在罕見病治療的浩瀚星圖中，每一份深耕與突破都意味著無數(shù)生命的轉機。摩熵咨詢撰寫的《2025全球罕見病行業(yè)發(fā)展報告：政策演進、市場趨勢與領先企業(yè)布局》不僅是一份行業(yè)概覽，更是洞悉未來的戰(zhàn)略藍圖。它系統(tǒng)性地剖析了全球罕見病政策演進、市場趨勢與領先企業(yè)的深度布局，為讀者勾勒出一幅充滿機遇與挑戰(zhàn)的產(chǎn)業(yè)全景。本文作為報告核心內(nèi)容的延伸，將繼續(xù)探訪在罕見病領域中以差異化戰(zhàn)略樹立標桿的制藥巨頭：勃林格殷格翰、賽諾菲與百時美施貴寶。

1. 勃林格殷格翰：纖維化疾病領域的深度開拓者

勃林格殷格翰在罕見病領域展現(xiàn)出特定疾病賽道的深度專注，憑借其在纖維化相關罕見病領域的里程碑式治療藥物，建立了堅實的市場地位。

2024年，勃林格殷格翰的營收達到268億歐元，其在罕見病領域長期聚焦于高未滿足醫(yī)療需求的遺傳性和進展性疾病，尤其在特發(fā)性肺纖維化（IPF）等罕見呼吸系統(tǒng)疾病方面建立了具有里程碑意義的成果，代表性藥物 尼達尼布 顯著改變了疾病治療格局，推動了抗纖維化治療從無到有的發(fā)展。

核心藥物：尼達尼布（維加特/Ofev）

尼達尼布（Nintedanib），商品名維加特?/Ofev?，是一種小分子多靶點酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。它是全球首個獲批用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的靶向藥，具有抗纖維化和抗炎活性。

2024年勃林格殷格翰在人用藥品業(yè)務業(yè)績同比增長7.0%，達219億歐元，主要得益于 恩格列凈 和 尼達尼布 的強勢表現(xiàn)。其中用于治療特發(fā)性肺纖維化和特定類型的纖維化性間質(zhì)性肺疾病的藥物 維加特? 凈銷售額同比增長8.9%，達38億歐元。

尼達尼布 在勃林格殷格翰2024年總體營收持續(xù)增長的前提下，其銷售額占總體銷售額比例保持不變，顯示出 尼達尼布 在勃林格殷格翰所有產(chǎn)品中的重要與潛力。

圖片來源：摩熵咨詢《2025全球罕見病行業(yè)發(fā)展報告》

研發(fā)管線：前沿探索與早期布局

創(chuàng)新不止于已上市產(chǎn)品，勃林格殷格翰的在研管線同樣延續(xù)了“細分領域深耕”的戰(zhàn)略特色，聚焦腎臟疾病（FSGS）、肺部纖維化疾病（IPF）及自身免疫病（系統(tǒng)性硬化癥）等高需求方向。據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫顯示，目前其罕見病相關項目均處于臨床Ⅱ期階段，以早期前沿探索為核心方向。

勃林格殷格翰在研管線清單

數(shù)據(jù)來源：摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫

值得關注的是，管線所采用的TRPC6、SIRPα、溶血磷脂酶、PDE4B等藥物作用機制，均突破了經(jīng)典常見靶點的局限，彰顯了企業(yè)在罕見病治療領域對新生物學通路和創(chuàng)新靶點的勇敢探索，為未來治療方案的迭代升級奠定了基礎。

2. 賽諾菲：系統(tǒng)化療法的長期領導者

賽諾菲是全球罕見病領域的長期領導者與系統(tǒng)化療法先驅，憑借其多款突破性酶替代療法藥物，在罕見遺傳代謝病、罕見血凝病等領域構建了全面且可持續(xù)的全球化治療布局。

作為法國跨國制藥巨頭，賽諾菲2024年營收410.8億歐元。賽諾菲是全球罕見病領域的長期領導者之一，依托其罕見病事業(yè)部（原Genzyme），在罕見遺傳代謝病、罕見血液病、神經(jīng)肌肉疾病及免疫性罕見病等領域建立了系統(tǒng)性布局，率先實現(xiàn)多款突破性療法的全球可及化，如針對戈謝病、龐貝病、法布雷病等的酶替代療法以及治療多發(fā)性硬化、脊髓性肌萎縮癥等疾病的創(chuàng)新藥物。

賽諾菲罕見病領域暢銷藥物清單

賽諾菲罕見病領域暢銷藥物2024年銷售額

圖片來源：摩熵咨詢《2025全球罕見病行業(yè)發(fā)展報告》

賽諾菲的罕見病產(chǎn)品矩陣中，法布贊?（針對法布雷病）是唯一在2024年銷售收入超過10億歐元的品種。整體而言，除 美而贊? 銷售收入有所下滑外，其余罕見病品種均實現(xiàn)了穩(wěn)步增長，顯示出產(chǎn)品線良好的生命力與市場接納度。

