如果給全球公共衛生史投選一個“尚未拔除的釘子”，慢性乙型肝炎（CHB）必然榜上有名。統計數據顯示，全球約有2.54億慢性乙肝病毒（HBV）感染者。其中，中國是全球乙肝病毒感染中高度流行區，約有 7500 萬 HBV 感染者1，2000-3000 萬慢性乙肝患者2。這種由病毒持續感染引起的慢性疾病，是導致肝硬化和肝癌（HCC）的元兇，給公共衛生系統和無數家庭造成了沉重的經濟與疾病負擔。長期以來，以核苷（酸）類似物（NAs）為主的常規治療只能通過長期甚至終身服藥，實現對病毒復制的“階段性壓制”。但由于無法徹底清除病毒及表面抗原，患者依然時刻面臨著病情進展與遠期肝癌風險的威脅，“帶毒生存”的陰影從未真正散去。

然而，風向已在悄然改變。2025年10月，國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準特寶生物的長效干擾素派格賓?（聚乙二醇干擾素α-2b注射液）用于成人慢性乙型肝炎臨床治愈適應癥，這是全球首個獲批HBsAg持續清除適應癥的藥物。其確證性III期臨床研究顯示，核苷經治HBsAg < 1500 IU/mL的慢乙肝患者經PegIFNα聯合TDF治療的臨床治愈率達31.4%，是目前唯一臨床治愈率超過30%的確證性臨床研究，且在2年長期隨訪中臨床治愈持久性高達約90%3。這不僅是目前該人群的領域最高水平，更首次在大型確證性臨床研究中踩碎了“乙肝不可治愈”的堅冰。

6月5日，特寶生物首屆研發日在上海召開。這家剛剛改寫乙肝治療史的中國創新藥企，以“引領乙肝臨床治愈，構筑多元創新管線”為主題，攜研發及醫學團隊，聯合國內多位權威臨床肝病專家，罕見地亮出了慢乙肝全人群臨床治愈的“三駕馬車”。這不僅是一場研發成果的階段性匯報，更是一次關于如何全面攻克乙肝的科學邏輯亮劍——在慢乙肝臨床治愈時代的開局，特寶生物正在重新定義通往“金標準”的科學路徑。

特寶生物首屆研發日活動現場

拆解新藥迷局：為何單藥降抗原難以實現真正的臨床治愈？

隨著小核酸藥物（siRNA）與反義寡核苷酸（ASO）等新技術的興起，慢乙肝藥物研發近年迎來了前所未有的熱潮。前不久，國際前沿管線如GSK836、AHB-137等相繼公布了最新的臨床數據4，其在快速降低乙肝表面抗原（HBsAg）方面的表現亮眼。然而，隨之而來的還有行業不得不面對的現實骨感。

從最新披露的臨床反饋來看，單用ASO類藥物面臨著難以跨越的固有痛點：獲益人群高度局限于“優勢人群”（如基線表面抗原水平較低的患者）；單藥停藥后的復發率高；難以激發持久免疫，單藥效果有限。

基于對慢乙肝病理及治療機制的深刻理解，特寶生物認為，實現臨床治愈的核心在于精準靶向病毒生命周期和宿主免疫的關鍵環節，這需要“三駕馬車”協同作戰：

1. 高效抑制病毒復制：以衣殼抑制劑（CAMs）為代表，筑牢病毒復制的抑制根基；

2. 快速降低表面抗原：以反義寡核苷酸（ASO）/小干擾RNA（siRNA）類藥物為代表，承擔強效降低病毒負荷及表面抗原、解除免疫耐受的作用，是加速臨床治愈的手段；

3. 安全持久激活免疫：以長效干擾素為代表，未來還將拓展至免疫激動劑及治療性疫苗等創新品種，負責重塑宿主的免疫監視，激活機體長效免疫，是持久臨床治愈的基石。

實現慢乙肝臨床治愈的3條關鍵路徑

新一代ASO/siRNA藥物的核心價值在于其強大的“長板”——快速清除血液中的表面抗原；但其“短板”在于，這類藥物并不能直接恢復患者自身對HBV病毒的特異性免疫T細胞功能，從而導致復發問題。

結論至此已經清晰：沒有宿主免疫控制的牢固基礎，任何看似驚艷的單一降抗原方案，都可能在停藥后因免疫系統未能重建而轟然倒塌。要實現慢乙肝的廣泛臨床治愈，絕不能依賴單一機制的“孤軍深入”，而必須建立在“高效抑制病毒復制+快速降低表面抗原+安全持久激活免疫”的科學范式之上。這正是特寶生物重塑行業認知的關鍵切入點。

