本文系基于公開資料撰寫，僅作為信息交流之用，不構(gòu)成任何投資建議

最近創(chuàng)新藥的焦點(diǎn)不是在ASCO，就是在跌跌不休的股市。以至于最近兩起頗有信息量的融資事件，一時寂靜無聲：

5月29日，堯唐生物完成近5億元C輪，正心谷資本領(lǐng)投。幾乎同時，睿健醫(yī)藥完成2.1億元C1輪，主攻帕金森病和衰老相關(guān)疾病。

堯唐做體內(nèi)基因編輯，睿健做化學(xué)誘導(dǎo)細(xì)胞重編程。放在兩年前，這兩個賽道大概都拿不到錢。那時的生物醫(yī)藥一級市場還埋在深度調(diào)整期里，投資人開口第一句是“有沒有BD進(jìn)展”，第二句是“賬上還能燒多久”。早研平臺型公司被普遍歸為“故事太遠(yuǎn)、退出太難”。

風(fēng)向正在發(fā)現(xiàn)變化，錢正在重新流回底層技術(shù)平臺。

01

這輪融資不是靠故事拿到的

體內(nèi)編輯和體外編輯的區(qū)別，直接劃出了這個賽道的天花板。

體外編輯的代表是CAR-T：采集患者細(xì)胞，體外改造，再回輸。全程冷鏈，全流程醫(yī)療監(jiān)控，單次治療費(fèi)用數(shù)十萬美元。技術(shù)上的奇跡，也是可及性的天花板。

體內(nèi)編輯的邏輯更直接：把基因剪刀遞送到患者體內(nèi)的靶細(xì)胞，省去體外操作的全部流程。如果在安全性上站穩(wěn)，體內(nèi)編輯的成本曲線將比體外編輯陡峭得多。

堯唐生物的管線覆蓋了肝臟、神經(jīng)、眼科等多個領(lǐng)域。它不只在一個器官或一種疾病上證明了遞送能力，而是嘗試在多個靶器官上做了系統(tǒng)驗(yàn)證。平臺的可擴(kuò)展性，是這輪融資能拿到近5億元的核心原因。

更值得留意的是這輪融資的結(jié)構(gòu)。

領(lǐng)投方正心谷資本，在此前的創(chuàng)新藥周期中投出了多家頭部公司。上海國投先導(dǎo)的參與，代表國資開始系統(tǒng)性地進(jìn)入基因編輯賽道。領(lǐng)投方加國資的組合，說明這輪融資不是靠故事拿到的。

02

“底層技術(shù)價值回歸”

2023年到2025年，中國生物醫(yī)藥一級市場經(jīng)歷了一場持續(xù)的調(diào)整。融資總額從2021年的峰值收縮了超過一半，大量早期平臺型公司因無法續(xù)融而退出市場。資金在收縮期集中涌向兩個方向：管線明確、BD進(jìn)展順利的臨床階段公司，以及以CXO為代表的產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)設(shè)施。

2026年以來的融資數(shù)據(jù)正在給出新的信號。堯唐生物的C輪、睿健醫(yī)藥的C1輪，加上此前多家基因治療和干細(xì)胞公司完成的融資，拼出了一幅“底層技術(shù)價值回歸”的圖景。

驅(qū)動這種回歸的因素有三個層面。

技術(shù)成熟度到了臨界點(diǎn)。基因編輯工具從CRISPR-Cas9到堿基編輯器再到先導(dǎo)編輯，精度和安全性持續(xù)改善。體內(nèi)遞送系統(tǒng)也在從AAV向脂質(zhì)納米顆粒等非病毒載體擴(kuò)展，為不同靶器官提供更多選擇。技術(shù)已經(jīng)不需要再被教育。資本無須再問“這個技術(shù)能不能用”，而是“能在哪些疾病上用、能用多久、能有多安全”。

臨床數(shù)據(jù)正在給出回答。全球范圍內(nèi)，體內(nèi)基因編輯在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性和遺傳性血管性水腫等疾病上的早期臨床數(shù)據(jù)，驗(yàn)證了從機(jī)制到臨床的轉(zhuǎn)化路徑。堯唐生物6條臨床管線處于不同推進(jìn)階段，就是這條路徑上最直接的證據(jù)。

老齡化社會的需求剛性在上升。中國65歲以上人口已超過2億，帕金森病患者超過300萬，這些數(shù)字還在增長。現(xiàn)有藥物只能改善癥狀，無法逆轉(zhuǎn)病程。基因編輯和細(xì)胞替代療法如果能從病因?qū)用娓深A(yù)，價值將是顛覆存量的邏輯。

政策也在確認(rèn)這一趨勢。2026年，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》正式施行，體內(nèi)基因編輯的審評審批路徑正在從無到有地建立。政策明確支持，監(jiān)管框架配套到位，資本跟進(jìn)顯得順理成章。

03

定價邏輯

基因編輯賽道最值錢的地方，在于它未來十年的定價邏輯。

全球基因編輯療法的定價普遍在100萬到300萬美元之間，這是單次治愈性療法的市場區(qū)間。但體內(nèi)編輯的成本結(jié)構(gòu)完全不同。

體外編輯的CDMO成本、冷鏈運(yùn)輸成本、住院監(jiān)測成本，目前幾乎占據(jù)了終端價格的一半以上。體內(nèi)編輯如果能實(shí)現(xiàn)通用化生產(chǎn)，即一個人份的藥物可以用于所有患者，那么它的邊際成本將隨生產(chǎn)規(guī)模擴(kuò)大而快速下降。

當(dāng)前全球生物制品平均毛利率約為85%，但這一數(shù)據(jù)主要反映的是PD-1抑制劑、GLP-1受體激動劑等大規(guī)模生物藥的制造效率，與基因編輯產(chǎn)品的成本結(jié)構(gòu)尚不可直接類比。

但體內(nèi)基因編輯一旦實(shí)現(xiàn)通用化生產(chǎn)，其定價模型便可是按療程定價、按適應(yīng)癥定價、按區(qū)域市場定價。這種定價模型的切換，意味著體內(nèi)基因編輯的市場滲透速度和深度，將遠(yuǎn)超體外編輯。

這也是為什么資本現(xiàn)在開始重新押注底層技術(shù)平臺。它們押體內(nèi)基因編輯作為一種技術(shù)范式，在療法替代、商業(yè)模式等方方面面的顛覆能力。尤其是，當(dāng)它的長期成本曲線低于現(xiàn)有范式時，資本涌入只是時間問題。

你看，這不就起風(fēng)了。

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