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Zydus Therapeutics于美國東部時間5月28日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已接受Saroglitazar的新藥申請進行優先審評，并指定PDUFA目標審批日期為2026年11月27日。其申請適應癥為：與熊去氧膽酸(UDCA)聯合治療對熊去氧膽酸療效不佳的成人原發性膽管炎，或者作為不能耐受熊去氧膽酸的患者的單一療法。該公司稱，如果這項申請獲得批準，計劃于2027年3月在美國市場推出該藥。
原發性膽汁性膽管炎是一種罕見的進行性自身免疫性疾病，它會逐漸破壞膽管，導致膽汁在肝臟中積聚，進而可能發展為肝纖維化、肝硬化，最終可能需要肝移植甚至死亡。其特征是生化指標升高，尤其是堿性磷酸酶（ALP）和膽紅素。臨床癥狀包括瘙癢和疲勞，兩者均可表現為嚴重癥狀。
Saroglitazar是一種新型過氧化物酶體增殖物激活受體(PPAR)α/γ激動劑，旨在同時靶向膽汁酸毒性和肝臟炎癥。目前正在研究該藥用于治療原發性膽汁性膽管炎患者。
該新藥申請的支持性數據來自一項隨機、雙盲、安慰劑對照的EPICS-III期2b/3期臨床試驗（NCT05133336），該試驗納入了196名對熊去氧膽酸耐藥或不耐受的原發性膽汁性膽管炎成人患者。在劑量優化期結束后，研究受試者（N=148）按2:1的比例隨機分配接受1mg Saroglitazar或安慰劑治療。
主要終點是第52周時達到生化應答的受試者比例，該應答基于ALP和總膽紅素的復合終點。生化應答定義為：ALP低于正常值上限(ULN)的1.67倍，ALP較起始至少下降15%，且總膽紅素≤ULN，或對于已知患有吉爾伯特綜合征的患者，直接膽紅素≤ULN。
結果顯示，該研究達到了主要終點，證實了接受Saroglitazar治療的患者具有臨床意義的生化緩解。接受Saroglitazar治療的患者中有56.7%達到生化緩解，而接受安慰劑治療的患者中僅有9.8%達到生化緩解（治療差異為48%[95%CI，35.3-60.8]；P<0.001）。在起始ALP≤3倍正常值上限的患者亞組分析中，生化緩解率分別為83.1%和14.7%。
此外，與安慰劑組相比，Saroglitazar組患者的ALP較起始水平降低了33.5%（-115.4U/L），而安慰劑組患者的ALP較起始水平升高了6.5%（+8.8U/L）。值得注意的是，與安慰劑組相比，Saroglitazar組患者在第24周時瘙癢癥狀顯著減輕（次要終點；5-D瘙癢總評分較起始的變化：-5.9vs-2.7；差異，-3.2[95%CI，-5.66，-0.82]；P=0.009）；然而，第52周時的結果未達到統計學意義。
此項試驗中，Saroglitazar總體耐受性良好。大多數治療期間出現的不良事件性質為輕度至中度。Saroglitazar組6.3%的患者報告了嚴重不良事件，而安慰劑組為11.1%。研究者認為所有嚴重不良事件均與研究治療無關，且無治療相關死亡。Saroglitazar組發生率超過5%且高于安慰劑組至少2%的治療期間出現的不良事件包括頭痛、高血壓、上呼吸道感染、腹痛、COVID-19、腹瀉和維生素D缺乏癥。
EPICS-III試驗3期結果將于2026年5月30日星期六在西班牙巴塞羅那舉行的歐洲肝臟研究協會(EASL)大會上以最新研究成果的形式公布。
“EPICS-III是一項注冊性研究，旨在評估Saroglitazar作為原發性膽汁性膽管炎患者二線治療方案的療效，”EPICS-III研究的全球首席研究員Raj Vuppalanchi醫學博士表示。“該研究達到了主要終點，證實了具有臨床意義的生化緩解，以及良好的安全性和耐受性。”
參考來源：‘Zydus Therapeutics New Drug Application (NDA) for Saroglitazar to Treat Primary Biliary Cholangitis (PBC) Granted Priority Review by the US FDA’，新聞稿。Zydus Therapeutics；美國東部時間2026年5月28日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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