過去很長一段時間，中國創(chuàng)新藥研發(fā)都在扮演“跟跑者”角色。

面對歐美數(shù)十年來的技術(shù)和專利壁壘，國內(nèi)藥企在靶點、技術(shù)和產(chǎn)品上多以國際前沿為參照，難以實現(xiàn)真正的超越。

那么，究竟在哪條賽道，中國創(chuàng)新藥能真正實現(xiàn)彎道超車？

答案很可能是細胞與基因治療（CGT）。

它被譽為“第三次藥物革命”，也是中國首次與國際巨頭站在同一起跑線上的賽道。

與傳統(tǒng)藥物不同，

CGT

不依賴化學小分子或抗體蛋白的

外部干預(yù)

是通過基因修飾

細胞

調(diào)控與再生修復(fù)

，從根源上治療疾病

有望

實現(xiàn)

一次治療，終生痊愈

為癌癥、自身免疫病

糖尿病、重度燒傷創(chuàng)面

等難治性疾病打開了全新

窗口。

2025年，全球CGT市場規(guī)模約?305億美元，預(yù)計2030年將突破千億；截至2025年底，全球獲批的CGT產(chǎn)品已超139款，登記的細胞治療相關(guān)臨床試驗超過1萬項。去年，我國登記的細胞治療類臨床試驗項目超700項，居世界第二，第一位的美國為890項。

這是中國首次在一個新藥研發(fā)領(lǐng)域進入國際前列。

而在長三角的無錫，也正在這條賽道上嶄露頭角。

位于無錫惠山區(qū)的生命科技產(chǎn)業(yè)園，自2009年開園以來，已經(jīng)培育十余家相關(guān)企業(yè)，構(gòu)建起較為成熟的CGT產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

在這場全球生物醫(yī)藥競賽中，無錫正悄然崛起，成為長三角乃至全國CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要一極。

01.

源頭創(chuàng)新，打造干細胞創(chuàng)新藥

華泰創(chuàng)新藥技術(shù)研究院，坐落在生命園的核心位置。

創(chuàng)始人時玉舫院士是全球最早開展活化誘導(dǎo)淋巴細胞凋亡（AICD）研究的科學家之一，也是c-myc對T細胞凋亡調(diào)節(jié)作用的發(fā)現(xiàn)者。深耕領(lǐng)域三十余年，他創(chuàng)新提出的“干細胞免疫調(diào)節(jié)可塑性”理論，開辟了干細胞免疫研究的新方向。

2018年，時玉舫下定決心，要把數(shù)十年的基礎(chǔ)研究推向產(chǎn)業(yè)化，讓實驗室里的突破真正變成患者能用得上的新藥。

在長三角眾多城市的邀約中，他最終選擇了無錫惠山。

“和無錫政府交流下來，我能真切感受到，這里的營商環(huán)境很扎實，政府是真正踏踏實實想把生物醫(yī)藥做起來的。”

時玉舫很清楚，生物醫(yī)藥是典型的長周期、高投入、慢回報產(chǎn)業(yè)，一款創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，十年只是起步。

這不僅考驗企業(yè)的耐心，更考驗地方政府的定力和信任。

無錫，給了他最想要的支持環(huán)境。

2018年8月，無錫華泰創(chuàng)新藥技術(shù)研究院正式落地，從建設(shè)到投用僅僅用了一年時間。在政企合作之下，SPF實驗動物中心、超凈GMP車間、多功能技術(shù)研發(fā)平臺相繼建成，一支國際化的研發(fā)團隊迅速集結(jié)。

這份踏實與信任，很快結(jié)出了果實。

2023年，研究院自主研發(fā)的Ⅰ類新藥“IHS002賦能人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液”獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，適應(yīng)癥覆蓋燒傷、糖尿病足潰瘍、壓瘡三大難愈性創(chuàng)面。

這是無錫首張臍帶來源間充質(zhì)干細胞Ⅰ類新藥臨床批件，也是國內(nèi)極為罕見、能同時獲批三大適應(yīng)癥的一款干細胞創(chuàng)新藥，其臨床效果堪稱驚艷：

一位因放射性治療導(dǎo)致深度灼傷的患者，創(chuàng)面潰爛嚴重，在使用IHS002藥物治療僅28天后，創(chuàng)面就完全愈合；還有瀕臨截肢的糖尿病足患者，在藥物的作用下，僅12天，創(chuàng)面快速修復(fù)，成功實現(xiàn)“保肢愈創(chuàng)”。

為什么效果如此顯著？

時玉舫告訴我，創(chuàng)傷發(fā)生后，炎癥并不是壞事，而是身體發(fā)出的“修復(fù)指令”。但在慢性難愈創(chuàng)面中，炎癥信號微弱、混亂，組織難以愈合。

“就像在大會場里說話，如果聲音太小，是很難引起大家注意的。”

