廣東
上月，一種新型分子靶向抗癌藥物PI3Kα抑制劑Haizexin(risovalisib)片劑10毫克獲得了日本厚生勞動省的上市許可，用于治療經癌癥化療后進展的PIK3CA基因突變卵巢透明細胞癌。這為化療后患者提供了一種便捷的靶向治療選擇。該藥由上海海和藥物研究開發股份有限公司研發，目前尚未在日本以外的地區獲批上市。
在國內，該藥名為海澤欣(甲磺酸瑞索利塞)，于2025年12月被納入“兒童抗腫瘤藥物研發鼓勵試點計劃（星光計劃）”，擬開發兒童適應癥：具有嚴重臨床表現、需要系統治療的PIK3CA相關過度生長譜和PIK3CA相關脈管畸形。
卵巢透明細胞癌是上皮性卵巢癌的一種組織學亞型，約占日本卵巢癌病例的21.9%。PIK3CA基因突變在卵巢透明細胞癌中較為常見，約占30%至40%。該突變驅動PI3K/AKT/mTOR信號通路的激活，促進腫瘤生長、存活和耐藥性。這使得PI3K通路成為該疾病的關鍵治療靶點。目前，晚期或復發患者預后往往較差，治療選擇有限。
Haizexin是一種高效、高選擇性的小分子PI3Kα抑制劑。在作用機制方面，Haizexin被認為通過與PI3Kα的ATP結合位點結合并抑制其激酶活性來發揮其腫瘤生長抑制作用，從而抑制PI3K信號通路下游分子AKT的磷酸化。
此外，非臨床研究表明，該藥在PIK3CA突變的癌癥模型中具有顯著的抗腫瘤作用，且臨床試驗中良好的安全性提示其對多種PIK3CA突變的晚期實體瘤具有潛在的療效。
在日本的批準基于一項單臂、開放標簽、多中心、國際性II期臨床試驗（CYH33-G201試驗），旨在評估Haizexin治療既往接受過化療的PIK3CA基因突變卵巢透明細胞癌患者的療效和安全性。試驗納入了93例患者（包括52例日本患者），每日口服一次40mg該藥物。
納入療效評估的84例受試者（包括46例日本患者）為經中心實驗室確認PIK3CA基因外顯子9或20發生突變（E542K、E545A、E545D、E545G、E545K、Q546E、Q546K、Q546L、Q546R、H1047L、H1047R、H1047Y），且基線影像學評估顯示有可測量病灶的患者。
主要終點是由獨立評估委員會評估的客觀緩解率（基于RECISTVer1.1標準）。結果顯示，納入療效評估人群的客觀緩解率為34.5%（95%置信區間：24.48，45.69）。
納入安全性評估的93例患者均觀察到不良反應。主要不良反應包括高血糖（89.2%）、皮疹（72.0%）、口腔炎（68.8%）、惡心（52.7%）、疲乏（41.9%）、食欲下降（38.7%）、腹瀉（36.6%）、血小板減少癥（35.5%）和體重減輕（35.5%）。
另外，日本于3月5日批準了用于檢測PIK3CA基因突變并作為Haizexin伴隨診斷的體外診斷醫療器械——株式會社醫學生物學研究所的“AmoyDx? PIK3CA突變檢測試劑盒”。
參考來源：‘PI3Kα阻害剤「ハイツエキシン?錠10 mg 」がん化學療法後に増悪した PIK3CA 遺伝子変異を有する卵巣明細胞癌に対する製造販売承認を取得’，新聞稿。海和（ハイヘ）製薬株式會社；2026年3月23日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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