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這種血液疾病多發(fā)于老年且極易復發(fā),“首次復發(fā)”規(guī)范用藥至關重要

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昨天由人民日報健康客戶端組織、南風窗支持的多發(fā)性骨髓瘤科普媒體沙龍傳出消息:多發(fā)性骨髓瘤(簡稱MM)是一種克隆漿細胞異常增殖的惡性疾病,在很多國家是血液系統(tǒng)第二位常見惡性腫瘤,我國每10萬人中有2.7人患病。過去30年間,每年新增病例約30,000例,死亡人數(shù)增加了50%,患者整體五年生存率為59.2%。

多發(fā)性骨髓瘤多發(fā)于老年,目前仍無法治愈,為患者、家庭及社會帶來沉重疾病負擔。其常見癥狀包括骨髓瘤相關器官功能損傷的表現(xiàn),即“CRAB”癥狀,具體為血鈣增高、腎功能損害、貧血、骨病,上述癥狀會嚴重損害患者軀體健康,顯著降低其生活質量。需要提醒的是,該病具有反復復發(fā)的疾病特征,多數(shù)患者在初始治療緩解后,長期處于復發(fā)焦慮。復發(fā)按照發(fā)生次數(shù)分為首次復發(fā)和多線復發(fā)(第二次或以上復發(fā)),患者復發(fā)次數(shù)越多,后續(xù)治療難度越大,無進展生存和復發(fā)后的生存時間越短,部分患者因各種原因可能僅有兩次機會接受抗骨髓瘤治療。

復旦大學附屬中山醫(yī)院血液科主任劉澎教授說,多發(fā)性骨髓瘤早期癥狀隱匿,特異性比較差,容易被誤診和遺漏,這也是臨床診療中面臨的突出難題,許多患者確診時已錯過最佳干預時機。這一認知盲區(qū)不僅延誤診療,更讓患者在確診后陷入迷茫與焦慮。

專家同時補充,多發(fā)性骨髓瘤的復發(fā)是幾乎無法避免的結局,如在首次復發(fā)階段未能采用高效規(guī)范的治療方案,疾病進展速度會大幅加快。同時多發(fā)性骨髓瘤通常會對以往治療產(chǎn)生耐藥,患者將面臨更嚴重的癥狀困擾與更少的治療選擇,進一步加劇了疾病負擔。

當前我國獲批、指南推薦的二線及以上復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療方案,無進展生存期通常約12至30個月不等,很多患者在這段時間后會再次復發(fā),需重新接受治療,陷入“治療-緩解-復發(fā)”的循環(huán)。《中國首次復發(fā)多發(fā)性骨髓瘤診治指南(2022年版)》中明確強調了首次復發(fā)對患者預后的重要作用。

專家表示,近年來越來越多像BCMA靶點的這類創(chuàng)新療法,例如ADC、雙抗和CAR-T 等,為多發(fā)性骨髓瘤的全程管理提供了核心支撐,只要患者抓住首次復發(fā)黃金窗口、堅持規(guī)范化診療、謹遵醫(yī)囑,疾病完全可以有望實現(xiàn)長期穩(wěn)定控制,骨痛、貧血、腎功能損傷等典型癥狀會得到顯著緩解,患者的軀體痛苦與心理焦慮將大幅減輕。

《健康中國行動——癌癥防治行動實施方案(2023-2030年)》明確提出,到2030年我國總體癌癥5年生存率需達到46.6%,該目標為多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤的高效治療、規(guī)范診療指明了方向。

隨著創(chuàng)新療法的臨床推廣應用,以及國家醫(yī)保目錄動態(tài)調整、創(chuàng)新藥物基層落地等政策的持續(xù)護航,多發(fā)性骨髓瘤患者的長期高質量生存正逐步從愿景轉變?yōu)楝F(xiàn)實,醫(yī)療、媒體、政策等多方力量協(xié)同發(fā)力,為患者筑牢生存保障防線。

原標題:《這種血液疾病多發(fā)于老年且極易復發(fā),“首次復發(fā)”規(guī)范用藥至關重要》

本文作者:解放日報 顧泳

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