4月6日，Neurocrine Biosciences宣布已簽訂最終協(xié)議，以每股53.00美元的現(xiàn)金收購Soleno Therapeutics，總交易股權(quán)價值為29億美元（近200億元人民幣），是Neurocrine歷史上最大的一筆收購。這一價格較Soleno 4月3日的收盤價39.50美元溢價34%，較其30日成交量加權(quán)平均價溢價51%。

然而，市場卻傳出“賣低了”的聲音——4月7日，Stifel將Soleno Therapeutics的評級從“買入”下調(diào)至“持有”，目標(biāo)價從115美元下調(diào)至53美元。分析師James Condulis表示：“對此次出售感到意外，并預(yù)計部分投資者會持續(xù)感到失望。”Stifel此前不包括歐洲市場的模型對Soleno的估值約為每股85美元（基于Vykat約3.7億美元的年化收入運行率），與最終收購價53美元存在明顯差距。

主要原因是，Soleno核心資產(chǎn)VYKAT XR（diazoxide choline，DCCR，二氮嗪膽堿緩釋片）為近20年來首個獲批的普拉德-威利綜合征（PWS）新療法，也是首個且唯一獲批用于治療PWS患者暴食癥（hyperphagia）的藥物，標(biāo)志著PWS患者迎來除生長激素外的首個針對性治療手段。

29億美元的估值，對于一家手握FDA突破性療法認(rèn)定、一款填補20年臨床空白的藥物的Biotech而言，究竟是合理定價還是戰(zhàn)略低估？

01.

全球首款且唯一的PWS食欲亢進(jìn)特效藥，填補20年空白

VYKAT XR的核心價值在于其無可爭議的臨床稀缺性，以及極大的臨床護(hù)理負(fù)擔(dān)。在2025年成功上市后，VYKAT XR已成為PWS的基礎(chǔ)一線治療方案，并受到強大的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)支持，預(yù)計其專利保護(hù)將延續(xù)至21世紀(jì)40年代中期，為長期價值創(chuàng)造提供了持久的平臺。

PWS俗稱“小胖威利綜合征”，是一種由父源15號染色體基因表達(dá)異常引起的多系統(tǒng)受累的復(fù)雜神經(jīng)行為/代謝疾病。根據(jù)國家衛(wèi)生健康委罕見病病種診療指南，PWS發(fā)病率約為1/10,000至1/30,000。據(jù)美國Prader-Willi綜合征協(xié)會估計，每1.5萬名活產(chǎn)嬰兒中就有1人患有PWS。

PWS的典型癥狀是食欲亢進(jìn)，表現(xiàn)為強烈、持續(xù)的饑餓感，極度渴望并食用食物，可導(dǎo)致死亡率上升（如胃破裂、窒息、由于尋求食物而導(dǎo)致的意外死亡等），以及長期的并發(fā)癥，如糖尿病、肥胖癥和心血管疾病。其他特征包括行為問題、認(rèn)知障礙、肌張力低、身材矮小、體內(nèi)脂肪過多、發(fā)育遲緩和性發(fā)育不完全。

2006年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)生長激素用于改善PWS兒童生長和體成分，即主要改善身材矮小、發(fā)育遲緩的問題。而在更為突出的食欲亢進(jìn)、代謝、認(rèn)知或行為障礙方面，仍存在重要的未滿足治療需求。

2025年3月，VYKAT XR獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，為一種每日一次口服的強效ATP敏感鉀（KATP）通路激活劑，為DCCR緩釋片劑，用于治療4歲及以上PWS患者的暴食癥。

一方面，DCCR片劑為一款“老藥新用”，以大腦、胰腺和脂肪組織為靶標(biāo)的獨特作用模式有可能廣泛影響PWS等復(fù)雜疾病。DCCR由活性成分二氮嗪膽堿（二氮嗪的結(jié)晶鹽）組成，其母體分子二氮嗪于1973年首次在美國被批準(zhǔn)作為靜脈注射制劑用于惡性高血壓的緊急治療。1976年，二氮嗪的速釋口服制劑Proglycem?口服混懸液和膠囊獲得批準(zhǔn)，每日2～3次口服。在與高胰島素血癥相關(guān)的超罕見適應(yīng)癥中，二氮嗪口服制劑已有近40年的使用歷史。由于安全性以外的原因，二氮嗪膠囊和注射制劑均已從美國撤市。

另一方面，Soleno專有的DCCR緩釋劑型使二氮嗪膽堿在人體吸收前迅速轉(zhuǎn)化為二氮嗪，從胃部開始并持續(xù)在小腸和大腸中釋放并吸收長達(dá)24小時，顯著改善了依從性和耐受性。

在關(guān)鍵Ⅲ期臨床試驗中，VYKAT XR顯示出對暴食癥評分（HQ-CT）的顯著改善，同時減少脂肪量、改善代謝參數(shù)，且安全性可控——常見不良反應(yīng)包括多毛癥、水腫、高血糖和皮疹，無新的安全信號。更關(guān)鍵的是，停藥研究顯示，中斷治療后患者暴食癥狀反彈、體重增加，證明了藥物的持續(xù)治療價值。

02.

