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KOMET研究中國(guó)數(shù)據(jù)公布，司美替尼開啟NF1-PN患者全生命周期管理！

2026年3月28日，上海整形科技周--神經(jīng)纖維瘤病專病論壇在上海國(guó)際會(huì)議中心隆重召開。在此次會(huì)議上，1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）領(lǐng)域的多項(xiàng)科研成果備受矚目，其中KOMET研究[1]中國(guó)患者數(shù)據(jù)重磅公布。中山大學(xué)腫瘤防治中心陳忠平教授作為KOMET研究中國(guó)牽頭研究者，受邀發(fā)表主題演講《司美替尼在中國(guó)神經(jīng)纖維瘤1型相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤成年患者中的療效與安全性分析：來(lái)自Ⅲ期研究的亞組分析（KOMET）》[2]，深度解讀了KOMET研究中國(guó)亞組數(shù)據(jù)。

KOMET研究作為目前全球首個(gè)針對(duì)成人NF1合并叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）患者的多中心、隨機(jī)安慰劑對(duì)照的Ⅲ期臨床試驗(yàn)，其中國(guó)亞組數(shù)據(jù)的披露不僅證實(shí)了司美替尼在本土人群中的卓越療效，更填補(bǔ)了成人患者長(zhǎng)期以來(lái)“無(wú)藥可用”的臨床空白，標(biāo)志著我國(guó)NF1診療正從“兒童期干預(yù)”向“全生命周期管理”跨越。

成人PN困局：手術(shù)難以逾越的治療鴻溝

NF1是一種由基因突變引起的罕見進(jìn)行性遺傳病，通常在兒童早期即可確診。由于該病往往累及全身多個(gè)系統(tǒng)，病程多延續(xù)至成年[3]。其中，多達(dá)65%的成人患者會(huì)合并PN[4]，這種腫瘤常導(dǎo)致毀容、劇烈疼痛及神經(jīng)功能障礙等致殘性癥狀，嚴(yán)重威脅患者的生活質(zhì)量。

長(zhǎng)期以來(lái)，臨床關(guān)注點(diǎn)多集中于兒童階段，導(dǎo)致患者在跨入成年期時(shí)面臨治療銜接斷層、陷入“無(wú)藥可用”的困境。加之PN具有高度的異質(zhì)性，且常累及關(guān)鍵神經(jīng)干或臟器，傳統(tǒng)外科手術(shù)往往面臨“切不凈、易復(fù)發(fā)”的棘手挑戰(zhàn)，臨床對(duì)于更高效藥物治療手段的需求迫在眉睫。

KOMET中國(guó)數(shù)據(jù)深度解讀：

54.5%客觀緩解率重塑治療信心

陳忠平教授在演講中通過(guò)詳實(shí)的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，展示了司美替尼在中國(guó)成人NF1-PN患者中的卓越表現(xiàn)：

• 療效跨越式突破：截至第16個(gè)治療周期，司美替尼組的客觀緩解率（ORR）達(dá)到54.5%，而安慰劑組ORR為0%（p=0.0034），有力證實(shí)了藥物對(duì)成人NF1-PN患者的療效[2]。

圖 KOMET研究中國(guó)亞組分析結(jié)果

• 深度緩解與快速起效：數(shù)據(jù)顯示，患者在達(dá)到最佳緩解時(shí)，中位PN瘤體體積縮小比例達(dá)28.1%，最佳PN瘤體體積縮小高達(dá)58.1%，且中位緩解時(shí)間僅8個(gè)周期[2]。

• 安全性雙重驗(yàn)證：研究表明，司美替尼在成人NF1-PN患者中的安全性特征與既往兒童研究一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性風(fēng)險(xiǎn)，多數(shù)不良事件程度較輕，通過(guò)科學(xué)的劑量調(diào)整即可得到有效管理與緩解，并且沒(méi)有治療相關(guān)的不良事件導(dǎo)致的停藥發(fā)生[2]。