而此時，干細胞就像一個“麥克風”，把微弱的炎癥修復(fù)信號精準傳導(dǎo)、高效放大，激活機體自身修復(fù)能力，讓創(chuàng)面“快速再生”。

華泰研究院的核心知識產(chǎn)權(quán)，恰恰是掌握了如何激活干細胞，讓它的修復(fù)功能成百萬倍地增加。

同時，IHS002還突破了干細胞行業(yè)的最大痛點：

實現(xiàn)大批量、同質(zhì)化、貨架型生產(chǎn)。

時玉舫表示，“IHS002可以在液氮中長期保存，通過冷鏈運往全國，像普通藥品一樣即用，從而擺脫過去傳統(tǒng)干細胞‘現(xiàn)制現(xiàn)用、服務(wù)半徑短’的限制，為大規(guī)模商業(yè)化鋪平了道路。”

目前，IHS002已在無錫、北京、上海等地多家三甲醫(yī)院開展多中心臨床試驗，即將進入Ⅱ期臨床階段。

而圍繞其核心技術(shù)，華泰研究院也已布局自身免疫病、腫瘤、糖尿病、脂肪肝、亞健康等多條管線；提交50余項專利申請、獲授權(quán)30項，覆蓋中國、美國、歐洲等多國，筑起中國細胞藥物的“技術(shù)護城河”。

02.

集群成勢，創(chuàng)新企業(yè)多點開花

在探訪中，時玉舫教授告訴我，治療難愈性創(chuàng)面的IHS002只是研究院干細胞藥物研發(fā)的冰山一角。

而同樣的，像華泰這樣手握頂尖技術(shù)的新研機構(gòu)，也正是惠山生命園CGT產(chǎn)業(yè)集群中的一個縮影。

通過產(chǎn)業(yè)招引，如今的惠山生命園，匯聚了一批深耕CGT領(lǐng)域的優(yōu)質(zhì)企業(yè)。

2010年落地惠山生命園的思比曼，是國內(nèi)最早一批深耕干細胞藥物研發(fā)的企業(yè)。十余年來在無錫投資超過2億美元，把干細胞治療退行性疾病做到了國內(nèi)領(lǐng)先。

其核心產(chǎn)品AlloJoin?異體人源脂肪間充質(zhì)干細胞注射液，主攻膝骨關(guān)節(jié)炎。這是一種常見的退行性關(guān)節(jié)疾病，多發(fā)于中老年群體，主要癥狀為關(guān)節(jié)疼痛和僵硬，嚴重時甚至會導(dǎo)致殘疾，致殘率超過53%，而據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，國內(nèi)患者人數(shù)已經(jīng)超過1.2億。

傳統(tǒng)治療膝骨關(guān)節(jié)炎的方式，一般是注射玻璃酸鈉或者膝關(guān)節(jié)置換，前者只能起到潤滑關(guān)節(jié)的作用，治標不治本；后者則需要手術(shù)、創(chuàng)傷大，對于老年人來說不一定合適，臥床過久還有褥瘡的風險。

而通過在關(guān)節(jié)處注射AlloJoin?，不僅能抑制炎癥，還能直接修復(fù)受損軟骨、促進軟骨再生，從根源上治療退行性病變。作為中國第一個進入Ⅲ期臨床的針對膝骨關(guān)節(jié)炎的干細胞藥物，AlloJoin?一旦上市，有望填補中國干細胞產(chǎn)品治療膝骨關(guān)節(jié)炎領(lǐng)域的空白。

在領(lǐng)軍企業(yè)之外，一批聚焦細分賽道的新銳力量也在快速崛起。

特萊格生物，成立于2022年，專注于開發(fā)治療神經(jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病和代謝性疾病的多模式Treg細胞療法。Treg能夠多方位的有效抑制自免疾病中促炎細胞的增殖和功能，從而達到治療作用。目前公司自主研發(fā)用于治療“漸凍癥”的“人自體多克隆調(diào)節(jié)性T細胞注射液”已獲國家藥監(jiān)局批準進入臨床I期。

吐露港生物，由中科院趙國屏院士領(lǐng)銜，專注于CRISPR（基因編輯技術(shù)）分子診斷技術(shù)的研發(fā)。公司率先發(fā)現(xiàn)CRISPR-Cas12蛋白的反式切割活性，開發(fā)出靈敏度達aM級、可區(qū)分單核苷酸多態(tài)性位點的檢測技術(shù)。該技術(shù)被《Science》雜志譽為下一代分子診斷技術(shù)，應(yīng)用場景覆蓋臨床感染檢測、腫瘤伴隨診斷及食品安全檢測領(lǐng)域。

泛生子是全球領(lǐng)先的癌癥精準醫(yī)療企業(yè)，利用HCCScreen技術(shù)進行基因分析及診斷，提供癌癥早期篩查、診斷與監(jiān)測、藥物研發(fā)服務(wù)等覆蓋癌癥全周期的產(chǎn)品與服務(wù)，成為惠山CGT產(chǎn)業(yè)鏈上關(guān)鍵的技術(shù)支撐節(jié)點。

這些企業(yè)研究領(lǐng)域不同、路徑各異，集聚在一起，恰好構(gòu)成了一幅完整的產(chǎn)業(yè)拼圖。

截至目前，惠山生命園已經(jīng)形成一個集合干細胞治療、免疫細胞治療、基因診斷、精準醫(yī)療協(xié)同并進的CGT產(chǎn)業(yè)集群，在長三角走出了一條極具競爭力的發(fā)展路徑。

03.

