上海
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撰文：頂刊精要組
背景
Retifanlimab在程序性死亡配體1（PD-L1）陽性、對鉑類化療進展的晚期肛管鱗狀細胞癌（SCAC）患者中已顯示出抗腫瘤活性。近期，《柳葉刀》（
The Lancet）發表了一項III期研究，旨在前瞻性評估在一線治療中將Retifanlimab加入卡鉑聯合紫杉醇方案對該類患者的臨床獲益。
方法
本研究為一項全球多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的III期臨床試驗，在歐盟、澳大利亞、日本、英國及美國等12個國家的70個研究中心同步開展。納入標準包括：年齡≥18歲、經組織學確認為不可切除的局部復發或轉移性SCAC、ECOG體能狀態評分為0或1、無系統治療史，且HIV感染者需控制良好（CD4+細胞計數>200/μL，病毒載量不可檢測）。
符合條件的患者以1：1比例被隨機分配至試驗組（每4周靜脈注射Retifanlimab 500mg）或對照組（安慰劑），兩組均聯合標準卡鉑-紫杉醇方案治療，治療最長可達12個月。對于對照組在治療期間出現影像學進展的患者，允許交叉接受Retifanlimab單藥治療。主要終點為經獨立評估委員會依據RECIST v1.1標準判定的無進展生存期（PFS），按意向治療人群進行療效分析。
結果
2020年11月12日至2023年7月3日期間，共有376名患者接受了篩選，最終308名患者完成隨機分組，分別進入Retifanlimab聯合卡鉑-紫杉醇組（n=154）和安慰劑聯合卡鉑-紫杉醇組（n=154）。在全部納入患者中，女性222人（72%），男性86人（28%）。
中位PFS方面，Retifanlimab組為9.3個月（95% CI：7.5-11.3），而安慰劑組為7.4個月（95% CI：7.1-7.7）；兩組比較的風險比為0.63（95% CI：0.47-0.84），單側檢驗的p值為0.0006，顯示出統計學顯著性。
安全性方面，Retifanlimab組嚴重不良事件（SAEs）及≥3級不良事件的發生率分別為47.4%和83.1%，相較于對照組（38.8%和75.0%）略高。最常見的≥3級不良事件為中性粒細胞減少（35.1% vs 29.6%）和貧血（19.5% vs 20.4%）。
Retifanlimab組中共發生4例治療期間死亡事件，其中僅1例（全血細胞減少癥）被認為與治療相關；對照組則有1例死亡事件，且與治療無關。
結論
本研究表明，在不可切除或轉移性肛管鱗狀細胞癌患者中，Retifanlimab聯合卡鉑和紫杉醇作為一線治療方案，能夠顯著延長PFS，并具有可接受的安全性特征。研究結果支持該方案作為晚期SCAC患者的新治療標準。
本文來源：醫學界腫瘤前沿
責任編輯：葉子
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