中國創新藥的新格局和新使命

文 | 名醫大典 大河

2026年4月22日，距離全球最重磅的腫瘤學術盛會ASCO年會開幕還有一個多月，一組數據已在行業內激起了波瀾——中國共有94項原創性研究成果入選ASCO口頭發言環節，數量再創新高。中信證券隨即發表研報指出，這標志著“中國創新藥產業正加速走向創新研發的國際前列”。

這94項口頭報告的背后，折射的是一個更宏大的圖景：中國創新藥產業正在經歷從“填補空白”到“引領賽道”的歷史性躍遷，它所構筑的新格局和承載的新使命，正深刻地重塑著中國在全球醫藥版圖中的位勢。

市場格局之變：國產創新藥從“配角”走向“主角”

中國創新藥產業近年來的最大突破，不是單個明星品種的崛起，而是整個市場格局的根本性改寫。據藥智網統計，2025年中國市場創新藥銷售額TOP10榜單中，國產創新藥以壓倒性優勢占據9個席位。翰森制藥的阿美替尼以55.3億元銷售額登頂榜首，成為2025年中國市場最暢銷的創新藥；艾力斯、百濟神州、恒瑞醫藥等企業緊隨其后，組成了國產創新藥的第一梯隊。榜單前十的總銷售額合計超過265億元，國產創新藥已成為中國醫藥市場的絕對主導力量。

外資藥企在中國創新藥市場的長期壟斷格局，至此已被徹底改寫。而改變這一格局的根本動力，在于國產創新藥的“硬核實力”——這批產品大多擁有“中國首款”乃至全球“同類最佳”的標簽。阿美替尼是首款國產第三代EGFR-TKI抑制劑，其核心化合物專利因顯著創新性，獲得了中國專利領域的最高榮譽。百濟神州的核心產品澤布替尼更是創造了歷史：澤布替尼不僅是首個獲得FDA批準在美國上市的中國本土研發抗癌新藥，更在“頭對頭”全球III期臨床數據中全面超越伊布替尼，成為全球唯一一款在PFS與ORR上雙雙戰勝伊布替尼的BTK抑制劑。2025年，澤布替尼全球銷售收入高達280.67億元，其中中國市場實現24.72億元。

從“填補空白”到“全球最優”，國產創新藥用十年時間完成了這次跨越。中國創新藥企業不僅能夠解決“有沒有”的問題，更開始回答“好不好”的挑戰。

商業化之變：從研發突圍到價值兌現

創新藥的終極價值，不在于實驗室的數據，而在于能否轉化為可觸及患者的產品、可兌現的商業價值。2025年以來，中國創新藥產業正在經歷一場深刻的“角色轉換”——從“研發驅動”轉向“商業化驅動”。

特寶生物的派格賓提供了標桿范式。2025年，派格賓實現銷售收入30.91億元，同比增長26.34%，占公司當期營收的83.65%。當年10月，派格賓獲批全球首個以乙肝“臨床治愈”為治療終點的適應癥——聯合核苷（酸）類似物用于成人慢性乙型肝炎患者HBsAg持續清除，在治療期結束并停止所有治療藥物24周后，31.4%的患者獲得了HBsAg轉陰的臨床治愈結果。目前，中國的慢性乙肝病毒感染者約7000萬，派格賓為這一龐大群體帶來了根本性的治療突破。

在資本市場，這一轉型的成效同樣明晰。據上交所披露的數據，28家科創板創新藥公司2025年合計實現營收約740億元，同比增長近30%，創歷史新高；歸母凈利潤約16億元，首次實現整體扭虧為盈。2023年中國市場上國產創新藥銷售額TOP10中，百濟神州的澤布替尼處于爬坡期；短短兩年后，整個行業面貌煥然一新，從“燒錢研發”到“造血內生”的歷史性轉折已經出現。

全球化之變：從產品“出海”到能力“領跑”

國產創新藥的全球化，正經歷從“點狀交易”向“系統性輸出”的質變。

2026年第一季度，國家藥監局發布的數據顯示，我國創新藥對外授權交易總額超過600億美元，接近2025年全年總額的一半。交易數量同樣可觀：一季度共達成54筆海外授權協議，平均交易金額超11億美元，首付款總額也同比大增近五成。

跨國藥企與中國創新藥企業的合作，不再局限于“買一個產品”，而是升級為“合作一條管線”的深度共創模式。石藥集團與阿斯利康就長效GLP-1/GIPR等多肽組合達成授權合作，首付12億美元，潛在總金額最高達185億美元，創下中國藥企BD紀錄。信達生物與禮來簽署88.5億美元協議，采用“端到端共研”模式，信達生物負責研發，禮來主導大中華區以外權益——這標志著跨國藥企對中國藥企原始研發能力的高度肯定。

百利天恒則將國產創新藥的全球化推向了新高度。該公司將EGFR/HER3雙抗ADC新藥的中國外全球權益授權給BMS，8億美元首付款+最高84億美元潛在總交易額，創下全球ADC領域對外授權單藥總價紀錄，也是中國創新藥首個成功出海的“原創雙抗ADC”產品。一位資深行業人士指出，從產品授權到平臺共建，中國創新藥產業的核心競爭力正在完成質的躍升——不再只是輸出單個分子，而是輸出了研發體系和知識產權的原創能力。

