廣東
根據Chiesi集團旗下的罕見病部門Chiesi Global Rare Diseases的消息，美國食品藥品監督管理局(FDA)已擴大Juxtapid?（lomitapide，洛美他派）的批準范圍，將用于治療2歲及以上患有純合子家族性高膽固醇血癥的兒科患者，作為低脂飲食、運動和其他低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)療法的輔助治療。此次批準為幼兒提供了更多治療選擇，早期干預有助于患兒擁有更長壽、更健康的生活。
純合子家族性高膽固醇血癥是一種極其罕見的遺傳性疾病，據估計，全球每25萬至36萬人口中就有1人患有此病，其中包括兒童，他們出生時可能患有危險的高LDL-C水平。如果不進行早期干預，患者將面臨嚴重動脈粥樣硬化風險顯著增加。
Juxtapid是一種微粒體甘油三酯轉移蛋白抑制劑，旨在抑制乳糜微粒和極低密度脂蛋白的形成，從而降低血漿LDL-C水平。自2012年以來，該藥被批準用于成年患者。該藥以膠囊形式供應，對于無法吞咽膠囊的患者，可將藥物打開，撒入1湯匙蘋果醬或香蕉泥中服用。
此次擴大批準是基于單臂、開放標簽的APH-19試驗(NCT04681170)，該試驗評估了Juxtapid在5至17歲接受低脂飲食和穩定降脂治療（包括適用時的低密度脂蛋白血漿置換）的純合子家族性高膽固醇血癥兒科患者中的安全性和有效性。
該試驗分為三個階段：6周的導入期、24周的療效評估期和80周的安全性隨訪期。在療效評估期，研究受試者（N=43）接受Juxtapid治療，起始劑量根據年齡而定，隨后根據患者的兒科年齡組逐漸增加至最大耐受劑量。
主要終點為第24周時LDL-C水平較基線的百分比變化。
研究結果顯示，接受Juxtapid治療的患者在第24周時LDL-C較基線平均降低49%。此外，Juxtapid在所有次要終點指標上均顯示出較基線水平的顯著平均降低：總膽固醇降低45%、載脂蛋白B降低48%）、甘油三酯降低46%、非高密度脂蛋白膽固醇降低49%、極低密度脂蛋白膽固醇降低46%。
在亞組分析中，24周時LDL-C相對于基線的平均變化包括以下幾組：
5至10歲患者（n=20）降低52%；
11至17歲患者（n=23）降低46%；
基線時接受低密度脂蛋白血漿置換的患者降低36%；
基線時未接受低密度脂蛋白血漿置換的患者降低62%。
在為期2年的時間里，低密度脂蛋白血漿置換組的平均LDL-C水平逐漸升高。
在安全性方面，不良事件主要表現為胃腸道或肝臟方面的不良反應，與已知的安全性特征相符。在5至17歲兒科患者中，治療期間報告的最常見不良反應包括腹痛、丙氨酸氨基轉移酶升高、天冬氨酸氨基轉移酶升高、腹瀉和嘔吐。處方信息中還包含關于肝毒性風險的黑框警告。
參考來源：‘Chiesi Global Rare Diseases Announces FDA Approval of JUXTAPID? (lomitapide) capsules for Pediatric Use in Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)’，新聞稿。Chiesi Global Rare Diseases；2026年3月3日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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