北京
來源：市場資訊
（來源：細胞與基因治療領域）
近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了全球首款針對遺傳性聽力損失基因療法Otarmeni的上市。這款由再生元（Regeneron）公司研發的藥物，為那些因特定基因突變而生活在無聲世界里的患者帶來了恢復聽力的希望。
這次獲批的藥物主要針對一種名為“常染色體隱性遺傳性耳聾9型”的疾病，也就是OTOF基因突變導致的耳聾。這類患者雖然耳朵的結構是完整的，但因為基因缺陷，無法合成一種叫“耳畸蛋白”的物質，導致聽覺信號無法傳遞給大腦。這種情況在新生兒中非常罕見，美國每年大概只有50個孩子受此影響。在過去，這被視為一種永久性的損傷，患者只能終身依賴助聽設備。
此次獲批的Otarmeni是一種基于雙腺相關病毒（AAV）載體的一次性基因療法。它通過一次精細的耳部手術，將攜帶功能性OTOF基因拷貝的AAV基因藥物直接送入內耳，幫助細胞恢復生產耳畸蛋白，從而重建聽覺信號的傳導。
FDA這次使用了其新任局長設立的“國家優先審評（Commissioner's National Priority Voucher，簡稱CNPV）試點政策”來進行加速審批，從提交申請到最終獲批僅用了61天，是FDA歷史上審批速度最快的藥物之一。這一決定是基于關鍵臨床試驗（CHORD）的數據：在20名接受治療的患者中，有80%的人在24周后聽力得到了顯著改善，達到了無需植入人工耳蝸的標準。更有甚者，在治療48周后，部分患者甚至能聽到耳語聲（≤25 dB HL）。
對于患者家庭來說，這不僅意味著醫學上的突破，更意味著生活的改變。雖然藥物本身是免費的，但患者家庭可能仍需承擔手術和給藥的相關費用。再生元公司表示，希望消除“經濟障礙”，讓所有符合條件的患者都能公平地獲得該療法的治療。隨著該藥物的獲批，公司正積極與治療中心合作，確保在幾周內就能讓患者用上這款藥。
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