湖南
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播客 | 生命前哨
制作 | 百歲新我
2009年，一名患有視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的男性患者接受了一種實驗性治療——異基因造血干細胞移植，他的姐姐提供了干細胞；第二年，另一名女性患者也接受了同樣的治療，這次的干細胞來自一位非親緣供者。
這種疾病極為兇險：免疫系統產生抗體攻擊脊髓和連接眼睛與大腦的視神經，導致疼痛、視力喪失、嘔吐，甚至手臂和腿部的癱瘓。常規治療對這兩人均已無效。
異體造血干細胞移植治療難治性視神經脊髓炎
15年隨訪療效與安全性全景圖
（DOI: 10.1016/j.medj.2026.101179）
15年后，《Nature》雜志旗下的《Med》刊登了他們的隨訪結果，在19號的專題文章中，《Nature》對這項成果進行了復盤：兩人均處于持續緩解狀態，沒有復發，也不需要長期用藥。
男性患者恢復了正常生活，并育有兩個孩子；女性患者的手臂功能比治療前有明顯改善。這是異基因造血干細胞移植首次用于治療NMOSD。它背后的邏輯不是“修補”免疫系統，而是“替換”它。
移植前，患者先接受化療藥物和單克隆抗體藥物，清除體內產生攻擊性抗體的B細胞。然后輸入來自健康供體的造血干細胞，重建一套全新的、健康的免疫系統。這個策略被稱為“免疫系統重置”。
當然，這不是一個沒有代價的治療。兩名患者都出現了一些副作用：比如淋巴結腫大、抗體缺乏以及膀胱癌。不過，移植后發生繼發性癌癥并非罕見，研究者強調，風險和收益必須被仔細權衡。
而移植本身也有風險——感染是這類治療后第二大常見死因。所以這不是一個可以輕易推廣的方案，研究團隊自己也說，這個手術應該留給那些對標準治療無效或合并其他自身免疫性疾病的年輕患者。它目前只是一個“概念驗證”，證明免疫系統可以被徹底替換并維持長期緩解。
但這件事的意義遠不止于一種罕見病。
如果我們能替換掉一套“叛變”的免疫系統，讓它重新學會區分“敵我”，那么類似的邏輯是否適用于其他自身免疫性疾病？系統性紅斑狼瘡、多發性硬化、類風濕關節炎——這些疾病的根源同樣是免疫系統攻擊自身組織。而干細胞移植已經在部分多發性硬化患者中顯示出積極效果。只不過，還存在找到合適的供體、承擔移植風險、處理術后并發癥這些實打實的門檻。
在“精準醫學”和“靶向治療”成為主流的今天，過去的這種“重置”思路顯得格外粗暴。但恰恰也是這種粗暴，讓兩名本已無藥可救的患者，獲得了15年的安寧。
* 文章內容僅供參考，不構成任何建議
since 2015.
來源/ DOI: 10.1038/d41586-026-01925-7
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