治療肥厚型心肌病，小分子療法2期臨床結(jié)果積極

Edgewise Therapeutics今日宣布，EDG-7500在治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）和非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的2期臨床試驗(yàn)CIRRUS-HCM中獲得積極頂線結(jié)果。EDG-7500是一款新型、口服、選擇性心肌肌節(jié)調(diào)節(jié)劑，旨在減緩早期收縮速度，并改善有癥狀HCM患者受損的心臟舒張功能，同時(shí)不損害收縮功能。該公司指出，這一數(shù)據(jù)支持EDG-7500進(jìn)入3期臨床研究，預(yù)計(jì)3期臨床試驗(yàn)將在2026年第四季度啟動(dòng)。

CIRRUS-HCM是一項(xiàng)多部分（A-D）、開(kāi)放標(biāo)簽試驗(yàn)，旨在評(píng)估EDG-7500治療o(wú)HCM和nHCM患者的療效。Part D是一個(gè)為期12周的隊(duì)列，旨在為3期試驗(yàn)提供參考。在oHCM患者中，給藥依據(jù)左心室流出道壓差（LVOT-G）進(jìn)行指導(dǎo)；在nHCM患者中，給藥依據(jù)N末端B型利鈉肽前體（NT-proBNP）進(jìn)行指導(dǎo)，后者是心力衰竭的一項(xiàng)關(guān)鍵生物標(biāo)志物。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受EDG-7500治療的oHCM患者在血流動(dòng)力學(xué)、生物標(biāo)志物、患者報(bào)告的健康狀態(tài)和功能狀態(tài)等關(guān)鍵指標(biāo)方面均表現(xiàn)出廣泛且具有臨床意義的改善。與既往結(jié)果一致，靜息狀態(tài)下和Valsalva動(dòng)作后均觀察到LVOT-G顯著降低，90%的患者血流動(dòng)力學(xué)指標(biāo)出現(xiàn)改善。在一項(xiàng)衡量心力衰竭嚴(yán)重程度的關(guān)鍵指標(biāo)中，74%的患者實(shí)現(xiàn)NT-proBNP水平正常化（定義為<150 pg/mL）或較基線降低≥50%。堪薩斯城心肌病問(wèn)卷總體摘要評(píng)分（KCCQ-OSS）報(bào)告平均增加24分，70%的患者的紐約心臟協(xié)會(huì)（NYHA）功能分級(jí)至少改善1級(jí)。

接受EDG-7500治療的nHCM患者在12周時(shí)表現(xiàn)出強(qiáng)勁的舒張功能和癥狀改善。與oHCM患者相似，nHCM患者的NT-proBNP平均降低約65%，88%的患者實(shí)現(xiàn)NT-proBNP水平正常化或較基線降低≥50%。nHCM患者的KCCQ-OSS報(bào)告平均增加13分，64%的患者NYHA功能分級(jí)至少改善1級(jí)。

默沙東達(dá)成超5億美元研發(fā)合作，利用人工智能解決蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)挑戰(zhàn)

Protillion Biosciences今日宣布，已與默沙東（MSD）簽署一項(xiàng)多靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)合作及許可協(xié)議。該協(xié)議將結(jié)合Protillion的專有平臺(tái)與默沙東在發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新候選治療藥物方面的全球?qū)I(yè)能力。根據(jù)協(xié)議條款，Protillion將獲得一筆未披露數(shù)額的預(yù)付款，并有資格在多款療法成功開(kāi)發(fā)的情況下獲得研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)里程碑付款，最高可達(dá)5.1億美元。

Protillion專有的Prot-MaP技術(shù)是一個(gè)超大規(guī)模數(shù)據(jù)生成平臺(tái)，專為向蛋白質(zhì)設(shè)計(jì)AI提供大規(guī)模、即時(shí)訓(xùn)練集而構(gòu)建（Megascale Data + AI）。新聞稿指出，這種新一代方法能夠以前所未有的通量對(duì)蛋白質(zhì)文庫(kù)進(jìn)行定量分析，每次運(yùn)行可表征數(shù)百萬(wàn)種變體，并避免模型過(guò)擬合等常見(jiàn)問(wèn)題。該技術(shù)能夠識(shí)別具有復(fù)雜治療特征的優(yōu)化生物制品，例如pH依賴性清除和多靶點(diǎn)特異性，而這些特征通常難以通過(guò)傳統(tǒng)方法實(shí)現(xiàn)。

