70億美元！禮來又收購一家體內CAR-T公司

4月20日，禮來宣布收購Kelonia Therapeutics，推進體內CAR-T療法。根據協議條款，收購總金額高達70億美元，包括32.5 億美元的預付款和后續里程碑付款。交易預計將于 2026 年下半年完成。

Kelonia過去幾個月好消息不斷。2025年12月9日，公司在2025 ASH年會上口頭報告了體內BCMA CAR-T KLN-1010治療復發/難治性多發性骨髓瘤患者的I期臨床試驗（inMMyCARTM，first-in-human）數據。

Kelonia的核心技術是體內基因放置系統（in vivogene placement system , iGPS）,其體內基因遞送技術使用先進的慢病毒載體顆粒包膜修飾以改善體內基因轉移效率，并使用趨向性分子，以促進組織特異性傳遞。KLN?1010是Kelonia當前主打的核心管線，目前正處于I期臨床階段。

具體來說，inMMyCARTM是一項開放標簽、劑量遞增I期臨床試驗（NCT07075185），旨在評估單劑KLN-1010在多達40例患者中的安全性、耐受性、藥理學和初步療效。主要終點是治療相關不良事件（TEAEs)）的發生率和嚴重程度，包括劑量限制性毒性（DLTs），并確定KLN-1010的推薦II期劑量。

此次公布的來自前4例患者的亮點數據包括：

1）4名患者的最小殘留病（MRD）陰性反應率為100%；在隨訪時間最長的兩例患者中，MDR陰性反應維持了3個月；

2）盡管未進行清淋化療，但實現了類似于體外CAR-T療法的強勁CAR-T細胞擴增（reaching up to 85% of circulating T cells）；

3）在所有患者中觀察到持續的記憶CAR-T細胞（持續3個月）；

4）顯示良好的安全性特征，無≥3級細胞因子釋放綜合征（CRS），無免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS），無遲發性神經毒性，與體外CAR-T細胞治療相比，血細胞減少癥明顯降低。

5）4例患者中有3例以2×10^7 IU/kg治療，患者產生深度響應，且治療安全性良好。另一例患者以6×10^6 IU/kg的較低劑量治療，并在第1個月達到MRD陰性反應。

6）根據國際骨髓瘤工作組（IMWG）的標準，所有4名患者仍保持緩解，最長隨訪時間為5個月。

“100% MRD陰性反應率，持續緩解至少5個月，加上良好的安全性，讓我們看到了KLN-1010的變革潛力。”領導該臨床研究的Joy Ho教授說道。

2026年1月，Kelonia宣布美國FDA已批準KLN-1010的IND申請，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤患者。FDA的批準使得Kelonia能夠擴展其正在進行的I期臨床試驗（inMMyCAR?，該試驗目前在澳大利亞招募患者）。

除了潛在的禮來收購，早在2024年2月，Kelonia就與安斯泰來達成了項研究合作和許可協議，開發針對至多兩個項目的創新體內CAR-T細胞療法，交易總額接近8億美元。

而回到禮來本身，就在今年2月，其以24億美元收購了基于LNP-oRNA技術路線的體內CAR-T公司OrnaTherapeutics。體內CD19 CAR-T療法ORN-252是Orna Therapeutics的主導項目，旨在治療B細胞驅動的自身免疫性疾病。

體內CAR-T技術通過病毒或非病毒載體直接在患者體內將內源性T細胞原位改造為CAR-T細胞，有望克服體外生成CAR-T的眾多挑戰（生產工藝復雜、制備周期長、成本高昂、需清淋等），推動CAR-T治療變革。

過去兩年多來，體內CAR-T賽道火爆，MNC爭相在這一賽道“下單”，除了前文提到的三項交易，還包括艾伯維與Umoja達成合作（2024年1月）、諾華與Vyriad達成合作（2024年11月）、阿斯利康收購EsoBiotech（2025年3月）、艾伯維收購Capstan（2025年6月）、吉利德旗下公司Kite收購Interius（2025年8月）、BMS收購Orbital（2025年10月）等。

從體外生成到體內生成CAR-T的概念轉變重新定義了CAR-T療法的影響力與商業化價值。此前，Nature的一篇文章稱，目前整體而言，在體內CAR-T賽道，市場的行動速度快于數據的產生速度，不過數據也正在快速誕生。而未來兩三年無疑將是驗證體內CAR-T技術路線的關鍵時期。

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