廣東
對于地中海貧血患者來說，“輸血”和“排鐵”這兩個詞，或許貫穿了他們的整個生活。
許多重型地貧患者在出生后3-6個月就開始出現重度貧血，面色蒼白、發育遲緩。為了維持生命，他們需要定期到醫院輸血，同時長期接受排鐵治療，以避免鐵過載對重要器官造成損傷。不僅患者要承受持續的身體煎熬，患者家庭也常年背負著沉重的經濟和心理壓力，陷入“終身治療”的困境。
而基因治療技術的突破，正在改變這一局面。
近日，華大集團旗下禾沐基因自主研發的地貧基因治療產品hemo-cel（HGI-001注射液）的臨床研究成果發表于國際權威期刊《分子療法》（Molecular Therapy）。
該研究系統報告了5例輸血依賴型β-地中海貧血患者接受基因治療后的長期隨訪結果，證實患者在治療后可恢復穩定自主造血，截至2026年2月，患者最長已連續超過5年無需輸血。
這一成果為地貧的功能性治愈提供了重要的臨床證據，也標志著我國自主研發的造血干細胞基因治療產品，在臨床療效、安全性和長期穩定性方面取得了關鍵進展，為地貧患者帶來了治愈希望。
改編自Liu等，
Molecular Therapy，2026
從根源入手
實現穩定自主造血
hemo-cel是一款基于自體造血干細胞的基因治療產品，其核心作用機制是通過慢病毒載體將功能性
β-globin基因導入患者自身造血干細胞，從根源上恢復患者體內產生正常血紅蛋白的能力
此次發表的臨床研究數據顯示，接受hemo-cel治療后的患者展現出顯著的治療效果：
逐步擺脫對輸血的依賴，實現持續38-61個月的輸血獨立，最長已連續超過5年無需輸血（截至2026年2月）；
身高和體重發育恢復至正常生長軌道；
體內鐵過載水平得到有效控制，減少長期排鐵治療的負擔；
這意味著，經過基因修復的造血干細胞能夠長期存活并持續發揮功能，從根本上改變疾病進程。
對于長期依賴輸血的患者而言，這不僅是治療方式的轉變，更實現了生活質量的根本改善。
以技術平臺能力
確保長期安全性
造血干細胞基因治療是一項高度復雜的系統工程，涉及細胞制備、基因修飾、質量控制等多個關鍵技術環節，此外，基因治療的長期安全性也是臨床應用的核心挑戰。
而hemo-cel的長期隨訪結果給出了令人信服的答案。
研究顯示，接受治療的患者中，未觀察到病毒復制異常情況，未發現異常克隆擴增現象，也未出現與基因治療載體相關的嚴重安全風險。系列結果表明，hemo-cel能在體內長期穩定發揮作用的同時，為患者的長期安全提供重要保障。
這一可喜成果的誕生，依托于禾沐基因搭建的造血干細胞基因治療技術平臺，該平臺涵蓋慢病毒載體基因導入技術、CRISPR/Cas基因編輯技術、自動化細胞制備系統Celaxi-23、載體整合位點分析與長期安全監測技術等，多技術協同為基因治療產品的安全性、穩定性和可重復性筑牢基礎。
立足全球需求
推進國際化臨床布局
地貧是全球分布最廣的一種嚴重的隱性單基因遺傳疾病，給世界多國尤其是地中海沿岸、東南亞、中東等地區帶來了沉重的公共衛生負擔，全球范圍內眾多輸血依賴型地貧患者同樣亟需更徹底、更長效的治療方案。
在此背景下，hemo-cel的研發與臨床推進正穩步邁向國際化。目前，其在泰國已獲國家藥監局（TFDA）臨床試驗批準，并于當地建成首條海外生產線；同時，沙特藥監局（SFDA）臨床許可申請已進入技術審評階段，與約旦、巴林等中東國家的戰略合作也正積極拓展中。
作為我國少數進入國際臨床階段的造血干細胞基因治療產品，其國際化布局不僅為全球地貧患者帶來治愈希望，也讓中國自主研發的基因治療技術走出國門，彰顯了我國在該領域的全球競爭力與認可度。
曾經，“終身輸血”是許多地貧患者無法擺脫的命運。每一位地貧患者和家屬，都經歷了太多的煎熬和等待。
未來，禾沐基因將繼續深耕地貧基因治療領域，加速hemo-cel的臨床試驗和產品落地，同時推動基因治療技術的普惠化，讓更多地貧患者能擺脫輸血的痛苦，早日迎來健康的生活。
關于禾沐基因
禾沐致力于治療血紅蛋白疾病，力求實現天下無“貧”大目標。
秉承“基因科技造福人類”的愿景和使命，通過與深圳華大生命科學研究院及華大其他部門的緊密合作，以及借助華大集團在醫療健康領域的渠道影響力，至今已產出專利成果17項，目前重點開發第一序列產品HGI-001注射液（針對輸血依賴型β地中海貧血）IND申報已獲批，目前正在籌備開展注冊臨床試驗。
具備獨立的研發能力和完善的質量管理體系，擁有慢病毒基因導入和CRISPR/Cas基因編輯兩大基因改造技術平臺，建有約1000平米GMP廠房、多條在研產品管線及40人+的運營團隊，持續專注于基因治療載體和基因改造技術的研發和應用。
禾沐將持續秉承“基因科技造福人類”和天下無“貧”的使命，為守護重型地貧病患的健康福祉而不懈努力！
*本文內容來源于“禾沐基因”微信公眾號
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