據全球生物制藥企業Insmed公司3月23日公布，ARIKAYCE?（阿米卡星脂質體吸入混懸液）治療鳥分枝桿菌復合群（MAC）肺病患者的3b期ENCORE研究取得了積極的頂線結果。研究結果表明，該藥可促進未接受過抗生素治療患者的培養轉陰和癥狀改善，為2026年擴大適應癥范圍鋪平了道路。

這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估ARIKAYCE聯合多藥療法治療新確診MAC肺部感染且未接受過抗生素治療的患者的療效和安全性。在入組患者中，82.4%為首次感染MAC，17.6%為第二次或第三次感染。

該研究在全球177個中心進行篩選和入組，共納入425例患者按1:1的比例隨機分組，分別接受每日一次的ARIKAYCE聯合多藥療法（n=213）或安慰劑（吸入無效脂質體對照）聯合多藥療法，療程為12個月。多藥療法為阿奇霉素250mg+乙胺丁醇15mg/kg。隨后，患者停止所有研究治療，并繼續參與試驗三個月，以評估培養轉化的持久性。

主要終點是基于支氣管擴張生活質量量表（QoL-B）呼吸系統領域8個條目的呼吸道癥狀評分，在第13個月時較基線的變化。日本特有的主要終點是：在第6個月時達到痰液培養轉陰且在第15個月時持續痰液培養轉陰的患者比例。

多重對照的次要終點包括：在第6、12和13個月時達到痰液培養轉陰的患者比例，以及在第15個月時持續痰液培養轉陰的患者比例，以及在第13個月時PROMIS疲勞T評分較基線的變化。

該研究達到了主要終點和所有培養轉陰次要終點，患者的呼吸道癥狀評分和培養轉陰率均有統計學意義和臨床意義的改善。ARIKAYCE組患者在第13個月時呼吸道癥狀評分較基線改善了17.77分，而安慰劑組為14.66分，治療差異為3.11分（P=0.0299）。

此外，在第6個月時，ARIKAYCE治療組的培養轉陰率為87.8%，而安慰劑組為57.0%，兩者相差30.8個百分點（P<0.0001）。在第12個月（84.7% vs 61.3%；差異23.3%；P<0.0001）和第13個月（82.4% vs 55.6%；差異26.8%；P<0.0001），ARIKAYCE組的轉陰率仍然顯著高于安慰劑組。治療停止后，在第15個月評估，ARIKAYCE組患者的持久培養轉陰率為76.2%，而安慰劑組為47.6%（差異28.6%；P<0.0001）。

不過，PROMIS疲勞T評分終點未達到統計學意義（-5.07 vs -4.27；差異-0.81；P=0.2900）。

該試驗中，ARIKAYCE的安全性特征與已知的安全性特征一致，未觀察到新的安全性信號。在治療組中發生率≥10%且高于活性對照組的最常見治療期間出現的不良事件符合預期。治療組中最常見的不良事件為發聲困難（58.7%）、咳嗽（32.9%）和疲乏（17.4%）。治療組中支氣管痙攣的發生率為23.0%，而安慰劑組為11.8%。治療組的停藥率為18.3%，對照組為11.8%。

Insmed表示，這項研究的完整數據將在未來的醫學大會上公布。

關于MAC肺病

MAC肺病是一種罕見且嚴重的疾病，可顯著增加發病率和死亡率。患者會出現一系列癥狀，且這些癥狀通常會隨著時間推移而加重，包括慢性咳嗽、呼吸困難、疲勞、發熱、體重減輕和胸痛。在某些情況下，MAC肺病可導致嚴重的肺部損傷，甚至造成永久性損傷，并可能致命。該病治療周期較長，僅采用基于指南的多藥療法時，細菌的轉陰率并不理想；而且，在看似已經治愈后，病情復發的情況也很常見。

關于ARIKAYCE（阿米卡星）

阿米卡星是一種常用的抗生素，以往通常采用靜脈注射給藥，但靜脈注射會導致嚴重的聽力、平衡和腎功能損害。ARIKAYCE是一種主要成分為阿米卡星的新型吸入制劑，每日給藥一次。目前在美國、歐洲、日本等地區被批準用于治療難治性MAC肺病成年患者。

該藥采用Insmed專有PULMOVANCE?脂質體技術將阿米卡星直接輸送到肺部，脂質體包裹的阿米卡星會被肺部巨噬細胞吸收，從而清除感染灶，同時最大限度地減少全身暴露。該藥需要使用由PARI制藥公司生產的Lamira?霧化器給藥。

3b期研究臨床意義

3b期ENCORE研究的結果表明，在MAC肺病治療早期階段，將ARIKAYCE納入多藥聯合治療方案，可能為患者帶來顯著的臨床獲益。基于這些研究結果，Insmed計劃于2026 年下半年在美國和日本申請擴大該藥物的適用范圍，用于治療未接受過抗生素治療的新確診患者，并將在美國獲批的現有適應癥轉為常規批準。

參考來源：‘Insmed Announces Positive Topline Results from Phase 3b ENCORE Study of ARIKAYCE? (Amikacin Liposome Inhalation Suspension) in Patients with MAC Lung Disease’，新聞稿。Insmed Incorporated；2026年3月23日發布。

注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。