廣東
近日，生物制藥公司Ascendis在ACMG2026會議上分享了YUVIWEL?（研究代碼：TransCon? CNP）用于治療軟骨發育不全的關鍵性試驗ApproaCH的兩年最新數據，顯示該藥對患者具有持久療效。患者在每周一次治療104周后仍保持持續的生長發育改善，并在治療的第二年進一步改善了身體比例。此外，該療法具有良好的安全性，患者依從性也很高。這些數據進一步證明了YUVIWEL作為長期治療手段的臨床價值。
YUVIWEL是一種C型利鈉肽(CNP)前藥，每周給藥一次，旨在使活性CNP持續作用于全身組織上的受體，從而對抗軟骨發育不全中過度活躍的FGFR3信號通路。2026年2月，TransCon CNP以商品名YUVIWEL獲得美國FDA批準，用于促進2歲及以上骨骺未閉合的軟骨發育不全患兒的線性生長。該藥的上市許可申請也正在接受歐洲藥品管理局的審查，預計將于2026年第四季度做出監管決定。
ApproaCH試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的關鍵性試驗，納入了84名2至11歲的軟骨發育不全患兒，研究了YUVIWEL（每周一次，每次100μg/kg）與安慰劑在52周內的療效，隨后進行了開放標簽擴展試驗，所有受試者均接受YUVIWEL治療至第104周。
接受YUVIWEL治療的兒童在第二年期間，上肢與下肢節段比值較基線值的變化持續改善，從第52周的-0.04改善至第104周的-0.10。在第52周從安慰劑組轉為YUVIWEL治療的兒童也出現了類似的改善，從第52周的-0.02改善至第104周的-0.10。
從第52周到第104周，身高Z分數（包括軟骨發育不全特異性Z分數和美國疾病控制與預防中心評分）的變化治療效果與YUVIWEL治療的兒童從第0周到第52周觀察到的效果一致。
經過兩年的治療，YUVIWEL的耐受性總體良好。接受YUVIWEL治療的兒童中，大多數不良事件為輕度或中度，無一例導致治療中斷或退出試驗。未發生癥狀性低血壓，注射部位反應的總體發生率為每人年暴露0.35次，所有反應均為輕度。
在關鍵的ApproaCH試驗中，受試者的依從性很高，84名入組的兒童中有80名完成了試驗，并且所有80名兒童都參加了長期的開放標簽AttaCH擴展試驗。
參考來源：‘New Two-Year Data from Pivotal ApproaCH Trial Showing Durable Benefits of TransCon? CNP (Navepegritide) in Children with Achondroplasia Shared at ACMG 2026’，新聞稿。Ascendis Pharma A/S；2026年3月16日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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