2026年3月12日，循曜生物傳來重磅利好——自主研發(fā)的FVIII模擬性多特異性抗體SV003，臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)！

作為國產(chǎn)首個(gè)進(jìn)入臨床階段的FVIII模擬性創(chuàng)新藥，這一突破，為我國血友病A患者帶來了全新治療可能，更助力筑牢我國創(chuàng)新藥自主可控的發(fā)展根基。

循曜創(chuàng)新FVIII模擬性多特異性抗體

血友病A作為一種罕見出血性疾病，因先天缺乏凝血因子VIII，患者從小就面臨反復(fù)關(guān)節(jié)、肌肉出血的風(fēng)險(xiǎn)，致殘率極高。目前傳統(tǒng)治療局限較多，且同靶點(diǎn)進(jìn)口藥年治療費(fèi)超百萬元，讓眾多患者陷入用藥困境，提高藥物可及性成為迫切需求。

而FVIII模擬性抗體是循曜生物重點(diǎn)布局的核心管線，依托公司自有技術(shù)平臺(tái)全程自主研發(fā)，有望打破血友病A同類藥物長(zhǎng)期依賴進(jìn)口的局面。作為一款研發(fā)壁壘極高的1類創(chuàng)新藥物，該FVIII模擬性多特異性抗體能精準(zhǔn)橋接凝血因子IX/FIXa與X，重啟中斷的凝血級(jí)聯(lián)瀑布，從根源上實(shí)現(xiàn)出血預(yù)防。相較于負(fù)反饋通路靶點(diǎn)藥物，它藥效明確、血栓風(fēng)險(xiǎn)低，安全性更具優(yōu)勢(shì)；對(duì)比同類進(jìn)口藥，不僅活性更高、擬用劑量更低、給藥周期更靈活，未來還能憑借自主研發(fā)優(yōu)勢(shì)降低用藥成本，切實(shí)提高患者藥物可及性，真正為患者減負(fù)，為社會(huì)減負(fù)。值得一提的是，循曜生物是全球第三家、國內(nèi)首家有能力獲得該靶點(diǎn)分子并推進(jìn)進(jìn)入臨床階段的創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)。

扎實(shí)的臨床前數(shù)據(jù)，為這款創(chuàng)新藥的獲批奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。試驗(yàn)顯示，該抗體在體外及動(dòng)物模型中表現(xiàn)優(yōu)異，能有效恢復(fù)血友病模型動(dòng)物的止血能力至正常狀態(tài)，無明顯嚴(yán)重毒副作用，耐受性良好，充分驗(yàn)證了其安全性與有效性。

公司于2021年5月經(jīng)上海醫(yī)藥、上海生物醫(yī)藥基金孵化成立，聚焦出凝血及纖維化領(lǐng)域，組建專業(yè)研發(fā)團(tuán)隊(duì)，深耕細(xì)作、持續(xù)攻關(guān)，擁有10^12的全合成納米抗體文庫以及多種獨(dú)立自主的核心研發(fā)技術(shù)平臺(tái)。循曜生物自成立以來，雖經(jīng)歷資本寒冬，仍獲得了資本市場(chǎng)的高度認(rèn)可：2024年1月完成近2億元A輪融資，由龍磐投資領(lǐng)投、老股東上海生物醫(yī)藥基金追加；近期，在老股東龍磐投資持續(xù)加碼、元禾控股鼎力支持下，又完成近億元A+輪融資，為管線研發(fā)和技術(shù)升級(jí)注入充足動(dòng)力。

該品種的I期臨床試驗(yàn)將在上海徐匯區(qū)中心醫(yī)院由陳倩主任牽頭進(jìn)行健康受試者體內(nèi)安全性研究；其II期臨床研究將由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病研究所副院（所）長(zhǎng)張磊教授領(lǐng)銜，并計(jì)劃于年內(nèi)開展招募入組。

未來，循曜生物將繼續(xù)加大研發(fā)投入，深耕核心治療領(lǐng)域，豐富自研管線，全力打造具有核心競(jìng)爭(zhēng)力的國產(chǎn)創(chuàng)新藥企，推出更多安全、有效、可及的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，為我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展注入新活力，也為更多患者點(diǎn)亮希望之光。

循曜生物創(chuàng)始人、首席科學(xué)家、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授劉俊嶺教授：SV003是國產(chǎn)首個(gè)FVIII模擬性抗體，是研發(fā)團(tuán)隊(duì)日夜攻關(guān)的成果，也離不開監(jiān)管部門和臨床一線的指導(dǎo)與認(rèn)可。下一步，公司將嚴(yán)格遵循CDE要求，聯(lián)合國內(nèi)頂尖臨床機(jī)構(gòu)，有序推進(jìn)臨床試驗(yàn)，力爭(zhēng)讓這款創(chuàng)新藥早日上市，惠及更多血友病A患者。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）張磊教授：FVIII模擬性抗體是血友病A患者安全、有效的預(yù)防治療手段，循曜生物這款新藥作為國內(nèi)首家進(jìn)入臨床階段的創(chuàng)新分子，其扎實(shí)的臨床前研究成果令人充滿信心。我非常期待其進(jìn)入臨床后的表現(xiàn)，相信它將助力我國更多血友病A患者從按需治療向預(yù)防治療轉(zhuǎn)型，進(jìn)一步提升疾病診療水平、改善患者生存質(zhì)量，讓血友病A不再成為制約患者正常生活的桎梏。

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