2025年11月底,中科院揭曉了新一屆院士名單,其中,北京大學(xué)鄧宏魁教授憑借“實現(xiàn)全球首例1型糖尿病的功能性治愈”“全球首次利用化學(xué)重編程方法將人血液細(xì)胞誘導(dǎo)為多能干細(xì)胞”等開創(chuàng)性貢獻入選。
據(jù)了解,鄧宏魁教授的實驗室里懸掛著一幅阿姆斯特朗踏上月球的經(jīng)典影像——人類留在外星土地上的第一個腳印。他直言:“科研最動人的地方就在于去實現(xiàn)從未有人做到的事,To be first很重要,它能激勵著我們要做更大膽的事情,有更長遠的目標(biāo)。”
有媒體如此評價:“這才是真正的中國偶像”。
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2024年9月,國際權(quán)威期刊《Cell》以封面文章的形式,發(fā)表了一項具有里程碑意義的臨床成果:一位25歲的1型糖尿病患者經(jīng)鄧宏魁團隊的化學(xué)重編程干細(xì)胞移植后,3個月內(nèi)血糖恢復(fù)穩(wěn)定,徹底擺脫了對胰島素的依賴。
這一成就不僅被學(xué)界視為繼2012年山中伸彌iPS技術(shù)獲諾獎后的最大突破,更直接推動鄧宏魁榮登2025年《時代》雜志“全球健康領(lǐng)域最具影響力100人”榜單。據(jù)中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)研究所數(shù)據(jù),鄧宏魁在《Cell》《Science》《Nature》等頂刊發(fā)表高影響力論文多達170余篇,被引用次數(shù)近20000次。
而其一系列的成就均可追溯至iPSC技術(shù)。2012年,日本科學(xué)家山中伸彌通過向體細(xì)胞導(dǎo)入四個特定的轉(zhuǎn)錄因子,成功將其誘導(dǎo)轉(zhuǎn)化為多能干細(xì)胞(即iPSC技術(shù)),正式開啟了再生醫(yī)學(xué)的新紀(jì)元。此后,全球干細(xì)胞研究演變出“成果落地”和“科研突破”兩條路徑——
不同于日方大力推進再生醫(yī)療立法,彼時,在國內(nèi)相關(guān)政策趨于嚴(yán)格的背景下,我國科學(xué)家選擇從科研層面深入攻堅……
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2013年,鄧宏魁教授在全球范圍內(nèi)首次提出了化學(xué)重編程技術(shù)(CiPSC),即運用小分子化合物替代傳統(tǒng)病毒載體,將2012年諾獎實驗過程從“基因暴力改造”轉(zhuǎn)化為“精準(zhǔn)化學(xué)調(diào)控”,從根源規(guī)避了排異風(fēng)險。
2024年,在1型糖尿病實現(xiàn)功能性治愈的基礎(chǔ)上,鄧宏魁科研團隊運用化學(xué)重編程方法,成功研發(fā)出RGB-5088胰島細(xì)胞制劑。這一突破徹底改變了糖尿病緩解的原有路徑,也被視作細(xì)胞療法崛起的重要里程碑。
2025年11月20日,《科創(chuàng)版日報》消息顯示,由鄧宏魁聯(lián)合創(chuàng)辦的浙江藥企瑞普晨創(chuàng)近日完成5億元融資,不僅刷新了國內(nèi)細(xì)胞領(lǐng)域單輪融資最高紀(jì)錄,也將直接助力RGB-5088制劑的臨床進展與上市進程。
據(jù)悉,在技術(shù)和資金的雙重加持下,RGB-5088制劑的制備時間從原先的100天縮短至如今的20天,且單例花費預(yù)計低于50萬元,僅為傳統(tǒng)方法的1/3;更令人振奮的是,在臨床中,該細(xì)胞療法的整個移植過程僅需20分鐘,術(shù)后恢復(fù)極快,更無需依賴健康供體,真正實現(xiàn)了“個性化干預(yù)”。
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在以鄧宏魁為代表的一批杰出科學(xué)家推動下,中國干細(xì)胞領(lǐng)域正實現(xiàn)從追趕者到引領(lǐng)者的跨越。截至2025年,我國干細(xì)胞相關(guān)專利申請量已達4535件,累計開展臨床研究項目975個,整體科研實力穩(wěn)居世界前列。
在市場端,海南自貿(mào)港依托“醫(yī)療特區(qū)”的政策優(yōu)勢,將境外創(chuàng)新藥械的審批時間壓縮至最短3個工作日;與此同時,北京、上海等地也相繼設(shè)立了千億級生物醫(yī)藥基金,重點支持企業(yè)突破iPSC規(guī)模化生產(chǎn)、基因編輯脫靶效應(yīng)等行業(yè)關(guān)鍵技術(shù)瓶頸,為產(chǎn)業(yè)長遠發(fā)展注入強大動力。
曾由iPSC技術(shù)引領(lǐng)的細(xì)胞重編程領(lǐng)域,如今因化學(xué)重編程的出現(xiàn)而迎來關(guān)鍵轉(zhuǎn)折。鄧宏魁團隊的這一突破,猶如在既有的技術(shù)路徑旁開拓出一條新航路,使我國在干細(xì)胞領(lǐng)域逐步從以往的跟隨者轉(zhuǎn)變?yōu)槿缃竦膭?chuàng)新引領(lǐng)者。
正如《Nature》評論:“當(dāng)中國科學(xué)家開始定義技術(shù)標(biāo)準(zhǔn),全球生命科技的未來圖景必將改寫。”
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