關鍵路徑全覆蓋：特寶生物憑何敢做乙肝臨床治愈的“領跑者”？

在全球慢乙肝研發賽道中，許多藥企往往押注于單一技術平臺或某一類機制，而特寶生物則依托獨家的慢乙肝臨床治愈基石藥物派格賓?，構建了全球唯一實現慢乙肝關鍵路徑全覆蓋的前瞻性布局，圍繞“三駕馬車”的關鍵靶點全面落子，在多個賽道均孕育出極具爆發力的重點在研品種：

特寶生物慢乙肝全人群臨床治愈管線機制圖

1. 高效抑制病毒復制——ALG-000184（CAM-E）：該分子由全球資深肝病、病毒領域開發團隊開發（藥物原始IP來自丙肝重磅藥物索磷布韋研發團隊），在同類品種中表現優異。目前，ALG-000184單藥II期臨床進展順利，近期獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）“突破性治療品種”認定。其不僅能強效抑制HBV DNA和HBV RNA的復制，更為后續的聯合免疫療法掃清了病毒載量障礙。

2. 快速降低表面抗原——ACT201（ASO）：針對ASO賽道，特寶生物推進的ACT201展現出更優異的降抗原活性與良好的安全性特征。面對GSK836等國際同行的先發優勢，ACT201憑借更優的靶向遞送效率及較低的肝臟毒性反饋，正加速兌現其同類最佳（Best-in-Class）的商業潛力，2026年Q2計劃遞交IND申請。

3. 安全持久激活免疫——ACT560（免疫激動劑）、ACT400（mRNA治療性疫苗）：ACT560是一款免疫激動劑，可以調節先天免疫反應，顯著增強干擾素抗病毒活性，突破傳統干擾素治療應答局限。ACT400是一款全新的mRNA治療性疫苗，可誘導強效T細胞免疫應答，精準清除體內感染HBV的肝細胞。這2款在研品種預計將在2027年上半年申報IND，有望成為打破免疫耐受，提升部分應答不佳人群或難治性人群的潛在首創新藥（First-in-class）。

通過衣殼抑制劑的“堵截”，ASO的“快速清表”，干擾素、免疫激動劑及治療性疫苗的“殲滅”有機結合，特寶生物不再是在單一維度做局部優化，而是完成了對抗乙肝病毒的閉環系統重構。

特寶生物在慢乙肝臨床治愈3條關鍵路徑的管線布局

底層邏輯與多元協同：如何保障戰略的高效落地？

特寶生物之所以能跳出“單藥拼盤”的行業慣性思維，核心在于其對“泛免疫”與“泛代謝”底層機制的深刻洞察。

在研發日上，特寶生物董事長、總經理孫黎系統闡述了公司的底層創新邏輯：

慢乙肝臨床治愈時代才剛開始，我們有能力通過全覆蓋布局解決感染全人群治愈的難題。在明確各類藥物聯合治療定位的基礎上，慢乙肝的臨床治愈只是免疫調控的起點。特寶生物未來的終極目標是系統干預免疫、代謝相關疾病，尤其是衰老相關疾病的控制和轉歸。

特寶生物董事長、總經理孫黎現場發表主題演講

1. 技術延展：從乙肝治愈向抗衰與MASH等進軍

目前，特寶生物正在將慢乙肝臨床治愈中積累的深厚免疫與代謝科學認知，應用到更廣闊的慢病與抗衰領域：

（1）免疫縱深（ACT100等）：ACT100是特寶生物免疫創新管線的重要拼圖，兼顧信號抑制與細胞清除雙重機制，可作為免疫負向調控藥物，在包括系統性紅斑狼瘡等在內的泛炎癥領域具有極大潛力。目前其I期臨床試驗進行中，有望實現更持久的療效和更低的給藥頻率。

（2）代謝與抗衰（益佩生?）：

• 生長激素（益佩生?）：特寶生物自主研發的長效生長激素益佩生?（怡培生長激素注射液）已于2025年5月獲批上市，用于治療3歲及以上兒童的生長激素缺乏癥（GHD）所致的生長緩慢，并被納入2025版國家醫保目錄。目前，特寶生物正全力推進其多適應癥布局：特發性矮小（ISS）、小于胎齡兒（SGA）及特納綜合征（TS）的III期臨床研究進展順利；成人生長激素缺乏癥（AGHD）已進入II期臨床階段。此外，生長激素在抗衰老方面也具備較高潛在價值，相關前沿探索也已正式啟動。這些基于臨床與機理的持續突破，正加速推動生長激素從傳統的“單一促生長”藥物向更具想象力的“系統性代謝調控劑”邁進。

益佩生?臨床布局

• MASH管線（ACT500）：在代謝相關脂肪性肝炎（MASH）這一全球亟待突破的疾病領域，特寶的核心品種ACT500是一款全新靶向的pRXRα受體抑制劑，在抗炎、抗纖維化及代謝調節中表現出優異的臨床前/初期數據。該藥物為口服制劑，已完成I期臨床研究，有望填補全球臨床治療空白，為廣大MASH患者帶來更有效的治療選擇。

