神經(jīng)膠質(zhì)瘤作為中樞神經(jīng)系統(tǒng)最常見的原發(fā)性惡性腫瘤，因其高度侵襲性、高度異質(zhì)性及易復(fù)發(fā)等特點(diǎn)，始終是臨床診療的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。2025年，神經(jīng)膠質(zhì)瘤領(lǐng)域迎來多項(xiàng)突破性進(jìn)展，涵蓋精準(zhǔn)靶向治療、創(chuàng)新免疫與細(xì)胞療法、微創(chuàng)物理干預(yù)以及診療技術(shù)革新等多個(gè)方向。

成人膠質(zhì)瘤治療進(jìn)展

1.IDH突變抑制劑：從精準(zhǔn)靶向到全程管理

（1）Vorasidenib

2025年10月29日，The Lancet Oncology在線發(fā)表的INDIGO Ⅲ期研究[1]二次分析研究結(jié)果確認(rèn)了IDH抑制劑Vorasidenib的持久性療效。該藥物不僅能抑制腫瘤生長(zhǎng)，還能主動(dòng)逆轉(zhuǎn)腫瘤體積變化；其控制效果呈明顯的時(shí)間依賴性，可從根本上改變腫瘤的生長(zhǎng)軌跡。交叉治療驗(yàn)證了Vorasidenib的腫瘤控制作用。另外，臨床功能顯示出該藥物可多維度獲益。癲癇控制獲得首個(gè)同行評(píng)審證據(jù)，機(jī)制探索提示Vorasidenib可能通過縮小腫瘤體積控制癲癇發(fā)作，治療期間患者生活質(zhì)量穩(wěn)定且該療法不會(huì)增加功能負(fù)擔(dān)。同時(shí)，不良反應(yīng)可通過調(diào)整劑量或暫時(shí)停藥管理。2025年ASCO/SNO聯(lián)合指南更新推薦，對(duì)于少突膠質(zhì)細(xì)胞瘤和星形細(xì)胞瘤的患者，在一次或多次手術(shù)后，若已決定或可以推遲進(jìn)一步的放療和化療，均可考慮Vorasidenib治療[2]。

目前，Vorasidenib的適應(yīng)證拓展與未來研究主要聚焦以下方向：①治療高級(jí)別膠質(zhì)瘤：針對(duì)12歲及以上4級(jí)IDH突變型星形細(xì)胞瘤的Ib/Ⅱ期全球多中心研究正在進(jìn)行，計(jì)劃納入約40例患者，覆蓋11個(gè)國(guó)家30余家中心，目前招募已完成。②維持治療策略的驗(yàn)證研究：VIGOR研究旨在評(píng)估初診IDH突變型WHO 2/3級(jí)星形細(xì)胞瘤患者完成放化療后，加用Vorasidenib維持治療的療效與安全性。ALLIANCE研究探索對(duì)于新診斷的3級(jí)星形細(xì)胞瘤，在放療和替莫唑胺化療基礎(chǔ)上加用Vorasidenib能否提高療效。③IDH抑制劑聯(lián)合策略：探索Vorasidenib與免疫療法相結(jié)合的療效與安全性，包括與帕博利珠單抗聯(lián)合用于復(fù)發(fā)或進(jìn)展的強(qiáng)化mIDH1星形細(xì)胞瘤，以及與腫瘤特異性肽疫苗聯(lián)合用于復(fù)發(fā)性mIDH1低級(jí)別膠質(zhì)瘤。

（2）Safusidenib

Safusidenib是一種小分子的突變型IDH1的抑制劑，可穿透血腦屏障。目前，Safusidenib的臨床研究已覆蓋初治低級(jí)別膠質(zhì)瘤、復(fù)發(fā)/進(jìn)展性膠質(zhì)瘤及圍手術(shù)期治療等場(chǎng)景，階段從Ⅰ期劑量探索推進(jìn)至Ⅱ期療效驗(yàn)證。

2025年8月Nature Medicine雜志報(bào)道了Safusidenib在初治的IDH1突變的低級(jí)別膠質(zhì)瘤患者的圍手術(shù)期應(yīng)用中具有良好的安全性、耐受性和對(duì)突變型IDH1酶活性的有效抑制性[3]。