生態(tài)領(lǐng)跑，打造CGT產(chǎn)業(yè)高地

業(yè)內(nèi)人士判斷，2026年將是CGT產(chǎn)業(yè)規(guī)范化、快速爆發(fā)的一年。

國家層面已經(jīng)提出了明確的監(jiān)管體系。去年9月，國務(wù)院818號令《生物醫(yī)學新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》正式落地，將于今年5月1日正式實施。

這份重磅文件，徹底終結(jié)了行業(yè)此前的部分亂象，讓優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新資源加速向擁有三甲臨床資源、完善平臺配套、成熟合規(guī)體系的區(qū)域集中。

對于整個CGT行業(yè)來說，818號令既為真正有技術(shù)實力的企業(yè)鋪設(shè)了法治化通道，也為患者權(quán)益和醫(yī)療安全設(shè)置了制度性保障。

從此以后，CGT行業(yè)徹底告別野蠻生長，正式進入合規(guī)競速的新階段。

無錫的動作相當敏銳。

華泰創(chuàng)新藥技術(shù)研究院的負責人告訴我，政策公布后不久，無錫的多家三甲醫(yī)院就陸續(xù)前來主動對接需求，未來有望在細胞治療方面展開廣泛合作。

但無錫接住政策的底氣，不止于臨床資源，更來自生命園多年積累的全鏈條支撐能力。

一方面，園區(qū)內(nèi)擁有國內(nèi)一流的CGT商業(yè)化生產(chǎn)底座。無錫生基醫(yī)藥打造的一站式CTDMO平臺，集研發(fā)、生產(chǎn)、檢測、報批于一體，具備國內(nèi)首創(chuàng)的質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒三條完整產(chǎn)線，覆蓋細胞治療與基因治療全品類產(chǎn)品，能夠為企業(yè)從臨床樣品到商業(yè)化供貨提供全流程支持，解決行業(yè)的量產(chǎn)痛點。

另一方面，為了讓研發(fā)企業(yè)“輕裝上陣”，園區(qū)專門建設(shè)了一個公共儀器服務(wù)平臺，配齊169臺高端實驗設(shè)備，覆蓋細胞分選、蛋白純化、基因測序、病理分析等全流程研發(fā)需求，可高效支撐基因載體構(gòu)建等關(guān)鍵實驗，每年為企業(yè)提供超2萬次專業(yè)技術(shù)服務(wù)，企業(yè)無需走出園區(qū)，就可以直接共享頂尖研發(fā)硬件，大幅降低早期的投入成本。

與此同時，園區(qū)匯聚了趙國屏、時玉舫等一批頂尖科學家，并專門成立CGT戰(zhàn)略委員會，在干細胞調(diào)控、免疫治療機制、細胞凋亡等關(guān)鍵領(lǐng)域提供一線技術(shù)指導(dǎo)。

在產(chǎn)業(yè)資本層面，惠山還打造了一個完善的基金矩陣。

目前，惠山經(jīng)開區(qū)擁有總規(guī)模32億元的生物醫(yī)藥專項基金，以及10.02億元的惠開錫創(chuàng)戰(zhàn)新基金，總規(guī)模11億元的嘉道CGT專項基金即將落地，三大基金形成合力，專注支持細胞與基因治療領(lǐng)域早中期項目、臨床階段項目和產(chǎn)業(yè)化項目，讓企業(yè)在每一個研發(fā)的關(guān)鍵階段都有資本“保駕護航”。

如今，站在行業(yè)的新起點，惠山明確了未來3—5年的路線圖，全力沖刺三大目標。

一是產(chǎn)業(yè)能級的躍升。未來幾年，惠山將重點引進培育1-2家本土CGT上市公司，推動2-3款干細胞與基因治療創(chuàng)新藥獲批上市，實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)規(guī)模年均增長30%以上。

二是創(chuàng)新生態(tài)的閉環(huán)。惠山將全面建成“研發(fā)—臨床—生產(chǎn)—支付”全鏈條體系，聯(lián)動本地及全國三甲醫(yī)院臨床資源，打造“惠山CGT臨床研究協(xié)作網(wǎng)絡(luò)”，同時全方位支持企業(yè)出海，搶占全球市場。

三是區(qū)域品牌的確立。要打造全國再生醫(yī)學臨床轉(zhuǎn)化示范區(qū)、長三角 CGT 制造與應(yīng)用雙中心，擦亮“惠山細胞治療港”地標，讓惠山成為全國細胞與基因治療領(lǐng)域最具辨識度、最具影響力、最具產(chǎn)業(yè)活力的集聚高地。

不知不覺中，無錫惠山已經(jīng)站在了CGT產(chǎn)業(yè)爆發(fā)的風口，未來從這里走出的創(chuàng)新成果，值得我們拭目以待。

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