特寶生物MASH管線ACT500、ACT300布局

• 基因治療：在代表生命科學未來的基因治療賽道，特寶生物同樣完成了前瞻性布局。2025年2月21日，特寶生物與九天生物達成部分資產戰略收購協議，拓展其在基因治療等前沿領域的創新版圖。

此次分享中，九天生物首席執行官 Amber Cai 表示：

作為特寶生物在基因治療領域的戰略前沿陣地，九天生物擁有行業領先的技術水平與研發實力。未來，我們將依托前沿的基因編輯技術，全力賦能特寶生物的長期創新發展，在前沿藥物開發中協同發力，共同將尖端技術轉化為切實可及的臨床突破。

九天生物首席執行官 Amber Cai 現場發表主題分享

2. 生態共振：自主創新+開放合作

特寶生物始終堅持自主創新+全球開放合作，建有國家級企業博士后科研工作站、國家地方聯合工程研究中心等，擁有“國家重點領域創新團隊”。聚焦免疫和代謝領域，建立了多項核心平臺技術，擁有從基礎研究、中試研究、臨床研究至產業化的創新型生物醫藥體系化創新能力，承擔了12項國家科技重大專項課題及子課題。

在國際合作方面，特寶生物與全球資深肝病病毒開發團隊 Aligos Therapeutics 達成戰略合作，引入了包括ACT201和ALG-000184 在內的重磅品種。此次分享中，Aligos方重點介紹了重磅口服抗病毒藥物ALG-000184的情況。

Aligos Therapeutics臨床研發高級副總裁 Tse-I Lin 博士表示:

作為一款極具潛力的口服小分子衣殼抑制劑，ALG-000184 在早期臨床中已展現出強效的抗病毒活性。Aligos 選擇將核心前沿品種跟特寶生物合作，正是看重其高水平的科研能力、對乙肝臨床治愈科學邏輯的深刻理解，以及在中國乙肝市場中無可替代的核心地位。我們期待雙方團隊緊密協作，加速其在中國及全球的臨床開發進程，攜手攻克全球慢乙肝臨床治愈的最后防線。

Aligos Therapeutics臨床研發高級副總裁 Tse-I Lin 博士線上發表主題分享

終極圖景：打破“優勢”魔咒，邁向全人群治愈與價值重估

在中國慢病創新藥企估值體系重構的當下，特寶生物首屆研發日展示出的閉環生態與多元成長曲線，為醫藥資本市場提供了一個全新的評估范式：

1. 臨床端（回歸科學理性）：告別單一降抗原的盲目樂觀，走向免疫重建。特寶生物劍指遠期宏偉目標——推動慢乙肝全人群臨床治愈率提升至70%、停藥復發率控制在10%以下，實現從“少數優勢人群的幸運”向“全人群普及治愈”的臨床范式突破。

2. 企業端（策略系統升維）：跳出單點突破局限，以派格賓?為確證基石，構建起“高效抑制病毒復制-快速降低表面抗原-安全持久激活免疫”的全路徑協同矩陣，并完成了從單一品種向泛免疫、泛代謝多輪驅動的平臺型企業躍遷，實現向全球疾病治愈領跑者的角色轉變。

3. 資本端（長期價值重估）：清晰可執行的路線圖與已確證的商業化基石，疊加小核酸、長效生長激素以及MASH等管線的遠期成長空間，使特寶生物的研發管線成為一個彼此咬合的“全路徑閉環系統”，必將全面刷新市場對其長期投資價值的預期。

在這場向全球病毒性肝炎發起的攻堅戰中，手握完整路線圖與系統化“武器庫”的特寶生物，顯然已經走在了最前列。一個由中國力量引領的慢乙肝全人群臨床治愈新紀元，正加速走來。

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1.WHO. Global hepatitis report 2024: action for access in low- and middle-income countries. 2024.

2.Hui Z, Yu W, Fuzhen W, et al. New progress in HBV control and the cascade of health care for people living with HBV in China: evidence from the fourth national serological survey, 2020. Lancet Reg Health West Pac. 2024;51:101193.

3.Wang GQ, Hou FQ, Xie Q, et al. Peginterferon alpha-2b combined with TDF promotes durable HBsAg loss in patients with chronic hepatitis b: A multicenter, randomized controlled, phase 3 clinical trial. AASLD2024 Abstract (276).

4.Hou JL, Lim SG, Buti M, et al. Clinically meaningful rates of functional cure in virologically suppressed patients with chronic hepatitis B infection treated with bepirovirsen: B-Well phase 3 trials. EASL2026 Abstracts(GS-001).

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