單季度銷售額9200萬美元，罕見病新藥商業(yè)化困境待解

對于賣方Soleno而言，是規(guī)避漫長的商業(yè)化爬坡風(fēng)險，換取確定的現(xiàn)金回報。

分析指出，此次交易可能反映了Soleno管理層對單獨商業(yè)化Vykat XR所面臨挑戰(zhàn)的評估，包括市場教育、患者識別、醫(yī)保覆蓋等。此外，交易結(jié)構(gòu)為全現(xiàn)金收購，為Soleno股東提供了確定的流動性，避免了未來股價波動的風(fēng)險。

盡管VYKAT XR在上市首年就迎來快速放量，但面對PWS這一需要高度專業(yè)化推廣的罕見病市場，Soleno獨自推進(jìn)商業(yè)化的能力和資源儲備明顯不足。對于一家市值相對較小、產(chǎn)品單一的biotech而言，在當(dāng)前市場環(huán)境下接受溢價收購也是一種現(xiàn)實選擇。

尤其，罕見病藥物的商業(yè)化路徑充滿挑戰(zhàn)：患者識別困難、診斷周期長、支付方談判復(fù)雜、依從性管理成本高。Neurocrine作為一家擁有成熟罕見病商業(yè)化經(jīng)驗的公司，可能更有能力最大化該藥物的價值。

但市場普遍認(rèn)為，考慮到VYKAT XR的峰值銷售潛力，29億美元或許只是“起步價”：Cantor分析師在一份備忘錄中寫道，估值相對于潛力來說偏低，并預(yù)計美國銷售峰值約為20億美元。

自2025年第二季度在美國成功上市以來，VYKAT XR展現(xiàn)了強勁的早期采用率——2025年實現(xiàn)收入1.9億美元，其中僅第四季度就為Soleno帶來了9200萬美元的收入。Soleno 2025年財報顯示，全年凈收入為2090萬美元，實現(xiàn)盈利；年底現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物及可流通證券總額為5.061億美元。

截至2025年底，Soleno現(xiàn)有859名活躍患者。Soleno數(shù)據(jù)顯示，美國約有1萬人患有該病。心力衰竭和糖尿病等共病對這些患者來說是風(fēng)險，平均壽命約為30歲。對于患者家庭而言，食欲亢進(jìn)意味著“24小時監(jiān)禁式照護(hù)”的臨床需求，嚴(yán)重影響PWS患者及其家人的生活質(zhì)量。因此從市場維度看，PWS雖屬罕見病，但患者支付能力和治療意愿極強。

與此同時，Soleno已于2025年Q2提交歐洲市場EMA申請（有望成為歐洲首個）。隨著全球市場進(jìn)一步開拓，銷售峰值潛力有望上調(diào)。

尤其，VYKAT XR作為PWS領(lǐng)域的“壟斷性”療法（至少在未來3-5年內(nèi)無直接競品），其定價權(quán)和市場獨占期價值尚未完全釋放。按此計算，29億美元的收購價僅為峰值銷售的1倍多，遠(yuǎn)低于罕見病藥物3-5倍的常規(guī)估值倍數(shù)。

03.

Neurocrine的罕見病版圖：從內(nèi)分泌到代謝的延伸

對于買方Neurocrine而言，這是“去風(fēng)險化”的晚期介入，以溢價換取迅速變現(xiàn)的商業(yè)資產(chǎn)，契合其從傳統(tǒng)神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域向代謝疾病領(lǐng)域的罕見病拓展戰(zhàn)略。

Neurocrine是神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的成熟玩家，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）和內(nèi)分泌領(lǐng)域建立了成熟的商業(yè)化團(tuán)隊。2025年全年凈產(chǎn)品銷售額達(dá)28.6億美元，同比增長22%；核心產(chǎn)品INGREZZA全年凈產(chǎn)品銷售額為25.1億美元，同比增長9%。

Soleno首席執(zhí)行官Anish Bhatnagar博士在新聞稿中表示，“鑒于Neurocrine在內(nèi)分泌學(xué)和罕見病領(lǐng)域的經(jīng)驗，以及其成功執(zhí)行商業(yè)發(fā)布的成熟能力，他們是擴(kuò)大VYKAT XR在PWS社區(qū)影響力的理想戰(zhàn)略合作伙伴，加速VYKAT XR能夠快速、廣泛地惠及PWS患者群體”。

此次收購交易完成后，Neurocrine將擁有三款已上市的First-in-class類藥物：用于治療成人亨廷頓病相關(guān)舞蹈癥的INGREZZA（valbenazine）、用于治療經(jīng)典型先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥的CRENESSITY（crinecerfont），以及此次收購獲得的Vykat XR。

此外，Neurocrine與AbbVie合作的Orilissa（elagolix）用于治療子宮內(nèi)膜異位癥和子宮肌瘤，為目前唯一一款口服促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑，于2018年7月上市。

VYKAT XR的加入，填補了其在代謝性罕見病的關(guān)鍵空白，形成“神經(jīng)－內(nèi)分泌－代謝”的協(xié)同治療矩陣。同時，或?qū)椭鶱eurocrine拓展肥胖賽道——2025年底，Neurocrine曾披露其肥胖管線布局。而VYKAT XR針對的食欲亢進(jìn)與肥胖高度相關(guān)——PWS患者因下丘腦功能障礙導(dǎo)致的病理性饑餓，是研究肥胖機制的關(guān)鍵通路之一。

29億美元收購Soleno，是Neurocrine在罕見病領(lǐng)域的一次精準(zhǔn)抄底，也是Soleno股東在獲批紅利期的理性退出。VYKAT XR的臨床價值毋庸置疑，但其商業(yè)價值的完全釋放，將取決于Neurocrine的執(zhí)行力。

截至2025年底，Soleno現(xiàn)有859名活躍服藥患者；共收到1250份患者開診表格，其中第四季度收到了207份，以及630名獨立處方者，其中第四季度新增136人。對于PWS患者家庭而言，這筆交易的最大意義在于：一款等待了20年的新藥，利用成熟商業(yè)化體系，將更快地觸達(dá)全球患者。

*封面來源：神筆PRO

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