重磅！國內首款兒童專屬CAR-T療法獲批，90%患兒腫瘤緩解

11月7日，國家藥品監督管理局再次批準第八款CAR-T細胞產品上市，這款精準生物自主研發的普基奧侖賽注射液（商品名：普利得凱）是國內首款專門針對兒童及青少年難治性或復發性B細胞急性淋巴細胞白血病的CAR-T細胞治療藥物。該產品的問世，填補了我國在兒童CAR-T治療領域的空白，為那些標準治療無效的兒童患者提供了新的希望。

什么是CAR-T細胞療法

CAR-T細胞療法是近年來有前途的癌癥治療突破之一，通過基因工程改造人體的免疫系統來對抗癌癥。作為免疫系統的重要組成部分，T細胞在人體對抗疾病中發揮著多種關鍵作用，但是癌細胞與正常細胞相似，可以逃避T細胞的“抓捕”。而CAR-T細胞療法就是重新幫助T細胞來識別并攻擊癌細胞。

該技術在采集患者的T細胞后，將其送至實驗室，通過基因改造之后使其表達嵌合抗原受體（CAR），該受體能引導T細胞精準識別癌細胞（及部分正常細胞）表面的特定抗原蛋白，同時增強T細胞殺傷癌細胞的能力。CAR-T細胞經過培養擴增達到一定數量后再回輸給患者，進入體內后，這些CAR-T細胞便會清晰地識別出癌細胞與正常細胞的不同，隨后便能精準的殺死癌細胞。

普基奧侖賽臨床數據亮眼：九成患兒腫瘤顯著縮小或消失

普基奧侖賽的關鍵Ⅱ期臨床試驗結果表現亮眼，相關數據已在2024年美國血液學會年會上公布。

截止2024年4月18日，研究共納入64例受試者，結果顯示客觀緩解率（ORR）高達90.63%，意味著58名患者腫瘤顯著縮小或完全消失。

其中50名患者達到完全緩解（CR），8名患者完全緩解伴血液不完全恢復。更令人鼓舞的是，達到完全緩解/伴不完全血細胞恢復的患者中，骨髓微小殘留病變陰性率高達98.27%。除了高緩解率，普基奧侖賽在持久性和生存期方面的數據同樣令人興奮。臨床試驗顯示，接受該療法治療的患者中位緩解持續時間（DOR）達到10.61個月，中位總生存期（OS）更達23.92個月。

這些數據表明，這款CAR-T療法（普基奧侖賽）可為這些患者帶來近乎翻倍的生存希望。

此前國內已上市的CAR-T產品主要針對成人適應癥，兒童患者面臨“無藥可用”的困境。普基奧侖賽的獲批，徹底改變了這一局面。