提高認知，共抗多發性骨髓瘤：早診早治與創新療法并重

為進一步提升公眾對多發性骨髓瘤（MM）這一血液系統惡性腫瘤的認知，助力患者抓住黃金治療窗口實現早診早治，近日，四川省人民醫院血液科主任黃曉兵教授接受了媒體專訪。

四川省人民醫院血液科主任黃曉兵教授

采訪中，專家圍繞多發性骨髓瘤的早期癥狀識別、復發應對策略、創新療法應用前景等核心問題展開深度解讀，既為大眾普及疾病知識，也為患者群體答疑釋惑。同時，他特別強調 “深度緩解”與“持續緩解”對改善患者長期預后、減少復發的重要意義，以及以雙特異性抗體療法為代表的創新手段為患者帶來的治療新希望。

警示：早期癥狀缺乏特異性，極易導致誤診或漏診

“多發性骨髓瘤的‘隱匿性’，是早期診斷的最大阻礙?！秉S曉兵教授直言，臨床上許多患者在疾病早期并無明顯不適，往往是通過常規體檢偶然發現異?！热缪Ｒ幪崾矩氀?、血小板減少，或肝腎功能檢查中出現球蛋白升高、白蛋白降低的情況，若此時還伴隨腎功能異常，則需立即警惕多發性骨髓瘤的可能，及時開展進一步排查。

而對于已出現癥狀的患者，其首發表現也常與血液系統疾病無直接關聯，導致就診科室“跑偏”。黃曉兵教授舉例，不少多發性骨髓瘤患者一開始因骨痛先前往骨科、康復科就診，甚至僅接受理療而未進一步排查；部分患者因周圍神經病變前往神經內科就醫，或因尿蛋白、腎功能減退到腎內科診療，這些“非典型”癥狀的存在，大幅增加了疾病誤診、漏診風險，從而延誤了最佳干預時機。。

“想要破解早診難題，優化體檢項目是關鍵突破口?！秉S曉兵教授特別建議和呼吁，將“血清蛋白電泳”納入常規體檢項目。該檢查能精準識別血液中的異常蛋白，而其中的單克隆免疫球蛋白（即M蛋白）陽性，正是多發性骨髓瘤早期診斷的關鍵線索，可以后續為疾病干預爭取更充足的時間窗口。

值得注意的是，即便通過檢查實現早期確診，也并非所有患者都需立即啟動治療。黃曉兵教授補充道，對于已明確診斷但處于疾病進展早期、未達臨床治療標準的患者，臨床通常會采取“密切隨訪”策略——通常每三個月復查一次，動態監測病情變化趨勢，精準判斷治療啟動時機?！拔ㄓ袑崿F早識別、早干預，才能為后續治療效果和長期生存打下堅實基礎?！?/p>

難點：復發是MM患者面臨的重大挑戰，創新療法助力破解困局

“必須客觀告知患者，多發性骨髓瘤目前仍無法徹底治愈?！秉S曉兵教授坦言，但與此同時，近年來治療領域的快速發展，已為患者帶來了更多生存希望。

從治療藥物迭代來看，蛋白酶體抑制劑已從第一代發展至第三代，免疫調節劑也從沙利度胺、來那度胺升級到泊馬度胺，療效持續提升；近年來，免疫療法的進步也顯著提高了多發性骨髓瘤患者的療效——如抗CD38單克隆抗體進入中國臨床后，與傳統藥物聯合使用，不僅在二線治療中效果顯著，更在一線尤其是高?；颊咧委熤姓宫F出了深度緩解能力，從而顯著延長患者生存期。

而國內最新應用于臨床的雙特異性抗體療法，則憑借其獨特機制展現出了突出優勢：其一端可結合腫瘤細胞表面的 BCMA 抗原，另一端結合 T 細胞，通過“拉近”腫瘤細胞與 T 細胞的距離激活 T 細胞，實現對腫瘤細胞的精準殺傷。“這些療法雖仍無法徹底治愈疾病，但能將病情控制在極低水平，讓患者進入‘無病生存狀態’—— 即通過臨床和實驗室檢查看不到明顯活動性疾病，真正實現’長期帶病生存’?！?黃曉兵教授解釋道。