技術之變：前沿陣地走向“無人區”

如果說澤布替尼和阿美替尼的勝利，代表了國產創新藥在成熟靶點上的“補位”成功；那么金唯科JWK010注射液的成功給藥，則代表了國產創新藥向著源頭創新的“無人區”發起了真正意義上的沖鋒。

2026年4月22日，由成都金唯科生物科技有限公司自主研發、用于治療眼皮膚白化病1型（OCA1型）的JWK010注射液，在四川大學華西醫院眼科順利完成首例受試者給藥，這是全球首例針對眼皮膚白化病1型（OCA1型）的眼科基因治療臨床給藥。JWK010采用脈絡膜上腔注射這一新型給藥途徑，以重組AAV為載體，將功能性酪氨酸酶基因精準遞送至視網膜色素上皮細胞，從根本上恢復黑色素合成功能。長期以來，白化病患者因黑色素缺乏常伴重度視力低下、眼球震顫、斜視等癥狀，JWK010標志著這一長期不治之癥迎來了真正的轉機。

此前，白化病領域的基因治療在全球范圍內仍屬空白，金唯科的這一突破，使中國在遺傳性眼病基因治療領域站到了全球最前沿。基因治療、核酸藥物、細胞治療等新興技術平臺，正在逐漸成為國產創新藥的“新主場”。

新使命：構建可持續的創新生態

回望國產創新藥從2015年藥品審評審批改革起步，短短十年，中國創新藥完成了從仿制到跟隨、從跟隨到并跑、從并跑到部分領跑的“三級跳”。但站在新格局之上，這個行業也承載起了前所未有的新使命。

一是補齊“研發強、商業化弱”的產業鏈短板。 聚焦于研發布局的慣性下，國產創新藥企業的商業化能力仍參差不齊。創新藥的生命線，是從實驗室“談技術”到最終面向市場“算賬”的全鏈條閉環。如何讓“好藥”可及——能夠真正觸達患者、進入醫保、完成市場放量，與研發突破同等重要。

二是破解“專利懸崖”困境，構建產品梯次。 澤布替尼核心專利保護期預計在2034年左右到期，“下一個澤布替尼”在哪？百濟神州的做法是高強度研發、多管線推進：2023年至2025年，其研發投入分別為128億元、141億元和155億元，創下中國創新藥企之最。以高強度研發投入，構建起抗腫瘤和慢性病領域的管線縱深，是應對“專利懸崖”的根本之道。

三是平衡國際化與本土化。 BD交易額的高速增長在前，但海外授權存在天然風險：少數品種授權收入極易導致企業未來業績的大起大落。榮昌生物、科倫博泰等公司較早即確立了“海外授權+自主商業化”并重的雙軌策略；部分企業也在探索跨境聯合研發等深度合作模式，以增強對全球化造血能力的掌控。

四是資本與政策的聯動效用。 “十五五”規劃綱要將創新藥產業提升至戰略高度；“2026年政府工作報告”首次將生物醫藥定位為新興支柱產業，并明確“十五五”期間將實施產業創新工程，推動生物醫藥成為新質生產力的重要引擎。藥監與醫保部門協同推進審評審批提速與支付端擴圍，“研發-審批-支付-使用”的政策閉環正在日益完善。

五是前沿技術的原始創新能力構建。 過去十年，中國創新藥的長足進步更多體現在已驗證靶點的“快速跟進”。未來十年，唯有在基因治療、核酸藥物、蛋白降解、PROTAC等新模式上建立起真正的自主技術平臺和專利壁壘，國產創新藥才能在全球醫藥格局中掌握話語權。

名醫大典董事長何世紅指出，一項來自NMPA的數據背后，透露出行業的一個深層特征：截至2026年3月27日，我國當年已批準10款創新藥，國產8款，進口僅2款。從用仿制藥填補市場缺口起步，到在部分領域引領全球前沿，中國創新藥行業正在還清歷史的“欠賬”。

猶記得2019年澤布替尼首次獲得FDA批準時，行業內外的主流情緒是“終于被世界看到”的澎湃。七年后的今天，94項口頭報告、1356.55億美元年度授權總金額、18家股價漲幅超1000%的企業，共同描繪出的新格局是：中國創新藥產業已經完成了從“被看見”到“坐上牌桌”，從“坐上牌桌”向“制定規則”的質變。

但新格局意味著新考驗。當國產創新藥“大單品”開始批量涌現、過去依賴“對外授權”的輸血模式漸漸走向商業化兌現的時代，中國創新藥產業需要回答的核心問題不再是“能不能做出創新藥”，而是“如何持續系統地創造和轉化為全球前列的創新”，以及“如何把這種創新固化為可持續、高質量的商業化能力”。

隨著更多產品進入臨床后期，百利天恒的全球首創ADC、金唯科的全球首個眼科基因療法等前沿品種接連登臺亮相，它們的臨床數據讀出節奏，將決定2026年下半年中國創新藥在全球產業界的想象空間。對于整個行業而言，更大的使命在于：把眼前這一批FIC或BIC的星星之火，澆灌成可以燎原的產業體系。

2026年的新使命，不是捧回一兩項技術突破的榮耀，而是將今日“點狀”的驚艷轉化成為中國醫藥產業系統性、可持續的全球競爭優勢。