2025年11月Neuro-Oncology雜志報(bào)道了Safusidenib在初治的IDH1突變型WHO 2級(jí)膠質(zhì)瘤患者中的療效。27例患者的客觀緩解率為44.4%，24個(gè)月無(wú)事件生存率達(dá)87.9%。這一數(shù)據(jù)意味著患者可長(zhǎng)期推遲放化療，避免其認(rèn)知損傷、疲勞等長(zhǎng)期毒性，顯著改善生活質(zhì)量[4]。

圖1 Safusidenib在初治IDH1突變型2級(jí)膠質(zhì)瘤中的治療持續(xù)時(shí)間

目前，Safusidenib治療IDH1突變的3/4級(jí)星形細(xì)胞瘤的Ⅱ期全球多中心臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，國(guó)內(nèi)包括首都醫(yī)科大學(xué)三博腦科醫(yī)院在內(nèi)共有9家中心參與，總?cè)虢M例數(shù)40例，預(yù)計(jì)2027年6月完成入組，并計(jì)劃升級(jí)為全球Ⅲ期研究。

2.CAR-T細(xì)胞治療

（1）新興產(chǎn)品的設(shè)計(jì)與應(yīng)用

圣裘德兒童研究醫(yī)院采用計(jì)算生物學(xué)方法優(yōu)化IL-13Rα2–B7-H3串聯(lián)CAR的設(shè)計(jì)，有效恢復(fù)IL-13Rα2–B7-H3串聯(lián)CAR的膜表達(dá)與抗腫瘤效果[5]。該中心還報(bào)告了針對(duì)兒童原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤患者的B7-H3-CAR T細(xì)胞區(qū)域輸注療法。結(jié)果顯示，應(yīng)用該療法可觀察到明確的瘤內(nèi)激活跡象及抗腫瘤活性；腦脊液樣本單細(xì)胞RNA測(cè)序可行，可縱向解析腦脊液免疫微環(huán)境。

（2）膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）CAR-T治療的新型策略

加州大學(xué)舊金山分校腦腫瘤中心Jennifer L Clarke等采用雙抗原邏輯的synNotch-CAR策略，通過限制CAR-T細(xì)胞僅在腫瘤或腦組織內(nèi)被激活殺傷，顯著提升了殺傷特異性。該條件性激活方式避免了T細(xì)胞持續(xù)活化，從而減輕了T細(xì)胞耗竭。該療法安全性良好（未出現(xiàn)ICANS，無(wú)需抗IL-1治療）且制備穩(wěn)定（無(wú)生產(chǎn)失敗案例）。初步臨床試驗(yàn)顯示其可延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存期（7例患者中2例PFS＞14個(gè)月），并實(shí)現(xiàn)T細(xì)胞持久存續(xù)。

哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院麻省總醫(yī)院的INCIPIENT Ⅰ期臨床試驗(yàn)中，CARv3-TEAM-E療法治療復(fù)發(fā)GBM中期分析結(jié)果顯示，腦脊液中可檢測(cè)到CAR陽(yáng)性及TEAM陽(yáng)性細(xì)胞；部分患者體內(nèi)產(chǎn)生了抗治療性抗體，但淋巴清除化療（LDC）能有效降低該抗體水平，并促使腦室內(nèi)輸注的CAR-T細(xì)胞實(shí)現(xiàn)重新定植。該非隨機(jī)、開放標(biāo)簽研究已完成安全性導(dǎo)入組及EGFRvIII陽(yáng)性/EGFR擴(kuò)增型rGBM組，目前正在繼續(xù)入組EGFR擴(kuò)增型rGBM患者及新診斷的EGFRvIII陽(yáng)性/EGFR擴(kuò)增型GBM患者。

