廣東
強(qiáng)生公司昨日宣布已向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)(sBLA)，尋求批準(zhǔn)Imaavy?（nipocalimab-aahu，尼卡利單抗）作為首個(gè)用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的藥物。此次提交的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)對(duì)溫抗體型自身免疫性溶血性貧血患者群體而言是一個(gè)重要的里程碑。
據(jù)該公司新聞稿稱(chēng)，這種罕見(jiàn)的自身免疫性疾病在美國(guó)的發(fā)病率約為八千分之一，目前尚無(wú)獲得FDA批準(zhǔn)的治療方法，治療通常包括未經(jīng)批準(zhǔn)的皮質(zhì)類(lèi)固醇、廣譜免疫抑制劑和B細(xì)胞靶向療法。該疾病的發(fā)生是由于有害的IgG自身抗體附著并破壞紅細(xì)胞，導(dǎo)致貧血。此外，患者發(fā)生其他嚴(yán)重并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)也更高，例如靜脈血栓事件、急性腎功能衰竭和感染。與普通人群相比，患有此病的患者死亡風(fēng)險(xiǎn)高出20-30%。
Imaavy?是一種免疫選擇性治療藥物，旨在靶向、高親和力結(jié)合并阻斷FcRn，從而減少驅(qū)動(dòng)疾病的循環(huán)IgG抗體，同時(shí)保留關(guān)鍵的免疫功能。目前，該藥已獲批用于治療成人和12歲及以上AChR或MuSK抗體陽(yáng)性的重癥肌無(wú)力兒科患者。
補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)得到了II/III期ENERGY試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持。這是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，旨在評(píng)估Imaavy在成人溫抗體型自身免疫性溶血性貧血患者中的療效。
研究表明，與安慰劑組相比，接受Imaavy治療的患者中，達(dá)到主要終點(diǎn)（即持久血紅蛋白緩解）的患者更多。持久緩解的定義為：血紅蛋白水平達(dá)到10g/dL以上，且在至少28天內(nèi)持續(xù)升高至少2g/dL，無(wú)需挽救治療。試驗(yàn)還表明，接受Imaavy治療的患者中，更多人的疲勞癥狀得到了快速且持續(xù)的改善，這通過(guò)FACIT-Fatigue評(píng)分來(lái)衡量。
在該試驗(yàn)中，Imaavy的總體耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)，且安全性特征與Imaavy的現(xiàn)有標(biāo)簽一致。強(qiáng)生表示，這項(xiàng)試驗(yàn)的完整結(jié)果即將公布。
參考來(lái)源：‘Johnson & Johnson seeks FDA approval of IMAAVY? (nipocalimab-aahu) as the first-ever FDA-approved treatment for warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA)’，新聞稿。Johnson & Johnson；2026年2月24日發(fā)布。
注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。
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