默沙東小分子新藥新適應癥國內報上市

4 月 9 日，CDE 官網顯示，默沙東貝組替凡片新適應癥上市申請獲受理，推測用于局部晚期、不可切除或轉移性嗜鉻細胞瘤或副神經節瘤（PPGL）成人和 12 歲及以上青少年患者。此前 2025 年 12 月，該適應癥已獲 CDE 優先審評資格。

來源：CDE 官網

2025 年 10 月，默沙東在 ESMO 大會上公布了貝組替凡治療晚期嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤的 II 期LITESPARK-015 研究數據。截至 2024 年 5 月 23 日，共入組 72 例患者，中位年齡 51.5 歲，中位既往治療次數為 1 次（范圍：0-5）。

結果顯示，中位隨訪 23.6 個月時，ORR 為 26%，DCR 為 85%。中位 DOR、中位 PFS 和中位 OS 分別為 20.4 個月、22.3 個月和 NR。此外，30% 患者每日至少一種降壓藥總劑量減少 ≥50% 且持續 ≥6 個月。安全性方面可控，未出現新的安全信號。

來源：丁香園 Insight 數據庫

貝組替凡是一款缺氧誘導因子 2α（HIF-2α）抑制劑，可以通過阻斷 HIF-2α 與缺氧誘導因子 1β（HIF-1β）相互作用，導致 HIF-2α 靶基因的轉錄和表達減少，從而阻止腫瘤生長。

自 2021 年 8 月在美國獲批上市以來，該產品已經在中美日歐等多個國家和地區斬獲批準，在國內獲批的適應癥為不需要立即手術治療的Von Hippel-Lindau（VHL）病相關腎細胞癌（RCC）、中樞神經系統（CNS）血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤（pNET）成人患者。

市場表現方面，根據默沙東財報，貝組替凡 2025 年的銷售額達到了7.16 億美元，同比增長 40.67%，躋身重磅炸彈行列指日可待。

貝組替凡仍是唯一獲批上市的HIF-2α抑制劑，目前研發中的HIF-2α抑制劑，包括諾華（Novartis）的DFF332、Nektar Therapeutics的NKT-2152、Arcus Biosciences的AB521，還處于臨床早期。

參考：丁香園 Insight 數據庫

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