上海
氨基觀察-創新藥組原創出品
作者 | 黃愷
再生元迎來新里程碑。
4月23日，再生元宣布Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha，DB-OTO）獲得FDA加速批準上市，用于治療存在重度至極重度以及重度感音神經性聽力損失（任何頻率>90分貝聽力水平）的兒童和成人患者。
該藥物是首個可用于治療OTOF相關聽力損失的體內基因療法，是FDA專員國家優先審查代金券（CNPV）試點計劃批準的首個基因療法，也是該計劃批準的第二個新分子實體。并且，再生元將在美國向患者免費提供治療。
AI制藥出海新紀錄。
4月23日，英矽智能宣布取得一項里程碑式進展，成功提名首款阿聯酋本土開發的臨床前候選化合物（PCC）。該項目由英矽智能阿聯酋團隊依托公司專有的Pharma.AI平臺完成，其中AI驅動的分子設計和優化流程均在阿聯酋本地推進。
在過去的一天里，國內外醫藥市場還有哪些熱點值得關注？讓氨基君帶你一探究竟。
市場速遞
1）英矽智能提名阿聯酋首款臨床前候選藥物
4月23日，英矽智能宣布取得一項里程碑式進展，成功提名首款阿聯酋本土開發的臨床前候選化合物（PCC）。該項目由英矽智能阿聯酋團隊依托公司專有的Pharma.AI平臺完成，其中AI驅動的分子設計和優化流程均在阿聯酋本地推進。
2）首個國產5T4 ADC授權出海
4月24日，愛科瑞思宣布，與K2 Therapeutics就創新5T4 ADC項目ACR246達成獨家戰略合作。
3）藥監局：以“人工智能+藥品監管”建設為主線，全力推進藥品智慧監管建設和統計各項工作
4月24日，2026年全國藥品監管網信暨統計工作會議在北京召開。會議強調，2026年是“十五五”開局之年，要增強以信息化引領藥品監管現代化的責任感和緊迫感，堅持“一盤棋”做好頂層設計，按照“一體化”的原則推進智慧監管體系建設，持續建設完善藥品監管“一張網”，以“人工智能+藥品監管”建設為主線，全力推進藥品智慧監管建設和統計各項工作。
海外藥聞
1）首個聽力恢復療法獲批上市
4月23日，再生元宣布Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha，DB-OTO）獲得FDA加速批準上市，用于治療存在重度至極重度以及重度感音神經性聽力損失（任何頻率>90分貝聽力水平）的兒童和成人患者。該藥物是首個可用于治療OTOF相關聽力損失的體內基因療法，是FDA專員國家優先審查代金券（CNPV）試點計劃批準的首個基因療法，也是該計劃批準的第二個新分子實體。并且，再生元將在美國向患者免費提供治療。
PS：歡迎掃描下方二維碼，添加氨基君微信號交流。
特別聲明：以上內容(如有圖片或視頻亦包括在內)為自媒體平臺“網易號”用戶上傳并發布，本平臺僅提供信息存儲服務。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