賓夕法尼亞大學(xué)開展的針對(duì)復(fù)發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的雙靶點(diǎn)CAR-T療法（EGFR/IL13Rα2）臨床研究結(jié)果顯示，經(jīng)腦室內(nèi)輸注后，各劑量組CAR-T細(xì)胞均在腦脊液中有效擴(kuò)增，其中高劑量組患者無(wú)疾病進(jìn)展、生存期更長(zhǎng)。單細(xì)胞分析揭示腦脊液免疫微環(huán)境以T細(xì)胞為主（85%），CAR-T細(xì)胞占比達(dá)37.5%，且其在顱內(nèi)被激活并發(fā)揮靶向殺傷作用，同時(shí)可招募調(diào)節(jié)性T細(xì)胞和NK細(xì)胞等內(nèi)源性免疫細(xì)胞。研究還發(fā)現(xiàn)，患者療效差異與調(diào)節(jié)性T細(xì)胞及NK細(xì)胞的數(shù)量動(dòng)態(tài)變化密切相關(guān)，提示局部免疫微環(huán)境是影響治療應(yīng)答的關(guān)鍵因素。

（3）其他CAR-T研究進(jìn)展

斯坦福大學(xué)針對(duì)復(fù)發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的單臂Ⅰ期劑量遞增臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，顱內(nèi)輸注B7H3 CAR-T治療復(fù)發(fā)GBM患者，自治療啟動(dòng)后的中位總生存期達(dá)13.5個(gè)月，半數(shù)患者生存期至少達(dá)12個(gè)月。安全性總體可控，以細(xì)胞因子釋放和局部神經(jīng)炎癥為主，未出現(xiàn)危及生命的最高級(jí)別毒性反應(yīng)。該研究確定了25×106個(gè)細(xì)胞劑量為推薦的Ⅱ期臨床試驗(yàn)劑量。目前已啟動(dòng)一項(xiàng)擴(kuò)展隊(duì)列研究，進(jìn)一步評(píng)估該Ⅱ期推薦劑量的療效與安全性。

3.溶瘤病毒：基因改造實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)靶向治療

2025年溶瘤病毒在神經(jīng)腫瘤領(lǐng)域取得突破性進(jìn)展，首都醫(yī)科大學(xué)三博腦科醫(yī)院團(tuán)隊(duì)聯(lián)合其他研究者研發(fā)的新型溶瘤病毒Ad-TD-nsIL12，在Nature Communications雜志發(fā)表的Ⅰ期研究[6]中證實(shí)對(duì)兒童彌漫內(nèi)生型橋腦膠質(zhì)瘤（DIPG）安全有效。該病毒以人5型腺病毒為基礎(chǔ)，通過刪除E1A-CR2、E1B-19K等3個(gè)關(guān)鍵基因片段提升靶向性和殺傷能力，同時(shí)引入非分泌性白介素-12基因，在激活全身抗腫瘤免疫的同時(shí)避免不良反應(yīng)。其獨(dú)特的顱內(nèi)注射方式提高了臨床便利性，通過直接裂解腫瘤細(xì)胞和激活免疫系統(tǒng)雙重機(jī)制發(fā)揮作用，不易產(chǎn)生耐藥性，為傳統(tǒng)療法無(wú)效的神經(jīng)腫瘤患者提供了新選擇。

圖2 Ad-TD-nsIL12溶瘤病毒治療與回顧性隊(duì)列患者的總生存比較

4.TIL療法：無(wú)IL-2靜脈輸注突破血腦屏障

2025年腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞（TIL）療法在神經(jīng)腫瘤治療中實(shí)現(xiàn)重大突破，其中GC101 TIL療法在第40屆癌癥免疫治療學(xué)會(huì)（SITC）年會(huì)上公布的臨床數(shù)據(jù)顯示，一例4級(jí)腦膠質(zhì)瘤患者經(jīng)單次靜脈輸注TIL后，4周內(nèi)實(shí)現(xiàn)腫瘤清零，無(wú)瘤生存超20個(gè)月。該療法依托DeepTIL技術(shù)平臺(tái)，采用“早期取材、復(fù)發(fā)后回輸”的創(chuàng)新策略，提前預(yù)制保存TIL種子細(xì)胞，復(fù)發(fā)后可快速?gòu)?fù)蘇使用。與傳統(tǒng)IL-2依賴型TIL療法不同，GC101無(wú)需清淋預(yù)處理和IL-2注射，能自主跨越血腦屏障，有效降低顱內(nèi)水腫等不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。

