詹妮弗·杜德納（Jennifer Doudna）是加州伯克利大學(xué)的化學(xué)系教授，她在 2020 年和 Emmanuelle Charpentier 一起憑借 CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 基因編輯技術(shù)拿下諾貝爾化學(xué)獎。

而這位把基因編輯技術(shù)從實驗室推向真實療法的前沿科學(xué)家，卻是新一輪硅谷 AI 狂熱中少有的保守派。她在接受 Bloomberg 采訪時，直言自己并不認同當(dāng)前硅谷對于“人工智能將治愈一切疾病”這一論點的追捧。

聊天機器人沒有創(chuàng)新

硅谷科技領(lǐng)袖們對 AI 的醫(yī)療前景到底有多樂觀？DeepMind 創(chuàng)始人、諾貝爾獎得主 Demis Hassabis 曾表示“我認為也許有一天，我們能借助 AI 治愈所有疾?。灰苍S就在未來十年之內(nèi)?！?/p>

而 Anthropic 創(chuàng)始人 Dario Amodei 也表達過類似的信心，認為 AI 技術(shù)應(yīng)用有潛力消滅大多數(shù)癌癥；甲骨文創(chuàng)始人 Larry Ellison 在白宮宣布 5,000 億美元“星門”AI 基礎(chǔ)設(shè)施項目時稱，AI 能在 48 小時內(nèi)為患者生成個性化癌癥疫苗。

Sam Altman 也同樣樂觀，他在去年底上《今夜秀》時預(yù)測，五年內(nèi) AI 將消滅疾病。OpenAI 的一位高管甚至提出，如果 ChatGPT 參與發(fā)現(xiàn)了一款新藥，OpenAI 應(yīng)該從藥品銷售額中分成。

圖｜CRISPRE 技術(shù)示意（來源：Youtube）

對于最后一條，Doudna 只用了兩個詞回應(yīng)：“Good luck（祝好運）?！?/p>

對 Ellison 的說法，她的態(tài)度也很明確：“如果那是真的，我們每個人都會非常開心，但現(xiàn)在我看不到那一天的到來?！?/p>

此外，Doudna 補充了一個在硅谷 AI 精英討論中常常被忽略的常識：癌癥不是一種病，而是數(shù)百種不同的疾病，每一種都需要不同的解決方案。腫瘤學(xué)家們一直在強調(diào)這一點，但這個事實在“AI 治愈癌癥”的敘事中被輕輕掠過了。

盡管 Doudna 自己也使用 AI 工具輔助實驗，但她仍然覺得，如今關(guān)于 AI 最核心的誤判，是把“總結(jié)”當(dāng)成了“創(chuàng)新”?！皠?chuàng)新目前仍然屬于人類，”她這樣說，“在我們自己的實踐中，我沒有看到聊天機器人在創(chuàng)新?！?/p>

不過，她也承認 AI 工具確實有用：它們能整理數(shù)據(jù)，能寫報告，能把已有的東西高效地歸納出來。但這和提出一個前所未有的全新想法是兩回事。主持人追問 Doudna，“所以你是說 AI 無法創(chuàng)新？”Doudna 的措辭很嚴謹；她并沒有把話說死：“我不知道它能不能創(chuàng)新，我只是覺得它現(xiàn)在還沒有?！?/p>

“那 AGI 到來之后呢？”主持人接著問。“我從不說絕不，也許那一天會來。但我不會屏住呼吸等它?！盌oudna 補充道。

Doudna 的言論很克制，但不是所有人都買賬。推特上，關(guān)于 Doudna 的言論出現(xiàn)了兩種不同的聲音。一方贊揚 Doudna 的克制，認為現(xiàn)在關(guān)于 AI 的炒作太過于狂熱且缺乏具體的科學(xué)依據(jù)；而另一方則認為 Doudna 并不能把聊天機器人和人工智能化上絕對的等號；他們認為 Doudna 作為生物學(xué)家，并不確切了解人工智能的進展。

反對派的觀點是，聊天機器人也許確實沒什么幫助，但不代表 Alphafold、Alphafold 的創(chuàng)始團隊?wèi){借 Alphafold 帶來的突破同樣獲得了諾貝爾獎，AlphaGenome、AlphaMissense 以及 AlphaProteo 這些由人工智能賦能的技術(shù)對生物科學(xué)沒有貢獻。而同樣獲得了諾貝爾獎的 David Baker 則表現(xiàn)出了另一種對人工智能的更積極的態(tài)度。

生物學(xué)的復(fù)雜，遠超想象

Doudna 給出了具體的例子去佐證她的看法。她說，人類基因組早在 2000 年前后就完成了測序，那是一個被反復(fù)慶祝的里程碑。可如今已是 2026 年，距離那一刻過去了二十六年，人類卻依然搞不清一個典型細菌細胞中大約 40% 基因的功能。即便細菌的基因組遠比人類的小得多。

正是基于這種認知，她對“模擬”這條路保持警惕?！拔覀儧]辦法靠模擬來理解人體；我們也沒辦法繞開某些類型的測試?！笨偟膩碚f，Doudna 認為，AI 并不是沒有價值，它確實可能提高科研發(fā)現(xiàn)的效率，幫助人們更快理解身體如何運作、如何與藥物相互作用。但前提是，研究者需要使用正確的數(shù)據(jù)去訓(xùn)練模型，但這恰恰是當(dāng)前最大的缺口。要實現(xiàn)這一切，需要更好、更多的訓(xùn)練數(shù)據(jù)，而不是更宏大的承諾。

