貧血成年患者。根據新聞稿，mitapivat為首款同時獲FDA批準用于治療非輸血依賴型和輸血依賴型α或β地中海貧血的藥物。

此次mitapivat在地中海貧血領域的獲批是基于全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期ENERGIZE和ENERGIZE-T研究結果，分別針對非輸血依賴型和輸血依賴型成年α或β地中海貧血患者開展，共納入452例具有真實世界代表性的患者。研究結果顯示，兩項3期試驗均達到了所有主要和關鍵次要終點，與安慰劑相比，mitapivat在改善溶血性貧血和關鍵生活質量指標方面具有顯著獲益，包括明顯降低輸血負擔，以及顯著提升血紅蛋白水平并減輕疲勞癥狀。

Mitapivat是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活劑，它能改善紅細胞的能量供應，提高紅細胞的健康水平。2022年2月，美國FDA批準了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，它成為針對丙酮酸激酶缺乏癥的首個疾病修正療法。

賽諾菲共價小分子抑制劑在歐盟獲批

日前，歐盟委員會批準賽諾菲（Sanofi）旗下Wayrilz（rilzabrutinib），用于治療免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者，這些患者對其他治療不產生應答。Wayrilz是一款新型口服、可逆性BTK共價抑制劑。BTK在B細胞和肥大細胞中表達，在多種免疫介導的疾病過程中發(fā)揮著關鍵作用。通過應用賽諾菲的TAILORED COVALENCY技術，Wayrilz可以選擇性地抑制BTK靶點，同時有可能降低產生脫靶副作用的風險。

此次批準主要基于關鍵性LUNA 3臨床3期研究的積極結果。研究顯示，Wayrilz成功達到主要及次要終點，顯著改善了患者的持續(xù)性血小板水平及其他ITP相關癥狀。該研究共納入202例成人持續(xù)性或慢性ITP患者，評估Wayrilz與安慰劑相比的療效與安全性。分析顯示，第25周時，Wayrilz組23%的患者達到持久性血小板應答，而安慰劑組為0%（p<0.0001）。此外，Wayrilz組患者的血小板應答持續(xù)時間顯著延長至7周，此數值在安慰劑組為0.7周。

參考資料：

[1] U.S. FDA Approves Agios’ AQVESME? (mitapivat) for the Treatment of Anemia in Adults with Alpha- or Beta-Thalassemia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/24/3210205/31990/en/U-S-FDA-Approves-Agios-AQVESME-mitapivat-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Alpha-or-Beta-Thalassemia.html

[2] Press Release: Sanofi’s Wayrilz approved in the EU as the first BTK inhibitor to treat immune thrombocytopenia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/23/3209943/0/en/Press-Release-Sanofi-s-Wayrilz-approved-in-the-EU-as-the-first-BTK-inhibitor-to-treat-immune-thrombocytopenia.html

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