圖3 腦膠質(zhì)瘤患者經(jīng)GC101 TIL治療前后核磁

Nature Communications雜志同期發(fā)表的研究[7]也證實(shí)，GBM浸潤(rùn)的腫瘤反應(yīng)性淋巴細(xì)胞克隆性擴(kuò)增，為TIL療法的個(gè)性化應(yīng)用提供了理論支撐，有望改變腦膠質(zhì)瘤治療格局。研究團(tuán)隊(duì)通過超聲吸引器（CUSA）技術(shù)獲取腫瘤組織乳劑，富集CD137+T細(xì)胞（該標(biāo)志物高表達(dá)于活化且未耗竭的T細(xì)胞），在161例患者中實(shí)現(xiàn)54%的成功擴(kuò)增率，其中IDH1野生型膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者中的擴(kuò)增率為59%（81/138），IDH突變型膠質(zhì)瘤患者中的擴(kuò)增率為26%（6/23）。

5.電場(chǎng)治療：國(guó)產(chǎn)設(shè)備獲批上市提升可及性

2025年12月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)腫瘤電場(chǎng)治療設(shè)備注冊(cè)上市，填補(bǔ)了國(guó)產(chǎn)神經(jīng)腫瘤電場(chǎng)治療設(shè)備的空白。該設(shè)備由主機(jī)、分線盒、一次性電極片等組成，通過產(chǎn)生固定頻率交變電場(chǎng)作用于腦部，適用于22歲及以上新診斷的幕上GBM患者。其臨床應(yīng)用方案為手術(shù)聯(lián)合放療后，與替莫唑胺聯(lián)合使用，為患者提供了無(wú)創(chuàng)治療選擇。作為首個(gè)針對(duì)該罕見病的國(guó)產(chǎn)電場(chǎng)治療設(shè)備，其上市顯著提高了治療可及性，打破了進(jìn)口設(shè)備的壟斷，為無(wú)法耐受強(qiáng)化療或手術(shù)的患者帶來新希望，藥品監(jiān)督管理部門將加強(qiáng)上市后監(jiān)管以保障用藥安全。

圖4 國(guó)產(chǎn)腫瘤電場(chǎng)治療儀獲批上市

彌漫中線膠質(zhì)瘤治療進(jìn)展

1.ONC201

2025年8月18日，Dordaviprone（ONC201）被美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療攜帶H3 K27M突變、既往治療后進(jìn)展的彌漫中線膠質(zhì)瘤（DMG）患者，適用于1歲及以上的兒童患者及成人患者[8]。Dordaviprone作為伊普吡啶類藥物，具有口服給藥、可穿透血腦屏障、每周一次給藥的優(yōu)勢(shì)。2024年發(fā)表的Dordaviprone Ⅱ期匯總分析結(jié)果顯示，Dordaviprone對(duì)復(fù)發(fā)DMG效果良好。在50例患者中，通過RANO-HGG標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估的客觀緩解率（ORR）為28%，其中部分緩解（PR）20%、微小緩解（MR）8%；中位緩解時(shí)間（mTTR）達(dá)4.8個(gè)月，中位緩解持續(xù)時(shí)間（mDOR）達(dá)10.4個(gè)月；中位總生存期（mOS）14.0個(gè)月，12個(gè)月和24個(gè)月總生存率分別為57%和35%。該藥整體安全性良好，無(wú)4級(jí)TR-TEAE及治療相關(guān)死亡。

圖5 ONC201治療進(jìn)展性彌漫中線膠質(zhì)瘤的療效

2025年開展的Ⅲ期ACTION研究[9]旨在進(jìn)一步驗(yàn)證Dordaviprone的療效，該研究為隨機(jī)雙盲安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，納入新診斷H3K27M突變型DMG患者，放療后按1:1:1隨機(jī)分配至ONC201每周兩次組、每周一次組及安慰劑組。