當前，多發性骨髓瘤治療的核心目標，是希望通過藥物迭代升級后為患者創造更多“平臺期”。 黃曉兵教授表示，在患者初始誘導治療后爭取病情長期穩定，疾病復發后通過二線藥物再次實現深度緩解，即便多次復發，后續治療仍能幫助有效控制病情，讓疾病逐步向“慢性病”管理模式轉變。

談及雙特異性抗體療法的未來應用，黃曉兵教授認為“前移至更早線治療是必然趨勢”。一方面，早期患者免疫狀態更好、T 細胞功能更強，更利于依賴 T 細胞活化的療法發揮作用；另一方面，新藥需經歷“后線積累經驗 — 逐步向前推進” 的臨床驗證過程，同時隨著藥物價格優化、醫保政策覆蓋，其可及性將不斷提升，未來有望惠及更多患者。

突破：多學科協作（MDT）為診療提供 “全方位保障”

“多發性骨髓瘤累及器官多、并發癥復雜，僅單靠一個科室無法實現最優診療，多學科協作（MDT）是關鍵突破點?！秉S曉兵教授強調。

據介紹，四川省人民醫院血液科已建立成熟的 MDT 團隊，核心協作科室覆蓋多個領域：腎內科負責處理患者常見的腎臟損傷、腎功能異常；心內科參與合并淀粉樣變性患者的心臟評估與干預；神經內科針對周圍神經病變提供專業支持；骨科則重點處理不明原因的壓縮性骨折，通過手術干預降低致殘風險；康復科助力患者治療后的功能恢復；影像科（CT、MRI）、放療科（局部骨病變或腫瘤控制）、檢驗科（骨髓涂片、病理、流式細胞檢測等）也全程參與，形成 “全流程診療閉環”。

“遇到疑難病例時，MDT 的價值更為突出。” 黃曉兵教授舉例，若腎內科發現患者癥狀疑似多發性骨髓瘤相關腎損傷，或遇到死亡率極高的全身性淀粉樣變性（尤其累及心臟、腎臟時），都會通過 MDT 團隊共同討論，制定個性化、精準化的診療方案。“從診斷評估、并發癥處理到長期管理，MDT已成為多發性骨髓瘤診療的常規模式。唯有各科室協同發力，才能最大程度改善患者治療效果和生活質量?！?/p>

患者健康指南：長期管理需做好 “自我防護 + 規律隨訪”

針對多發性骨髓瘤 “需長期管理” 的特點，黃曉兵教授為患者提出了實用建議：

建議一：強化自我管理，預防關鍵風險

由于疾病導致免疫系統受損（無法產生正常免疫球蛋白），患者對病毒、細菌的抵抗力顯著下降，感染（尤其是新冠、流感等呼吸道感染）成為導致患者死亡的重要原因，需重點防范；同時，腎臟損傷、骨質破壞是疾病常見并發癥，患者需嚴格按慢性腎病管理要求保護腎臟，避免跌倒、外傷，嚴禁按摩、推拿——“患者骨骼因疾病導致異常脆弱，輕微按壓都可能導致骨折，且骨質破壞后修復能力差，必須格外小心。”

建議二：堅持長期規律隨訪與維持治療

“多發性骨髓瘤的治療絕非是‘階段性任務’，而是需要長期堅持的‘終身管理’。”黃曉兵教授強調，當前治療模式為 “誘導治療 — 鞏固治療 — 維持治療”，即便病情穩定，也需長期維持治療，不存在“停藥觀察”的方案；若出現復發，需及時啟動二線治療，待再次實現深度緩解后進入新的維持階段?！岸ㄆ趶驮\是監測病情變化的關鍵，只有堅持規律隨訪、規范治療，才能保證病情穩定，最大限度延長生存時間、提升生存質量?！?/p>

黃曉兵教授最后表示，希望通過科普讓更多人認識并了解多發性骨髓瘤，推動患者全體實現“早發現、早診斷、早治療“，同時讓患者充分了解到創新療法的獲益，樹立治療信心 ——“隨著診療技術的進步，只要規范管理、積極治療，越來越多患者能實現‘長期高質量生存’的目標?！?/p>

作者：禾勤早

編輯：馬涵峰

審核：丁浩然