昨日，BioMarin公司宣布其藥物Voxzogo?（vosoritide，伏索利肽）治療兒童季肋發(fā)育不全的3期關(guān)鍵性研究取得積極結(jié)果。結(jié)果顯示與安慰劑組相比，受試者的年均生長速度有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著提高。接受該藥物治療的兒童在治療一年后，身高和臂展也均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著增長。

這項(xiàng)3期研究是一項(xiàng)全球性III期、1:1隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、多中心研究（CANOPY-HCH-3；研究編號111-303），評估了Voxzogo治療80名3至17歲季肋發(fā)育不全患兒的療效和安全性。

主要終點(diǎn)是與安慰劑組相比在52周時(shí)年化生長速度(AGV)較起始的變化。關(guān)鍵的次要終點(diǎn)包括站立身高、身高Z評分、臂展、上下身比例以及健康相關(guān)生活質(zhì)量較起始的變化，同時(shí)評估藥物的安全性和耐受性。

研究受試者將繼續(xù)參與一項(xiàng)長期擴(kuò)展研究。

根據(jù)BioMarin公司公布的結(jié)果，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，且結(jié)果超出預(yù)期，與安慰劑組相比，第52周時(shí)年化生長速度（與起始相比的變化）有2.33厘米/年的顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)改善，同時(shí)站立身高和身高Z評分也有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著增加。

此外，研究還顯示，與安慰劑組相比，受試者在第52周時(shí)手臂展度有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的顯著改善，這是一項(xiàng)與功能獨(dú)立性相關(guān)的關(guān)鍵指標(biāo)。這些積極發(fā)現(xiàn)可能對季肋發(fā)育不全患兒具有重要意義，有助于改善活動(dòng)范圍、日常活動(dòng)能力和功能獨(dú)立性，而這些也正是醫(yī)學(xué)界認(rèn)為非常重要的改善方面。

Voxzogo研究中的安全性結(jié)果與軟骨發(fā)育不全患者的既定安全性特征一致，未觀察到新的安全性信號。這項(xiàng)研究的完整結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布。

關(guān)于季肋發(fā)育不全

季肋發(fā)育不全是一種罕見的遺傳性骨骼發(fā)育不良，其特征是骨骼生長受損，導(dǎo)致身材矮小不協(xié)調(diào)，并伴有骨骼畸形，可累及長骨、脊柱及其他骨骼部位，進(jìn)而影響身體機(jī)能和整體生活質(zhì)量。該病臨床表現(xiàn)多樣，可能包括耳鼻喉科并發(fā)癥和神經(jīng)系統(tǒng)并發(fā)癥，通常在幼兒期或?qū)W齡早期根據(jù)臨床和影像學(xué)檢查結(jié)果確診。目前尚無任何藥物獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）或歐洲藥品管理局（EMA）批準(zhǔn)用于治療季肋發(fā)育不全。

關(guān)于Voxzogo

Voxzogo目前已在美國、日本和澳大利亞獲批，用于促進(jìn)骨骺未閉合的軟骨發(fā)育不全患兒的線性生長。

CANOPY-HCH-3研究是首項(xiàng)取得如此顯著療效的針對軟骨發(fā)育不全癥的III期關(guān)鍵研究，顯示包括臂展改善的生長獲益，這凸顯了Voxzogo有望徹底改變這種疾病的治療方式。

BioMarin公司表示，計(jì)劃于2026年第三季度向FDA提交用于治療季肋發(fā)育不全的補(bǔ)充新藥申請，隨后向EMA和其他地區(qū)衛(wèi)生機(jī)構(gòu)提交申請。

參考來源：‘BioMarin Announces Positive Phase 3 Pivotal Study Results for VOXZOGO? (vosoritide) in Children with Hypochondroplasia’，新聞稿。BioMarin Pharmaceutical Inc.；2026年5月20日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。