重慶
近日，艾伯維宣布，美國FDA已批準Decnupaz（pivekimab sunirine），用于治療母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）成人患者。這是首個獲批用于治療BPDCN的ADC藥物，也是全球首個獲批上市的CD123 ADC。
該批準是基于1/2期CADENZA試驗的數據。
結果顯示，接受Decnupaz治療的新診斷BPDCN患者展現出具有臨床意義且持久的應答。在新診斷BPDCN患者（n=33）中，研究人員觀察到綜合完全緩解率（CR+CRc）為69.7%，中位緩解持續時間為9.7個月，其中13名患者（39.4%）能夠在研究后接受干細胞移植。
復發或難治性疾病患者（n=51）的綜合完全緩解率為15.7%，中位緩解持續時間為9.2個月，其中6名患者（11.8%）能夠在研究后接受干細胞移植。
最常見的不良反應（≥20%）包括水腫、疲乏、肌肉骨骼疼痛、出血、輸液相關反應、惡心和腹瀉。另外，Decnupaz帶有肝毒性（包括肝靜脈閉塞性疾病）的黑框警告。
BPDCN是一種超罕見且侵襲性強的血液系統惡性腫瘤，患者通常表現為皮膚病變，疾病可迅速擴散至骨髓、淋巴結和中樞神經系統。
盡管初始治療采用強化化療，但許多患者仍會復發，因此臨床仍急需新機制的藥物。
CD123是白細胞IL-3受體(CD123)α亞單位（IL3RA），該靶點在BPDCN腫瘤細胞中呈高度特異性高表達，是理想的治療靶點。
Decnupaz曾被美國FDA授予突破性療法認定，本次獲批成為首個且唯一可在門診環境中啟動治療的靶向CD123的ADC，為需要新治療替代方案的BPDCN患者帶來了新的治療方案。
值得一提的是，該藥原研為ImmunoGen，艾伯維于2023年11月斥資101億美元收購Immunogen，獲得這款ADC藥物和FRαADC藥物Elahere等多款潛力藥物。
除了艾伯維，還有多家公司已布局CD123靶點藥物，涉及ADC、單抗、細胞療法等多種類型。
CD123靶點藥物研發概況
圖片來源：藥智數據-全球藥物分析系統
參考來源：
1.https://news.abbvie.com/2026-05-27-U-S-FDA-Approves-DECNUPAZTM-pivekimab-sunirine-pvzy-for-Treatment-of-Adult-Patients-with-Blastic-Plasmacytoid-Dendritic-Cell-Neoplasm,-an-Ultra-Rare-and-Aggressive-Blood-Cancer-With-Limited-Treatment-Options
2.藥智數據
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