北京
內容來源：復星醫藥
2026年6月15日，復星醫藥宣布，自主研發的MEK 1/2抑制劑蘆沃美替尼片（商品名：復邁寧）正式獲國家藥監局批準用于2歲及2歲以上經系統治療后復發或難治的朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）兒童及青少年患者，成為目前國內唯一獲批該適應癥的治療藥物。
朗格漢斯細胞組織細胞增生癥是一種由髓系來源的CD207陽性組織細胞克隆性擴增引起的炎性腫瘤性疾病，被世界衛生組織認定為造血系統腫瘤之一，也是兒童最常見的組織細胞增生性疾病[1]。兒童LCH發病率約為（2.6~8.9）/100萬，中位診斷年齡僅3歲。該病可累及骨骼、皮膚、肺、肝脾、垂體及造血系統，臨床表現兇險且異質性強，常導致溶骨性破壞、頑固性皮疹、器官功能衰竭及中樞性尿崩癥等永久性后遺癥。
傳統治療以化療為主，療效有限且毒副作用顯著，約30%-40%的存活患兒遺留終身殘疾。復邁寧兒童LCH適應癥的獲批，為這一罕見且兇險的“兒童殺手”帶來了精準靶向治療的新選擇。
除本次獲批的新適應癥外，截至目前，復邁寧已獲批的兩項適應癥，治療朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和組織細胞腫瘤成人患者，以及治療2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者，均已納入國家醫保目錄，進一步提升了罕見病患者的用藥可及性。該藥品是國內首個且目前唯一同時覆蓋成人LCH和組織細胞腫瘤，以及兒童叢狀神經纖維瘤的I型神經纖維瘤病（NF1）雙適應癥的藥物，填補了國內相關罕見病治療領域的空白。隨著本次新增適應癥的獲批，復邁寧在LCH領域完成了關鍵拼圖，從成人到兒童、青少年，為不同年齡段的復發/難治性患者提供了靶向治療選擇。
憑借蘆沃美替尼片突出的臨床價值與創新性，國家藥監局藥品審評中心（CDE）已將其納入“星光計劃”，適應癥包括兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生癥和低級別腦膠質瘤，體現了國家藥品審評中心對其在兒童罕見腫瘤領域治療價值的高度認可。在國際學術舞臺上，復邁寧用于治療復發/難治性兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）的Ⅱ期研究最新數據成功入選2026年歐洲血液學協會（EHA）年會口頭報告，其臨床價值再獲國際認可。
復邁寧兒童 LCH 適應癥的獲批，填補了我國兒童 LCH 領域無適應癥藥物的治療空白。它以高緩解率、全亞型獲益、耐受性良好和用藥便捷性的四大核心價值，為患兒與家庭帶來了長期生存與高質量康復的全新希望，標志著中國兒童朗格漢斯組織細胞增生癥治療正式邁入藥物可用可及的新時代。
參考資料
1、兒童朗格罕細胞組織細胞增生癥診斷及治療指南（2026）
(復星國際 動態寶)
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