廣東
Rhythm制藥公司于3月19日宣布，美國FDA已批準IMCIVREE?(setmelanotide，司美諾肽)擴大適應癥，用于治療患有獲得性下丘腦性肥胖癥的4歲及以上患者，以減輕超重并長期維持減重效果。該藥物是首個獲得FDA批準用于治療這種罕見疾病的療法。
獲得性下丘腦性肥胖是一種罕見疾病，其特征是由于下丘腦損傷導致的體重迅速且持續(xù)增加，通常伴有過度攝食和/或能量消耗減少。下丘腦損傷可能導致α-促黑素細胞激素(α-MSH)生成減少和MC4R通路信號傳導受損。MC4R通路負責控制能量消耗、饑餓感和體重調節(jié)等生理功能。該病最常發(fā)生于顱咽管瘤、星形細胞瘤或其他下丘腦-垂體腫瘤的生長或治療之后，最早可在下丘腦損傷后六個月出現(xiàn)。其他損傷原因可能包括創(chuàng)傷性腦損傷、中風或炎癥。
IMCIVREE是一種MC4受體激動劑，旨在治療過度攝食和嚴重肥胖癥。目前也已在美國和歐洲獲批用于治療患有綜合征或單基因肥胖的成人和2歲及以上兒科患者，這些肥胖是由Bardet-Biedl綜合征或促阿片黑素皮質激素原(POMC)、前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶/kexin1型(PCSK1)或瘦素受體(LEPR)缺乏引起的。
新適應癥的批準基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照的56至60周臨床試驗[試驗1(NCT05774756)]評估了IMCIVREE治療4歲及以上獲得性異位骨化癥成人和兒科患者的減重療效。該試驗納入了4歲及以上因下丘腦損傷或功能障礙而患有獲得性下丘腦性肥胖癥的患者。成人患者的BMI≥30kg/m2，兒科患者的BMI≥同年齡同性別患者的第95百分位。
試驗符合條件的患者被隨機分配至IMCIVREE組或安慰劑組，并進入長達8周的劑量滴定期，隨后進入52周的治療期。對142例患者進行了療效分析。IMCIVREE治療組和安慰劑治療組中分別有10.6%和12.5%的患者停用試驗藥物。
主要療效指標為接受IMCIVREE治療52周后，與安慰劑組相比，BMI較基線的平均百分比變化。接受治療劑量治療52周后，與安慰劑組相比，BMI的平均百分比變化為-18.40%（表9）。與安慰劑組相比，接受IMCIVREE治療的患者中，達到BMI降低至少5%、10%和15%的比例更高。
觀察到18歲以下兒科患者的BMIZ評分和BMI第95百分位數有所降低。在試驗中，12歲及以上能夠自我報告饑餓感的患者（n=110）在日記中記錄了每日最大饑餓感，然后使用每日饑餓問卷第2項進行評估。饑餓感采用11分制評分，從0分（“完全不餓”）到10分（“最餓”）。經過52周的治療劑量治療后，與安慰劑相比，IMCIVREE顯著降低了饑餓感。
與安慰劑組相比，IMCIVREE使用后，受試者的腰圍有所下降，同時血壓、血脂和血糖指標也有明顯改善。
該試驗中，IMCIVREE總體耐受性良好。最常見的不良事件（影響超過20%的受試者）包括皮膚色素沉著過度、惡心、嘔吐和頭痛。
參考來源：‘Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Approval of IMCIVREE? (setmelanotide) for Patients with Acquired Hypothalamic Obesity’，新聞稿。Rhythm Pharmaceuticals, Inc.；2026年3月19日發(fā)布。
注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫(yī)師。
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