2026年2月14日，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，北京天廣實生物技術股份有限公司研制的奧妥珠單抗β注射液（以下簡稱“奧妥珠單抗β”）正式獲批上市，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者。

01.

中國NMOSD患者面臨的持續(xù)痛點：高復發(fā)、高致殘、低可及

NMOSD是一種以急性視神經(jīng)炎和脊髓炎為主要臨床表現(xiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，具有高復發(fā)性和高致殘性的特點1。臨床上，NMOSD的治療常選用傳統(tǒng)免疫抑制劑，但治療后25%-60%的患者仍出現(xiàn)復發(fā)，且隨著治療時間的延長復發(fā)風險逐漸增高2,3。隨著新型進口生物制劑陸續(xù)在中國獲批，NMOSD復發(fā)治療困境不斷取得突破。《2025年中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者疾病負擔調(diào)研白皮書》和《2019中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者綜合社會調(diào)查》顯示，國內(nèi)現(xiàn)有生物制劑年治療費用約16-32萬元，94.4%的患者認為難以負擔藥物的高昂治療費用，可及性較低4,5。因此，中國患者迫切需要療效、安全性、可及性俱佳的創(chuàng)新治療方案，以改善患者整體生活質量。

02.

中國方案，國際并跑

在此背景下，奧妥珠單抗β應運而生，為中國NMOSD患者帶來全新的治療選擇，也為NMOSD藥物研發(fā)提供新的思路和方向，在臨床療效、安全耐受性等方面均表現(xiàn)亮眼。

■ 顯著延長首次復發(fā)時間，實現(xiàn)更少復發(fā)

奧妥珠單抗β III期臨床試驗驗證了其治療AQP4-IgG陽性NMOSD患者的療效和安全性。研究結果顯示*：

1）奧妥珠單抗β組較安慰劑組顯著延長首次臨床復發(fā)時間（TFR）：在隨機對照階段（RCP）及開放標簽階段（OLP）研究期間，奧妥珠單抗β組均尚未達到中位TFR，而安慰劑組為21周（圖1）。

圖1 接受奧妥珠單抗β治療的受試者首次臨床復發(fā)時間KM曲線

2）RCP+OLP研究期間，奧妥珠單抗β合并組總復發(fā)率僅2.2%，疾病復發(fā)風險進一步顯著降低至97.5%，年化復發(fā)率（ARR）為0.028，顯著優(yōu)于安慰劑組的1.024（P<0.0001）（圖2）。

圖2 長期隨訪ARR/年化復發(fā)相關住院率

3）末次訪視時，奧妥珠單抗β組擴展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）評分較基線的變化均值顯著優(yōu)于安慰劑組，差異均值為-0.72分，明顯改善殘疾狀態(tài)（圖3）。

圖3 EDSS評分末次訪視較基線變化

■ 安全性良好，未明顯增加安全性事件和感染風險

III期臨床試驗還顯示了奧妥珠單抗β的安全性結果，奧妥珠單抗β組較安慰劑組未明顯增加安全性事件和感染風險（圖4）*：

1）奧妥珠單抗β組治療相關不良事件（TRAE）主要為1-2級，≥3級TRAE發(fā)生率（6.7% vs 6.5%）及治療相關嚴重不良事件（TRSAE）發(fā)生率（4.4% vs 2.2%）與安慰劑組相似，奧妥珠單抗β組未發(fā)生導致永久停止用藥的治療期間不良事件（TEAE）/TRAE。

2）相較安慰劑組，奧妥珠單抗β組未增加感染風險。

圖4 奧妥珠單抗β的安全性良好

03.

技術創(chuàng)新，迭代增強

■ 技術創(chuàng)新引領CD20單抗迭代，增強ADCC和DCD

奧妥珠單抗β是經(jīng)過糖基化改造的II型人源化抗CD20單抗，采用基因編輯技術定點敲除關鍵蛋白，實現(xiàn)完全敲除巖藻糖，增強了抗體與NK細胞上的FcγRIIIa的結合，進而增強抗體依賴的細胞介導的細胞毒作用（ADCC）和直接細胞死亡作用（DCD）（圖5）。

圖5 抗 CD20 單抗的結構及特點

03.

總結

奧妥珠單抗β在中國的獲批上市顯示出國家對罕見病人群的關注，也體現(xiàn)中國制藥企業(yè)的社會擔當。相信該藥物的獲批會為NMOSD患者提供更少復發(fā)、更“佳”安全、便捷可及的新選擇，讓更多中國NMOSD患者告別“兩高一低”困境，回歸正常生活。

*研究數(shù)據(jù)待發(fā)表。

* 參考文獻：

1.中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會神經(jīng)免疫學組,等. 中華神經(jīng)科雜志. 2025, 58(07): 687-703.

2.Yin HX, et al. Ann Neurol. 2023 Jun;93(6):1069-1081.

3.Zhou J, et al. Front Neurol. 2025 Apr 28;16:1559118.

4.2025年中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者疾病負擔調(diào)研白皮書.

5.2019中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者綜合社會調(diào)查.

*封面來源：神筆PRO

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