干細胞憑借其自我更新和多向分化的獨特能力，被譽為“萬用細胞”。近日，四川大學鄧洪新教授領銜在國際知名期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》發表一篇題為“Clinical translational research on stem cell products: prospects and challenges”的重磅綜述，文章指出，隨著全球超過8200項干細胞臨床研究項目的開展，以及37款干細胞產品在全球多個市場獲批上市，干細胞療法已成為再生醫學領域最具顛覆性的前沿力量。從治療血液疾病到修復心臟、神經，干細胞正為眾多難治性疾病帶來新的曙光。然而，在其高速邁向臨床應用的背后，如何實現標準化、規模化生產并確保安全有效，仍是橫亙在科學家與臨床醫生面前的重大挑戰。

不同的干細胞來源

臨床轉化浪潮：干細胞療法駛入快車道

基于干細胞療法的歷史與里程碑

全球干細胞療法已歷經兩代發展：第一代以成體干細胞（如造血干細胞、間充質干細胞）的直接應用為主；第二代則以多能干細胞（包括胚胎干細胞和誘導多能干細胞）為代表，因其“無限”分化潛能而前景廣闊。

截至2024年11月，僅在美國臨床試驗注冊網站（ClinicalTrials.gov）上，以“干細胞”為干預措施的注冊研究就超過8200項，覆蓋血液系統疾病、心血管疾病、神經系統疾病、自身免疫性疾病、糖尿病、眼病等廣泛領域。其中，造血干細胞移植 已成為治療白血病、鐮狀細胞貧血等血液系統惡性與良性疾病的“金標準”，并在克羅恩病、多發性硬化等自身免疫性疾病中展現出重置免疫系統的潛力。

間充質干細胞因其強大的免疫調節、抗纖維化和組織修復功能，成為臨床研究最活躍的細胞類型之一，全球相關臨床試驗達1511項。其在新冠肺炎所致急性呼吸窘迫綜合征、缺血性心力衰竭、脊髓損傷、阿爾茨海默病、膝骨關節炎等多種疾病的早期臨床試驗中，已顯示出改善癥狀、促進修復的良好安全性與初步療效。

多能干細胞 的臨床轉化近年來取得里程碑式突破。日本科學家利用誘導多能干細胞來源的視網膜色素上皮細胞治療黃斑變性，開啟了個性化再生醫學的新篇章。目前，iPSC衍生的心肌細胞用于治療嚴重心衰、CAR-T/NK細胞用于癌癥免疫治療、胰島樣細胞用于糖尿病治療等多項臨床試驗正在全球推進。

干細胞治療流程

產品上市：從科學概念到治療現實

干細胞治療的適應癥

技術的成熟推動產品落地。全球已有37款干細胞產品作為藥物在不同國家或地區獲批上市。美國最早在2011年批準了臍帶血來源的造血干細胞產品Hemacord。間充質干細胞產品更是百花齊放：韓國獲批了用于皮下組織缺損、急性心肌梗死、克羅恩病肛瘺、骨關節炎等的多個產品；日本則有產品用于移植物抗宿主病、脊髓損傷等。

尤其值得注意的是，基因工程與干細胞技術的結合催生了更強大的療法。例如，藍鳥生物公司的Zynteglo，是一種攜帶β-珠蛋白基因的基因修飾造血干細胞，已在歐美獲批用于治療β-地中海貧血，解決了傳統造血干細胞無法糾正基因缺陷的難題。

中國在該領域雖起步稍晚，但發展迅猛。根據國家藥監局藥品審評中心公開信息，截至2024年11月，已有超過130項干細胞藥物臨床試驗申請被受理。2024年6月，鉑生生物研發的“愛沐賽妥注射液”新藥上市申請獲受理并被納入優先審評，用于治療激素耐藥性急性移植物抗宿主病，這標志著中國干細胞技術從基礎研究向臨床應用的轉化取得重要突破。

干細胞臨床試驗

核心挑戰：規模化制備與質量控制是“生命線”

干細胞產品大規模生產與質量控制的流程圖

盡管前景廣闊，但干細胞產品的臨床轉化仍面臨嚴峻挑戰，其中大規模、標準化制備和嚴格的質量控制是制約其產業化發展的關鍵瓶頸。

干細胞是活的藥物，具有細胞來源異質性、無法終端滅菌、擴增代次有限、質控復雜等特點。從實驗室的“毫升級”培養到臨床治療所需的“百升級”生產，是一場巨大的技術躍遷。目前，大規模制備體系從傳統的2D培養（如細胞工廠）、3D培養（如微載體、微膠囊生物反應器）到中空纖維生物反應器不斷演進，旨在提高產量、保證細胞活性和功能。例如，利用自動化封閉系統的細胞工廠，可大幅降低污染風險；而Quantum等中空纖維生物反應器系統，在符合藥品生產質量管理規范條件下，能實現間充質干細胞產量比手工培養提高50-100倍。

質量控制貫穿生產全程，是安全和有效的基石。這包括對細胞特性（形態、表面標志物、分化潛能）、純度、活率、無菌性（細菌、真菌、支原體）、內毒素以及遺傳穩定性（核型、基因突變）等進行嚴格檢測。各國監管機構，如美國FDA、歐洲EMA和中國NMPA，均出臺了相應的指導原則，要求建立從細胞庫、生產工藝到最終產品的全程質控體系。

提升干細胞治療效能的策略

未來展望：應對異質性，邁向精準再生醫學

面向未來，干細胞療法的發展需著力解決幾個核心問題：

• 細胞異質性：干細胞的療效受供體、組織來源、分離技術和培養條件等多因素影響，導致不同批次產品存在差異。這要求發展更精細的單細胞分析技術，實現細胞群體的精準表征和分選，并優化培養流程以降低變異。

• 提升安全性：長期培養可能帶來的遺傳不穩定性、多能干細胞的成瘤風險、免疫排斥反應等，都需要通過改進分化方案、利用基因編輯技術、開發低免疫原性細胞株以及長期隨訪來嚴密監控和規避。

• 工藝優化與成本控制：通過融合微流控、自動化、人工智能和新型生物材料，構建智能化、封閉式的生物制造平臺，是實現穩定、高效、低成本規模化生產的必然方向。

干細胞療法的臨床轉化正處于從突破性成果向規模化、可及性治療發展的關鍵階段。隨著全球科研力量的持續投入、監管路徑的逐步明晰以及生產技術的不斷革新，干細胞有望在未來幾年內，在心臟病、神經退行性疾病、糖尿病等重大疾病治療領域實現更廣泛的臨床應用，真正開啟精準再生醫學的新時代。然而，這條轉化之路仍需科學家、臨床醫生、產業界和監管機構攜手，以嚴謹的科學態度和持續的創新，跨越從實驗室到病床前的“最后一公里”。

https://www.nature.com/articles/s41392-026-02582-y

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