上海
3月11日，和譽醫藥宣布，其自主研發的高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061治療軟骨發育不全（ACH）適應癥獲得美國FDA授予的罕見兒科疾病（RPD）資格認定。
ACH是導致兒童嚴重生長發育障礙的常染色體遺傳性罕見病，目前缺乏有效治療方法。研究表明，ACH的發病機制主要源于成纖維細胞生長因子受體3（
FGFR3）基因突變引起的FGFR3異常激活，從而抑制軟骨的正常骨化過程。因此，針對ACH的分子病因開發靶向抑制劑有望為ACH患者帶來精準治療新希望。
ABSK061是和譽醫藥自主研發的高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，通過降低對FGFR1的抑制以及保持對FGFR2/3的高活性，該產品作為第二代FGFR抑制劑有望在臨床上取得更好的安全窗及療效。臨床前研究中已顯示出該產品顯著的靶點抑制活性、良好的藥代動力學特征以及安全性優勢。其口服給藥方式有望極大提升患者，尤其是兒童患者的用藥便利性和治療依從性，在兒童及青少年ACH患者的治療中具備良好潛力。目前ABSK061正在開展針對3-12歲ACH兒童患者的2期臨床研究。
參考資料：
[1]和譽醫藥FGFR2/3抑制劑ABSK061獲FDA授予罕見兒科疾病資格認定.From https://mp.weixin.qq.com/s/gHiGJB2bIvPfY4zktlDn2g
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