治療發(fā)作性睡病，武田OX2R激動(dòng)劑兩項(xiàng)3期臨床結(jié)果積極

武田（Takeda）在第40屆美國(guó)聯(lián)合專業(yè)睡眠學(xué)會(huì)年會(huì)（SLEEP 2026）上公布了兩項(xiàng)關(guān)鍵性研究的新增結(jié)果。結(jié)果顯示，在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動(dòng)劑oveporexton（TAK-861）改善了1型發(fā)作性睡病（NT1）患者的日常功能以及與疾病相關(guān)的認(rèn)知和睡眠癥狀。Oveporexton旨在通過(guò)恢復(fù)食欲素信號(hào)傳導(dǎo)，靶向潛在食欲素缺乏這一導(dǎo)致NT1發(fā)生的病因。上述數(shù)據(jù)結(jié)合此前已公布的3期研究結(jié)果，顯示該療法在疾病的廣泛癥狀譜方面均帶來(lái)改善，進(jìn)一步支持其有望重塑1型發(fā)作性睡病治療標(biāo)準(zhǔn)的潛力。

本次報(bào)告重點(diǎn)展示了兩項(xiàng)全球多中心、安慰劑對(duì)照研究的次要和探索性終點(diǎn)結(jié)果。

功能表現(xiàn)：在所有劑量組中，與安慰劑相比，oveporexton于第12周在發(fā)作性睡病功能影響量表（FINI）的六個(gè)維度上均顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性改善（p<0.001）。多數(shù)患者在各維度評(píng)分上達(dá)到或超過(guò)已發(fā)表的正常參考閾值，體現(xiàn)了oveporexton幫助患者管理日常生活能力。FINI涵蓋了NT1影響最高的維度，包括疲勞、認(rèn)知功能、猝倒、社會(huì)活動(dòng)、日常活動(dòng)及日常責(zé)任。

認(rèn)知：與安慰劑相比，oveporexton改善了與NT1相關(guān)的認(rèn)知癥狀，該結(jié)果基于客觀神經(jīng)心理學(xué)測(cè)評(píng)（包括注意力、執(zhí)行功能和記憶）以及患者報(bào)告指標(biāo)的評(píng)估。在FINI的認(rèn)知功能維度中，所有劑量組約70%的患者報(bào)告未出現(xiàn)顯著認(rèn)知困難，而安慰劑組約為15%。

夜間睡眠：探索性終點(diǎn)結(jié)果顯示，在兩項(xiàng)研究中，oveporexton均改善了睡眠質(zhì)量。在所有劑量組中，大多數(shù)患者未報(bào)告出現(xiàn)幻覺(jué)或睡眠癱瘓；其中，在每日兩次、每次2 mg劑量組中，多數(shù)患者在夜間睡眠紊亂方面較基線實(shí)現(xiàn)了具有臨床意義的改善。此外，快速眼動(dòng)（REM）睡眠的出現(xiàn)時(shí)點(diǎn)和模式也接近健康對(duì)照者的表現(xiàn)。

參考資料：

[1] Edgewise Therapeutics Announces Positive Top-Line Data from 12-Week Phase 2 CIRRUS-HCM Trial with EDG-7500 in Obstructive and Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM). Retrieved June 16, 2026, from https://investors.edgewisetx.com/news/news-details/2026/Edgewise-Therapeutics-Announces-Positive-Top-Line-Data-from-12-Week-Phase-2-CIRRUS-HCM-Trial-with-EDG-7500-in-Obstructive-and-Nonobstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-HCM/default.aspx

[2] Protillion Biosciences Announces Drug Discovery Collaboration with Merck. Retrieved June 16, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260616568223/en/Protillion-Biosciences-Announces-Drug-Discovery-Collaboration-with-Merck

[3] 武田制藥公布新關(guān)鍵性研究數(shù)據(jù)顯示Oveporexton改善1型發(fā)作性睡病患者的日常功能、認(rèn)知及夜間睡眠. Retrieved June 16, 2026, from https://www.prnasia.com/story/537384-1.shtml

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