圖6 ACTION研究的流程

另外，由PNOC聯(lián)盟主導(dǎo)的DMG-ACT（PNOC022）平臺(tái)試驗(yàn)采用適應(yīng)性平臺(tái)設(shè)計(jì)，涵蓋3個(gè)核心隊(duì)列及擴(kuò)展隊(duì)列，針對(duì)初治、放療后及進(jìn)展期DMG患者，探索ONC201單藥或與PI3K-mTOR雙重抑制劑Paxalisib聯(lián)合應(yīng)用治療方案的療效與安全性。2025年SNO會(huì)議報(bào)告了該研究的初步結(jié)果，隊(duì)列1（新診斷放療前）中位OS為14.4個(gè)月，隊(duì)列2（新診斷放療后）中位OS為15.6個(gè)月、中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）為10.9個(gè)月，隊(duì)列3（進(jìn)展期再放療前）中位OS為9.1個(gè)月，較既往PNOC007、PNOC003試驗(yàn)生存獲益顯著（P=0.0088）。機(jī)制研究表明，ONC201可通過抑制PDHB調(diào)控TCA循環(huán)及谷氨酰胺代謝，恢復(fù)H3K27me3修飾，且與Paxalisib存在協(xié)同作用；腦脊液mTOR豐度高的患者對(duì)聯(lián)合治療應(yīng)答更優(yōu)，代謝組學(xué)顯示L-2HG、谷氨酸升高提示不良預(yù)后，α-KG升高可能為獲益標(biāo)志物。

2.CAR-T細(xì)胞治療

Nature雜志上發(fā)表了一項(xiàng)利用GD2-CAR T細(xì)胞靜脈/腦室內(nèi)給藥治療DMG的臨床研究結(jié)果[10]。該研究共治療11例患者，若靜脈輸注能夠獲益，患者序貫接受腦室內(nèi)輸注，中位輸注4次。7例患者腫瘤體積縮小（4例大幅縮小：52%～100%），自確診起中位OS為20.6個(gè)月，DIPG患者為17.6個(gè)月，脊髓DMG患者31.96個(gè)月。在安全性方面，靜脈輸注后100%的患者出現(xiàn)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），45.5%出現(xiàn)免疫效應(yīng)細(xì)胞急性神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。而腦室內(nèi)輸注未出現(xiàn)劑量限制性毒性（DLT），33.9%患者出現(xiàn)CRS（多為1～2級(jí)），無(wú)ICANS。絕大部分患者在輸注后出現(xiàn)腫瘤炎癥相關(guān)神經(jīng)毒性（TIAN），后續(xù)輸注時(shí)毒性級(jí)別降低。該研究初步顯示GD2-CAR-T細(xì)胞可誘導(dǎo)DIPG/DMG腫瘤縮小，腦室內(nèi)輸注降低全身毒性，TIAN可通過監(jiān)測(cè)及對(duì)癥處理加以控制。

圖7 GD2-CAR-T后腫瘤變化及患者生存

BrainChild-03研究[11]利用B7-H3 CAR-T細(xì)胞治療DIPG患者，該研究為單中心I期劑量遞增試驗(yàn)，共21例患者接受治療，中位年齡6歲。所有患者既往接受標(biāo)準(zhǔn)放療，57%在治療前腫瘤進(jìn)展。B7-H3 CAR-T細(xì)胞重復(fù)腦室內(nèi)輸注，4周為一周期，中位輸注9次，最長(zhǎng)治療周期為37.5個(gè)月。不良反應(yīng)以1～2級(jí)為主，僅1例出現(xiàn)3級(jí)腦積水，1例為DLT（4級(jí)腫瘤內(nèi)出血），無(wú)ICANS。研究結(jié)果顯示，B7-H3 CAR-T細(xì)胞重復(fù)腦室內(nèi)輸注的耐受性良好，無(wú)嚴(yán)重全身毒性，生存期顯著優(yōu)于歷史數(shù)據(jù)，初步證實(shí)臨床獲益。上述兩項(xiàng)研究均提示CAR-T細(xì)胞腦室內(nèi)輸注在中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤治療中具有可行性，需進(jìn)一步開展多中心試驗(yàn)及優(yōu)化治療策略。

圖8 B7-H3 CAR-T細(xì)胞顱內(nèi)給藥治療DIPG的生存情況

兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤治療進(jìn)展

托沃拉非尼（Tovorafenib）Ⅱ型RAF激酶抑制劑，可靶向BRAF、CRAF激酶，避免I型RAF抑制劑（如達(dá)拉非尼）對(duì)BRAF融合型腫瘤的反常激活風(fēng)險(xiǎn)。在Ⅱ期FIREFLY-1試驗(yàn)[12]中，應(yīng)用Tovorafenib治療復(fù)發(fā)/難治性兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤（pLGG）患者，根據(jù)RAPNO標(biāo)準(zhǔn)評(píng)估的客觀緩解率為51%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為13.8個(gè)月。基于此，2024年4月23日，美國(guó)FDA通過加速批準(zhǔn)途徑批準(zhǔn)托沃拉非尼上市[13]。用于治療6個(gè)月及以上、攜帶BRAF融合/重排或BRAF V600突變的復(fù)發(fā)或難治性pLGG患者，是FDA首次批準(zhǔn)用于BRAF融合/重排型pLGG的全身療法。