研發(fā)管線：多元化與深度推進

賽諾菲在罕見病領域的在研管線展現(xiàn)出多元化，且聚焦遺傳代謝病、自身免疫病及血液系統(tǒng)疾病方向的深度布局，目前已從早期研發(fā)向中后期加速推進，多項靶向RNAi、酶替代及小分子抑制劑藥物已進入注冊或Ⅲ期臨床階段。

摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫顯示，目前賽諾菲有93個臨床項目，其中有14個臨床項目聚焦罕見病領域，覆蓋遺傳代謝病、自身免疫病、血液系統(tǒng)疾病等多個高未滿足需求方向。

賽諾菲罕見病藥物領域在研管線清單

數(shù)據(jù)來源：摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫

從研發(fā)階段看，其罕見病項目已從早期研發(fā)向中后期加速推進，多項基于RNAi、酶替代及小分子抑制劑技術的藥物已進入注冊或Ⅲ期臨床階段，管線成熟度較高。

3. 百時美施貴寶：罕見病領域的創(chuàng)新合作者

與其他企業(yè)不同，百時美施貴寶以“創(chuàng)新合作者”的定位，在罕見病領域走出了一條獨具特色的發(fā)展路徑——依托已上市重磅藥物筑牢基礎，通過戰(zhàn)略合縱連橫拓展基因編輯與細胞療法等前沿管線，構建了以臨床需求為導向、合作驅動為核心的業(yè)務模式。

2024年，百時美施貴寶實現(xiàn)營收483億美元。其在罕見病領域持續(xù)投入研發(fā)與商業(yè)化力量，通過創(chuàng)新療法改善多種高未滿足需求的少見病患者預后，其暢銷罕見病藥物涵蓋了罕見血液病、罕見腫瘤等多個方向。

暢銷罕見病藥物：羅特西普、奧普杜拉格

羅特西普（Reblozyl Luspatercept）是一種用于治療β地中海貧血和骨髓增生異常綜合征所致貧血的藥物羅特西普在作為FDA認可的罕見病用藥，在2024年百時美施貴寶的銷售額榜單上排名第七，展現(xiàn)了良好的市場潛力。

奧普杜拉格（Opdualag）是由百時美施貴寶（BMS）研發(fā)的全球首款抗LAG-3/PD-1雙免疫聯(lián)合復方制劑，用于治療12歲及以上不可切除或轉移性黑色素瘤患者。該藥物由PD-1抑制劑 納武利尤單抗（nivolumab）與新型抗LAG-3抗體 relatlimab 組成，通過同時阻斷LAG-3和PD-1兩個免疫檢查點，增強T細胞活性以抑制腫瘤生長。

戰(zhàn)略布局與合作模式

百時美施貴寶的戰(zhàn)略智慧體現(xiàn)在其積極的外部合作上。2023年，公司與SystImmune達成BL-B01D1全球獨家合作協(xié)議，總潛在價值高達84億美元，這充分展示了其通過許可合作方式快速擴展高未滿足領域研發(fā)管線的決心。

此外，與Prime Medicine建立戰(zhàn)略合作，推動基因編輯技術與T細胞療法的開發(fā)，Prime Medicine獲得約1.1億美元前期付款及數(shù)十億美元級里程碑付款潛力，為公司在復雜遺傳性疾病和免疫細胞治療方向的布局奠定基礎，尤其中長期可能涉及如囊性纖維化（CF）等罕見病相關適應癥的潛在解決方案。

羅特西普和奧普杜拉格2022-2024年銷售額

在研管線方面，據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫顯示，截至2025年12月17日，百時美施貴寶正在開發(fā)的化合物有48個，涉及到的疾病領域超過40個，其中涉及到的罕見病包括了黑色素瘤、鐮刀型貧血、多發(fā)性硬化、阿爾茨海默病、重癥肌無力等。

百時美施貴寶在研管線清單

當前，百時美施貴寶的在研藥物管線多個項目已進入臨床后期或重要臨床驗證階段，同時持續(xù)推進細胞療法、蛋白降解、小分子靶向和免疫調(diào)節(jié)等多種創(chuàng)新治療策略。

結語：

從勃林格殷格翰的垂直深耕，到賽諾菲的生態(tài)構建，再到百時美施貴寶的開放會師，這三家企業(yè)以截然不同的戰(zhàn)略路徑，共同拓展著罕見病治療的疆界。他們的實踐表明，在罕見病這場需要毅力與智慧的征程中，無論是深度聚焦、系統(tǒng)布局還是生態(tài)合作，都能抵達拯救生命的彼岸。更多產(chǎn)業(yè)洞察與數(shù)據(jù)解碼，詳見摩熵咨詢完整版行業(yè)報告。