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這項(xiàng)開放標(biāo)簽、單臂試驗(yàn)對三歲以下的患者進(jìn)行了為期48周的評估。根據(jù)公司所述,在達(dá)到48周的九名患者中,有七名在臨床總體印象-嚴(yán)重性(CGI-S)量表上表現(xiàn)出病情穩(wěn)定或有所改善。三名患者有所改善,而兩名患者病情惡化。一名患者在截止時(shí)尚未完成48周的評估,另外兩名患者因照顧者的決定提前退出。
安全性結(jié)果與之前的研究基本一致。截至2025年5月14日,共記錄了146起不良事件,其中大部分為輕度(占69%)或中度(占29%)。三起被認(rèn)為是嚴(yán)重不良事件,約14%被歸類為嚴(yán)重不良事件,盡管沒有一例被認(rèn)為與Trappsol? Cyclo?有關(guān)系。
TransportNPC研究是一項(xiàng)針對三歲及以上患者的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的第三期臨床試驗(yàn),覆蓋13個(gè)國家的25個(gè)以上臨床試驗(yàn)地點(diǎn),而三歲以下的子研究則在美國以外開展。
Cyclo Therapeutics 說,這些早期結(jié)果支持繼續(xù)進(jìn)行研究,并計(jì)劃在完整數(shù)據(jù)可用后,進(jìn)一步評估療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)的情況。
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