而 Doudna 真正的緊迫感落在另一個地方：如何把 CRISPR 真正應(yīng)用到病人身上。

過去幾年，CRISPR 確實治好了人，但每治療一個，代價都大到難以復(fù)制。

2019 年，密西西比州的 Victoria Gray 成為全球第一位接受 CRISPR 基因編輯治療的鐮狀細胞病患者。此前她忍受了 34 年的疼痛發(fā)作和反復(fù)住院。治療八個月后，她不再需要輸血，癥狀消失。基于這項臨床試驗開發(fā)的療法 Casgevy 在 2023 年獲得 FDA 批準(zhǔn)，但定價是每位患者 220 萬美元。

2025 年 2 月，費城兒童醫(yī)院完成了另一個里程碑：出生僅六個多月的嬰兒 KJ Muldoon 接受了全球首例完全個性化的 CRISPR 體內(nèi)療法。KJ 患有一種罕見的代謝疾病——氨甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺乏癥，發(fā)病率僅百萬分之一。

Doudna 創(chuàng)辦的創(chuàng)新基因組學(xué)研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）的五名研究人員參與了這項治療的開發(fā)，從設(shè)計到給藥只用了六個月。截至 2025 年 4 月，KJ 已經(jīng)接受了三劑治療，沒有嚴重副作用，開始能耐受更多蛋白質(zhì)攝入。但整個治療花費約 80 萬美元，靠公共科研經(jīng)費、學(xué)術(shù)合作和慈善資金拼湊而成。

“怎么才能拯救更多的 KJ 寶寶？”Doudna 反問，“這條路不應(yīng)該是耗費幾百萬美元的路，也不應(yīng)該需要一支龐大的團隊花幾年時間才能走通?！?/p>

圖｜KJ Baby（來源：STAT News）

當(dāng)前 CRISPR 療法的主流模式是“體外編輯”：把細胞從病人體內(nèi)取出，在實驗室里用 CRISPR 編輯，再移植回去。過程復(fù)雜、昂貴，病人也遭罪。Doudna 押注的方向是“體內(nèi)療法”：把編輯分子直接送進患者體內(nèi)，精準(zhǔn)抵達目標(biāo)細胞，省去取出和回輸?shù)牟襟E。

為此，IGI 正在籌集 10 億美元，計劃未來十年維持每年 1 億美元的研究預(yù)算（目前年預(yù)算約 4,000 萬美元）。去年 7 月，IGI 還用 Chan Zuckerberg Initiative 提供的 2,000 萬美元成立了兒科 CRISPR 治療中心，目標(biāo)是為 8 名患有嚴重遺傳病的兒童開發(fā)個性化療法，并最終覆蓋上千種罕見病。Doudna 說得很直白：“我不想讓 CRISPR 變成一種學(xué)術(shù)上的珍奇事物，只影響地球上的少數(shù)幾個人，和真實世界沒有交集?！?/p>

自 2015 年創(chuàng)辦以來，IGI 已經(jīng)孵化出 31 家公司，合計估值約 90 億美元，創(chuàng)造了超過 2,500 個工作崗位。Doudna 本人是其中 7 家的聯(lián)合創(chuàng)始人。但 CRISPR 的商業(yè)化之路并不平坦，Caribou Biosciences 股價跌了 91%，Editas Medicine 在 2024 年 12 月裁掉 65% 的員工并擱置了鐮狀細胞病項目，Tome Biosciences 在融資超 2 億美元后幾乎裁光了全部員工。

不是天堂，也不是《千鈞一發(fā)》

基因編輯技術(shù)的突破固然讓人欣喜，但背后的倫理問題卻引人深思。很多人擔(dān)憂基因編輯技術(shù)最終只會服務(wù)少數(shù)富豪精英，加劇階級固化，引發(fā)社會震蕩。1997 年科幻電影《千鈞一發(fā)》是這種憂慮的一個縮影。影片的設(shè)定是：生物技術(shù)的快速發(fā)展讓人們可以為自己的后代選擇優(yōu)良基因，也可以通過生物識別技術(shù)快速查驗身份。而人們也因此被分化為“基因優(yōu)化人”（Valid）和“自然人”(Invalid)。

（來源：Youtube）

因此，當(dāng)基因編輯越來越強大，我們究竟在通往何方？

Doudna 本人曾經(jīng)預(yù)測過，二十五年內(nèi)會出現(xiàn)由 CRISPR 技術(shù)編輯的嬰兒，但并不是硅谷那種“定制超級寶寶”。她對硅谷的基因編輯狂熱保持著清醒：智力、身高、眼睛顏色這些性狀，往往由成千上萬個基因共同決定，彼此之間還在以人類尚未理解的方式相互作用。“如果我們調(diào)整一個基因，甚至幾個基因，我們并不能確保結(jié)果會如何發(fā)展，”她說，“尤其是放到長期去看?！?/p>

總體來說，Doudna 對于技術(shù)的態(tài)度是謹慎的。她傾向于把 CRISPR 的應(yīng)用分門別類：一類是病因明確、有清晰編輯方案、能夠阻止毀滅性疾病的應(yīng)用，比如鐮狀細胞??；另一類則風(fēng)險重重，需要改動大量基因，極可能帶來意想不到的后果。前者值得全力推進，后者則需要格外慎重。

那么，前方是天堂，還是《千鈞一發(fā)》里那個被基因決定命運的世界？Doudna 回答，“也許在中間的某個地方吧，但希望更接近天堂一點?！?/p>

參考資料：

https://x.com/emilychangtv/status/2070632703331102798

https://x.com/ihtesham2005/status/2070175612615201205?s=20

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