圖 KOMET研究中國(guó)亞組數(shù)據(jù)公布現(xiàn)場(chǎng)

科學(xué)制動(dòng)：開啟全生命周期管理新格局

司美替尼是選擇性絲裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK 1/2）抑制劑。司美替尼可抑制MEK活性并阻斷RAF-MEK-ERK信號(hào)通路，抑制RAF-MEK-ERK信號(hào)通路被激活型腫瘤細(xì)胞的增殖和存活，從而控制PN生長(zhǎng)，縮小瘤體，緩解相關(guān)癥狀。陳忠平教授在會(huì)上強(qiáng)調(diào)，中國(guó)4家研究中心與研究者（中山大學(xué)腫瘤防治中心陳忠平教授、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院劉丕楠教授、北京協(xié)和醫(yī)院朱以誠(chéng)教授、中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院高興華教授）貢獻(xiàn)的高質(zhì)量數(shù)據(jù)，不僅助力成果發(fā)表于國(guó)際頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》[1]，更證實(shí)了司美替尼在縮小瘤體、控制進(jìn)展及改善臨床癥狀方面的顯著價(jià)值。

隨著本次KOMET研究高質(zhì)量循證證據(jù)的披露，結(jié)合前期由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第九人民醫(yī)院整復(fù)外科王智超教授牽頭的中國(guó)成人1期研究數(shù)據(jù)[5]，司美替尼的療效與安全性在中國(guó)成人NF1-PN患者中得到了全流程驗(yàn)證，促使這部分患者人群的臨床目標(biāo)正發(fā)生根本性轉(zhuǎn)變：從單一時(shí)期的癥狀緩解，轉(zhuǎn)向貫穿全生命周期規(guī)范化管理。通過(guò)多學(xué)科協(xié)作與靶向藥物的介入，臨床醫(yī)生現(xiàn)在能夠更有效地控制腫瘤進(jìn)展、提升患者長(zhǎng)期生活質(zhì)量，并助力成人NF1-PN患者重塑社會(huì)價(jià)值。

司美替尼 在中國(guó)成人NF1-PN患者中的療效突破，進(jìn)一步完善了中國(guó)NF1-PN患者的診療路徑，為全球罕見病領(lǐng)域的創(chuàng)新貢獻(xiàn)了關(guān)鍵的“中國(guó)智慧”。 正是基于 KOMET研究 等循證證據(jù)的不斷積累，我國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2026年3月27日批準(zhǔn) 司美替尼 用于 伴有癥狀、不可手術(shù)的NF1 -PN 成人患者的治療 ， 為我國(guó) NF1 -PN患者開啟全生命周期管理新格局 。

參考文獻(xiàn)：

[1]Chen AP, Coyne GO, Wolters PL, et al. Efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET): a multicentre, international, randomised, placebo-controlled, parallel, double-blind, phase 3 study. [J]. Lancet. 2025, 405(10496):2217-2230.

[2]202年上海整形科技周--神經(jīng)纖維瘤病專病論壇-KOMET研究中國(guó)亞組數(shù)據(jù). 2026.3.28.

[3]中華醫(yī)學(xué)會(huì)整形外科分會(huì)神經(jīng)纖維瘤病學(xué)組. 叢狀神經(jīng)纖維瘤的全病程管理專家共識(shí)（2025版）[J]. 中華醫(yī)學(xué)雜志,2025,105(05)：331-345.

[4]Ejerskov C, Farholt S, et al. Clinical Characteristics and Management of Children and Adults with Neurofibromatosis Type 1 and Plexiform Neurofibromas in Denmark: A Nationwide Study. [J]. Oncol Ther. 2023, 11(1):97-110.

[5]Wang ZC, Zhang X, Li CY, et al. Safety, pharmacokinetics and efficacy of selumetinib in Chinese adult and paediatric patients with neurofibromatosis type 1 and inoperable plexiform neurofibromas: The primary analysis of a phase 1 open-label study. Clin Transl Med. 2024, 14(3): e1589.

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