湖南
引言
2025年已至，細胞和基因治療領域迎來了一系列審批和積極的臨床試驗數(shù)據(jù)。
*信息來源：
100 cell and gene therapy leaders to watch in 2025 By Brian Buntz
Mesoblast的Ryoncil在12月獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對兒童移植物抗宿主病的授權；Adaptimmune的Tecelra在8月獲得了滑膜肉瘤的批準；而Casgevy（Exagamglogene Autotemcel），則在2023年末作為首個針對鐮狀細胞病的CRISPR基因編輯療法獲得里程碑式的批準，并在2024年1月再次獲得FDA對輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）的批準...
2024年，像吉列德/凱特和百時美施貴寶（BMS）這樣的老牌企業(yè)報告了其CAR-T產(chǎn)品組合強勁的季度收入。
同時，盡管像Bluebird Bio這樣的先鋒公司在細胞和基因治療領域具有競爭力，但它們?nèi)悦媾R來自擁有更廣泛患者群體和更快市場接受度的競爭對手的壓力。
盡管Bluebird針對超罕見疾病的治療已經(jīng)開始產(chǎn)生收入，但像吉列德/凱特和BMS這樣的更大競爭對手可能因擁有更廣泛的患者群體而獲得更多動力。
更廣泛的細胞和基因治療領域繼續(xù)呈現(xiàn)多樣化趨勢。ASGCT和Citeline發(fā)布的《2024年第三季度基因、細胞及RNA治療領域報告》指出，治療方向正轉向非腫瘤適應癥，其中51%新啟動的基因治療試驗針對的是癌癥以外的疾病。這一趨勢不僅僅局限于個別審批——該報告指出：整個研發(fā)管線中有4099種療法正在開發(fā)中，其中基因療法占所有細胞、基因和RNA療法的49%。
報告還指出，交易活動保持穩(wěn)定，2024年第三季度記錄了101筆交易，且早期融資環(huán)比增長近一倍。合同研發(fā)生產(chǎn)組織（CDMO）領域出現(xiàn)了顯著的并購活動，如安捷倫以9.25億美元收購Biovectra，而位于孟買的ImmunoACT和北京的愛迪基因等全球企業(yè)則推出了新平臺。諾華和Cellectis等主要公司繼續(xù)擴大其專利組合。
因而，我們整理出了2025年值得關注的100家細胞與基因治療企業(yè)，這一排名體系著重考量那些通過其臨床管線、技術貢獻和戰(zhàn)略定位積極塑造細胞、基因和RNA治療領域的組織。
擁有FDA批準療法或處于晚期（II/III期）臨床階段的候選藥物的公司，通常在排名中占據(jù)優(yōu)勢地位。
以Bluebird Bio為例，該公司因擁有多個FDA批準的基因療法，并成功推進多個候選藥物進入臨床試驗階段而位居榜首，其代表性產(chǎn)品包括Zynteglo（2022年8月獲批用于治療需定期輸血的β-地中海貧血）、Skysona（2022年9月獲批用于治療兒童腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良）和Lyfgenia（2023年12月獲批用于治療有血管閉塞病史的12歲及以上鐮狀細胞病患者）。
此外，以開創(chuàng)性新型平臺技術或針對多個治療領域而聞名的公司，在排名中也更為有利。例如，盡管Beam Therapeutics尚無已批準產(chǎn)品，但因其引入了堿基編輯（一種下一代基因編輯技術）并獲得了重大資金支持和合作伙伴關系，其排名也會高于眾多早期創(chuàng)業(yè)企業(yè)。
01
TOP 100
*該數(shù)據(jù)來源于：
DRUG DISCOVERY & DEVELOPMENT
End
寫在文末
該表格的制定是基于 2020 年至 2024 年 8 月底/9 月初的數(shù)據(jù)庫搜索結果，因而不可避免的會出現(xiàn)錯誤或遺漏，但我們已盡一切努力以確保了此表中數(shù)據(jù)的準確性。
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