題圖 | Pixabay

撰文 | 王聰

2026年4月9日，Nature 官網(wǎng)報道了一個CAR-T治療自身免疫疾病的特殊案例，一名同時患有三種自身免疫疾病的女性，在接受CD19 CAR-T細胞治療后，癥狀完全消失。

此前，她曾接受過9種其他類型的治療，但病情均未好轉(zhuǎn)。目前，該患者已治療結(jié)束超過14個月，沒有再表現(xiàn)出任何癥狀，也無需其他治療。

圖源：Nature截圖

同日，這項研究發(fā)表在了"Med"期刊上，題為" CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome "。

圖源：論文截圖

這名女性患者的三種自身免疫疾病都源于她的B細胞出現(xiàn)了問題，其產(chǎn)生了錯誤攻擊自身紅細胞的抗體，導致了自身免疫性溶血性貧血（AIHA），這些B細胞還攻擊了她的血小板，引發(fā)了免疫性血小板減少癥（ITP），同時攻擊了一些脂肪結(jié)合蛋白，導致了抗磷脂抗體綜合征（APLAS）。

該患者的紅細胞大量流失，因此需要反復輸血——平均每天一袋，多的時候甚至要三袋。血小板的減少則增加了不可控出血的風險，而脂肪結(jié)合蛋白的流失又使血液更容易凝結(jié)。

在接受CAR-T細胞治療前，類固醇藥物以及更先進的免疫抑制藥物都已無法控制疾病癥狀，她的病情完全失控，已非常危及生命。CAR-T細胞療法成了她控制病情的最后機會。

基于同情用藥原則，她接受了含氟達拉濱/環(huán)磷酰胺的淋巴細胞清除治療，隨后接受了即時制備的自體CD19 CAR-T細胞（zorpocabtagene autoleucel）治療，劑量為1×106細胞/千克體重，在11個月的隨訪期間評估了治療效果和安全性。

CAR-T細胞輸注后，顯示出快速且持續(xù)的B細胞耗竭。患者在第7天就不再需要輸血，在第25天血紅蛋白恢復正常，包括溶血標志物的消退。冷凝集素滴度降低，此前升高的抗磷脂抗體在11個月的隨訪期間恢復正常且未再復發(fā)。免疫性血小板減少癥病情穩(wěn)定，不再需要額外治療。

在安全性方面，患者在治療和隨訪期間，未出現(xiàn)細胞因子釋放綜合征或神經(jīng)毒性。

這一特殊案例表明，CD19 CAR-T 細胞療法能夠使嚴重難治自身免疫性溶血性貧血迅速且持久地緩解，同時改善伴發(fā)的免疫性血小板減少癥和抗磷脂抗體綜合征，且毒性反應(yīng)良好。

參考文獻：

https://www.nature.com/articles/d41586-026-01108-4

https://www.cell.com/med/abstract/S2666-6340(26)00078-4

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