圖9 Tovorafenib對(duì)BRAF/RAF改變的復(fù)發(fā)/難治性pLGG患者的療效

2025年11月SNO會(huì)議公布來自Ⅱ期FIREFLY-1研究的長(zhǎng)期隨訪結(jié)果，中位時(shí)間40.6月，其中44例（58%）完成26或以上周期治療。結(jié)果顯示客觀緩解率為53%，中位緩解持續(xù)時(shí)間為19.4月，中位至緩解時(shí)間為5.4月，中位無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間為16.6月。提示該藥對(duì)腫瘤持久緩解作用。Tovorafenib的Ⅲ期FIREFLY-2確證性試驗(yàn)于2023年啟動(dòng)，預(yù)計(jì)2026年完成入組。

國(guó)內(nèi)，對(duì)于具有BRAF突變或融合的pLGG，首都醫(yī)科大學(xué)三博腦科醫(yī)院等13家醫(yī)院聯(lián)合正在開展MEK抑制劑FCN-159對(duì)比研究者選擇治療的Ⅱ期臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)2026年7月完成入組。

液體活檢

2025年6月份在Annals of Oncology上發(fā)表的多中心前瞻性研究證實(shí)腦脊液是膠質(zhì)瘤患者循環(huán)腫瘤DNA分析的可靠來源，檢出率達(dá)59%，且與腫瘤組織突變高度一致（84%）[14]。腦脊液中ctDNA水平較高的患者預(yù)后更差，提示其具有評(píng)估預(yù)后的價(jià)值，該研究支持將腦脊液液體活檢作為膠質(zhì)瘤管理的有潛力的工具。

2025年SNO會(huì)議上，約翰霍普金斯大學(xué)團(tuán)隊(duì)Chetan Bettegowda強(qiáng)調(diào)了腦脊液液體活檢譜的開發(fā)與臨床應(yīng)用。梅奧診所的Terry Burns等[15]提出了一種針對(duì)高級(jí)別膠質(zhì)瘤患者的個(gè)性化液體活檢方法，該方法的核心是檢測(cè)患者血漿中由腫瘤基因擴(kuò)增產(chǎn)生的、高度個(gè)體化的DNA連接點(diǎn)。

腦脊液ctDNA的動(dòng)態(tài)監(jiān)測(cè)比傳統(tǒng)影像學(xué)更早、更敏感，實(shí)時(shí)反映腫瘤對(duì)治療的反應(yīng)；能在分子層面識(shí)別微小殘留病灶，預(yù)警復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。其動(dòng)態(tài)變化可預(yù)測(cè)結(jié)局，指導(dǎo)治療調(diào)整。未來方向是多組學(xué)整合并結(jié)合人工智能等提升數(shù)據(jù)分析精度和臨床預(yù)測(cè)效能，指導(dǎo)個(gè)體化治療。

RANO療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)更新

2025年RANO標(biāo)準(zhǔn)圍繞精準(zhǔn)評(píng)估與臨床適配性實(shí)現(xiàn)多維度升級(jí)。

在腫瘤亞型與治療適配方面，針對(duì)IDH突變2級(jí)膠質(zhì)瘤推出量化切除分類系統(tǒng)，以術(shù)后殘余T2-FLAIR高信號(hào)腫瘤體積為核心，劃分4類切除等級(jí)，超全切除（Class 1）患者10年生存率達(dá)98%，為手術(shù)決策與預(yù)后分層提供明確依據(jù)。同時(shí)，優(yōu)化腦轉(zhuǎn)移瘤局部治療評(píng)估（RANO-BM-LT），拓寬可測(cè)量病灶范疇，療效簡(jiǎn)化為“無(wú)進(jìn)展/進(jìn)展”二分類，避免治療相關(guān)變化誤判。

