合肥新藥試驗田：一家基因治療企業的落地樣本

編者按

十年來，合肥發生了翻天覆地的變化，而誕生于這片熱土的科大硅谷也走過了從0到1的頭三年。十年間安徽加快科技創新和產業轉型升級，發揮高能級科創平臺作用，推動創新鏈產業鏈資金鏈人才鏈深度融合，因地制宜發展新質生產力，推動安徽從“科教大省”邁向“科創高地”。

科大硅谷正是合肥科創生態中一塊重要的試驗田。成立三年來，這片以“創新”為基因的科創沃土，匯聚了一批敢闖敢干的科技企業——從打破國外壟斷的電感式傳感器，到賦能千行百業的量子安全智能印章，它們用硬核技術和真實場景，回應著“原始創新如何轉化為新質生產力”的時代之問。

本期報道，我們走進科銳克醫藥合肥子公司，對話公司安徽負責人陳利輝，看看這家從蘇州起步的企業，為何選擇將重要的研發和生產布局落在合肥，又在大健康研究院的全球遴選項目中獲得了怎樣的生長養分。

2024年9月，科銳克醫藥在合肥設立子公司。在此之前，它的母公司已在蘇州扎根兩年，專注于眼科基因治療創新藥的研發。蘇州生物醫藥產業高度集聚，海外醫藥巨頭和國內創新藥公司林立，科銳克卻在發展過程中把目光投向了合肥。

（大健康研究院提供）

“我們當時參加了科大硅谷的一個簽約儀式，并參觀了大健康研究院，機緣巧合下了解到了大健康研究院的全球遴選項目�！笨其J克安徽負責人陳利輝回憶。作為科大硅谷的重要合作伙伴，合肥綜合性國家科學中心大健康研究院是由安徽省政府與中科院共建的高能級創新平臺，已建成覆蓋小分子、大分子、細胞藥物、實驗動物等六大共性技術服務平臺，累計服務全國超160家單位。

彼時，研究院正在啟動全球遴選項目，入選者將獲得200-2000萬科研經費支持、公共平臺支撐以及場地支持�？其J克毫不猶豫地提交了申請。最終，其眼科罕見病管線成功入選，并獲得了300萬元科研經費支持，以及合肥產投大健康種子基金投資。

對于一家尚處于早期研發階段的生物醫藥公司來說，300萬元經費是“及時雨”。“當時我們的管線正值IIT研究（研究者發起的臨床試驗）早期階段，這筆資金對供試品的GMP生產、臨床研究都有很大幫助。”陳利輝說。但比資金更珍貴的，是大健康研究院提供的公共技術平臺。

（儀器共享平臺團隊于實驗室工作現場 大健康研究院提供）

“如果自己采購設備，動輒幾十萬上百萬，而且單一公司使用率不高，很不劃算�！标惱x算了一筆賬。大健康研究院的平臺涵蓋了分子、細胞、動物等各類實驗設備，企業只需配備人員，“相當于拎包入住”。通過線上預約系統，實驗申請高效便捷，“管理效率很高，我們做探索性實驗的時間和資金成本都大大降低了�！�

這種“輕資產”的研發模式，讓科銳克能夠把有限的資金集中在最核心的管線推進上。

科銳克的核心技術平臺叫cceAAV。與傳統的AAV基因治療載體相比cceAAV具有基因組完整性高、藥物基因表達能力強等特點，可以降低亞基因組顆粒比例、提高制劑一致性，且目的基因表達效率可達傳統AAV的2-5倍。

“最直接的獲益是降低注射劑量，減少免疫原性反應�！标惱x解釋。對于眼科基因治療，這意味著更高的安全性和有效性，有助于提高研究藥物的成藥性。而且，cceAAV是一個平臺技術，不局限于某一個管線——公司所有在研產品都可以復用這一優勢。

基于這一技術，科銳克的核心管線CRG-B191注射液快速推進。這是國內首個采用cceAAV的基因治療藥物，針對濕性年齡相關性黃斑變性（nAMD）等眼科疾病。目前，該管線IIT研究已開展了2年，并正在開展臨床I期研究。令團隊振奮的是，即使在難治性nAMD患者身上，也觀察到了積極的數據�！拔覀儗^續推進非常有信心�！标惱x說。

按照計劃，科銳克的核心管線CRG-B191注射液預計在明年年初推進到臨床II期的階段。與此同時，科銳克也在推進另一條眼科罕見病基因治療管線的研發，據了解這是該眼科罕見病全球首個AAV療法的臨床研究。

同時，合肥的產業資本在科銳克的發展早期便已進入。據陳利輝介紹，公司目前已完成A輪融資，正在推進A+輪。合肥的資本不僅來得早，而且持續跟進，這對長周期、高投入的新藥研發企業至關重要。

（科銳克公司 科銳克提供）

更讓科銳克感到踏實的，是合肥在臨床資源上的開放態度。公司已經與安醫大二附院合作開展臨床研究，“立項速度很快，流程成熟，管理高效，專業度非常高。”陳利輝說。此外，通過省市醫藥產業協會，科銳克還與國內外同行建立了廣泛的交流聯系，“收獲頗多”。

面向未來，科銳克希望繼續扎根合肥。陳利輝表示，公司會抓住當下的機會，積極參與各項創新申報，同時希望在資本對接、臨床資源、政策先行先試等方面獲得更多支持。“我們先把眼前的事情做好，長遠來看，合肥完全可以成為我們基因治療產業的重要基地。”

從一家蘇州起步的初創公司，到在合肥獲得資金、平臺、臨床資源“三管齊下”的支持，科銳克的經歷并非孤例。在大健康研究院和科大硅谷的生態中，越來越多的硬科技企業正在完成從“實驗室”到“臨床”的關鍵一躍。