廣東
近日，生物制藥公司Praxis公布其用于治療早發性SCN2A發育性和癲癇性腦病的藥物Elsunersen(研究代碼PRAX-222)在一項1/2試驗（EMBRAVE Part A）中取得了積極的初步結果，顯示可顯著減少SCN2A癲癇兒科患者的癲癇發作次數。
發育性癲癇性腦病指的是一組以癲癇發作和腦病為特征的癲癇，腦病是指發育遲緩或發育技能喪失。目前，Praxis正在研究兩種治療發育性癲癇性腦病的潛在首創藥物Relutrigine和Elsunersen。這兩種藥物均旨在減少癲癇發作，并提高患者的生活質量。
其中，Elsunersen是一種在研反義寡核苷酸(ASO)藥物，旨在選擇性降低SCN2A基因表達，有望成為首個用于治療早發性SCN2A發育性和癲癇性腦病的疾病緩解療法。通過減少SCN2A蛋白的生成，Elsunersen有助于抑制大腦中過度活躍的電活動，從而減輕癲癇發作的負擔，并改善患者的生活質量。
其1/2期臨床試驗是一項隨機、安慰劑對照的試驗，旨在評估遞增劑量elsunersen治療SCN2A發育性和癲癇性腦病患者的安全性和有效性。
共有9名年齡在2至12歲之間的患者按3:1的比例隨機分組，分別接受elsunersen治療或假治療，每4周一次，持續24周，之后進行開放標簽擴展期；所有9名患者均完成了開放標簽擴展期。患者起始劑量為1mg，可根據觀察到的癲癇發作減少情況和個體耐受性酌情增加劑量。
關鍵療效結果顯示，與安慰劑組相比，elsunersen治療使癲癇發作次數減少了77%（p=0.015，95%CI[33,92]）。此外，57%的患者至少有28天無癲癇發作期，且在長達一年的開放標簽擴展研究中，療效得以維持。
另外，所有接受elsunersen治療的患者在睡眠、運動功能、肌張力、注意力或神經精神運動發育方面均有所改善，而安慰劑組未觀察到任何改善。
安全性方面，elsunersen耐受性良好，在劑量高達8mg時未發生與藥物相關的嚴重不良事件、無停藥病例和無神經炎癥標志。大多數治療期間出現的不良事件為輕度至中度。治療期間出現的不良事件與既往研究的結果一致。
Praxis公司表示，更多結果將在即將召開的科學會議上公布。此外，該藥物的關鍵3期研究（臨床試驗注冊號：NCT07019922）也正在進行中。
參考來源：‘PRAXIS PRECISION MEDICINES ANNOUNCES POSITIVE RESULTS FROM THE EMBRAVE PART A TRIAL OF ELSUNERSEN IN PATIENTS WITH SCN2A EARLY-ONSET DEVELOPMENTAL AND EPILEPTIC ENCEPHALOPATHY’，新聞稿。Praxis Precision Medicines, Inc.；2026年4月6日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