評(píng)估維度進(jìn)一步豐富，新增認(rèn)知功能（RANO-COG）、患者報(bào)告結(jié)局（RANO-PRO）與照護(hù)者結(jié)局（RANO-Cares）評(píng)估體系，分別聚焦治療對(duì)患者認(rèn)知功能的影響、患者的主觀感受、照護(hù)者心理壓力與生活質(zhì)量等，三者與影像評(píng)估互補(bǔ)，推動(dòng)以患者為中心的精準(zhǔn)診療，為臨床決策與療效評(píng)價(jià)提供更全面的依據(jù)。

影像學(xué)評(píng)估方面，擴(kuò)展PET-RANO標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)用場(chǎng)景，氨基酸PET可精準(zhǔn)鑒別腫瘤復(fù)發(fā)與治療壞死，提升評(píng)估準(zhǔn)確性；可識(shí)別MRI FLAIR高信號(hào)區(qū)外的腫瘤浸潤(rùn)，輔助立體定向活檢定位與術(shù)中導(dǎo)航，提高惡性病灶靶向性，有助于鑒別抗血管生成藥物治療后的“假性反應(yīng)”，預(yù)測(cè)療效[16]。

此次更新實(shí)現(xiàn)從單一病灶測(cè)量向“病理亞型+治療方式+患者獲益”綜合評(píng)估的轉(zhuǎn)變，為神經(jīng)腫瘤臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與臨床實(shí)踐提供更統(tǒng)一、精準(zhǔn)的標(biāo)準(zhǔn)支撐。

圖10 不同病程膠質(zhì)瘤患者的氨基酸PET顯像適應(yīng)證

參考文獻(xiàn)

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張俊平 教授

首都醫(yī)科大學(xué)三博腦科醫(yī)院

主任醫(yī)師，副教授，碩士生導(dǎo)師，腫瘤學(xué)博士，神經(jīng)腫瘤化療博士后，哈佛大學(xué)Dana-Farber腫瘤中心神經(jīng)腫瘤化療訪問學(xué)者。現(xiàn)任首都醫(yī)科大學(xué)三博腦科醫(yī)院副院長(zhǎng)、神經(jīng)腫瘤化療科主任。

專注神經(jīng)腫瘤化療工作20余年，專長(zhǎng)腦膠質(zhì)瘤、原發(fā)中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤、髓母細(xì)胞瘤、生殖細(xì)胞腫瘤等原發(fā)惡性腦腫瘤的化療、靶向治療及免疫治療。

主持國(guó)家級(jí)及省市級(jí)課題12項(xiàng)，在研IIT研究10余項(xiàng)、注冊(cè)國(guó)內(nèi)外多中心臨床試驗(yàn)4項(xiàng)，發(fā)表學(xué)術(shù)論文40余篇。關(guān)于膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、原發(fā)中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤、腦膜瘤治療的3項(xiàng)研究成果相繼獲美國(guó)神經(jīng)腫瘤年會(huì)（SNO）口頭報(bào)告。

榮獲 SNO Fellowship Award（2011年，全球非北美地區(qū)唯一獲獎(jiǎng)?wù)撸⑹锥純?yōu)秀青年醫(yī)生（2016年）、第八屆北京優(yōu)秀醫(yī)生（2022年）、首都醫(yī)科大學(xué)教學(xué)獎(jiǎng)（2024年）等榮譽(yù)。

擔(dān)任中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)神經(jīng)腫瘤專委會(huì)副主任委員、北京抗癌協(xié)會(huì)神經(jīng)腫瘤專委會(huì)青年委員會(huì)主任委員等多項(xiàng)社會(huì)職務(wù)。參編《神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤》等3部論著。參與制定腦干膠質(zhì)瘤綜合診療、復(fù)發(fā)膠質(zhì)瘤放射治療2部行業(yè)共識(shí)指南；作為執(zhí)筆專家之一撰寫兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤、兒童高級(jí)別膠質(zhì)瘤、膠質(zhì)瘤化學(xué)治療3部膠質(zhì)瘤診療指南；作為副主編主持編寫原發(fā)中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤和髓母細(xì)胞瘤2部整合診治指南。

來源：神經(jīng)時(shí)訊