賽諾菲BTK抑制劑有望在歐盟上市，瞄準多發(fā)性硬化進展階段

賽諾菲（Sanofi）公司宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）已采納積極意見，建議批準Cenrifki（tolebrutinib）在歐盟用于治療過去兩年內無復發(fā)的繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化（SPMS）患者。

SPMS是多發(fā)性硬化的一種致殘性進展階段，患者會持續(xù)出現殘疾進展和功能喪失，包括疲勞、認知功能受損、行動困難以及喪失獨立生活能力，且往往缺乏有效治療選擇。解決殘疾進展問題仍是多發(fā)性硬化治療領域最重要的未滿足需求之一。

CHMP的積極意見基于3期臨床試驗HERCULES在無復發(fā)SPMS患者中的數據，并得到GEMINI1和GEMINI2兩項針對復發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS）的3期研究數據支持。這些數據已在2024年歐洲多發(fā)性硬化治療與研究委員會（ECTRIMS）大會、2025年美國神經病學學會（AAN）年會公布，并發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》。

Cenrifki是一種口服、可穿越血腦屏障的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，專門設計用于靶向持續(xù)性神經炎癥，這被認為是推動多發(fā)性硬化殘疾進展的關鍵因素。該作用機制通過靶向導致殘疾累積的炎癥過程，針對繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化的基礎病理機制進行干預。

Arrowhead siRNA療法獲積極意見，劍指罕見高甘油三酯疾病

Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會已采納積極意見，建議批準Redemplo（plozasiran）上市。該藥是一款小干擾RNA（siRNA）藥物，擬作為飲食控制的輔助治療，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成年患者的甘油三酯水平。

FCS目前仍被廣泛漏診，全球預計每百萬人中約有1至13人患病。這種罕見疾病的特征是患者甘油三酯水平可高出正常值數個數量級，從而顯著增加急性、反復發(fā)作甚至可能致命的胰腺炎風險。

Redemplo旨在沉默編碼載脂蛋白C-III（apoC-III）的mRNA。apoC-III是甘油三酯代謝的關鍵調節(jié)因子，可抑制甘油三酯分解與清除，導致甘油三酯水平升高。攜帶APOC3功能缺失遺傳變異的個體通常具有顯著較低的甘油三酯水平，并且動脈粥樣硬化性心血管疾病風險更低。

CHMP的積極意見基于3期PALISADE研究的臨床數據支持。該研究是一項在臨床診斷或經基因檢測確診FCS成年患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。PALISADE研究達到主要終點及所有經多重性校正的關鍵次要終點，包括在合并劑量組中顯示甘油三酯和apoC-III水平顯著下降，以及急性胰腺炎發(fā)生率降低。在PALISADE研究中，25 mg劑量Redemplo使甘油三酯水平較基線中位下降80%，而安慰劑組下降17%；同時，Redemplo組患者急性胰腺炎發(fā)生病例數顯著少于安慰劑組。

諾華一次性基因療法獲推薦，治療脊髓性肌萎縮癥

諾華（Novartis）今日宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會已采納積極意見，建議批準Itvisma（鞘內注射onasemnogene abeparvovec）的上市許可。該意見支持其用于治療2歲及以上兒童、青少年及成人脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者，這些患者攜帶運動神經元生存基因1（SMN1）雙等位基因突變。

Itvisma是一種基于腺相關病毒9型載體（AAV9）的基因療法，采用獨特設計，通過一次性鞘內注射遞送人SMN1基因的功能性拷貝，從而針對SMA的遺傳根源進行治療，并通過持續(xù)表達SMN蛋白改善運動功能。

CHMP的積極意見基于注冊性STEER研究，以及支持性3b期STRENGTH研究和1/2期STRONG研究的數據。在STEER研究中，Itvisma在Hammersmith功能性運動量表擴展版（HFMSE）評分上實現具有統(tǒng)計學顯著性的2.39分改善，且療效在52周隨訪期間持續(xù)保持。STEER和STRENGTH研究還顯示，Itvisma可為初治患者及既往接受過治療的患者帶來具有臨床意義的獲益。

參考資料：

[1] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20-23 April 2026. Retrieved April 24, 2026, from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-20-23-april-2026

[2] Press Release: Sanofi’s Cenrifki (tolebrutinib) recommended for EU approval by the CHMP to treat secondary progressive multiple sclerosis without relapses. Retrieved April 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/24/3280641/0/en/press-release-sanofi-s-cenrifki-tolebrutinib-recommended-for-eu-approval-by-the-chmp-to-treat-secondary-progressive-multiple-sclerosis-without-relapses.html

[3] Novartis receives positive CHMP opinion for Itvisma? for spinal muscular atrophy (SMA). Retrieved April 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/24/3280652/0/en/novartis-receives-positive-chmp-opinion-for-itvisma-for-spinal-muscular-atrophy-sma.html

[4] Arrowhead Pharmaceuticals Receives Positive CHMP Opinion Recommending Approval of REDEMPLO? (plozasiran) to Reduce Triglycerides in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) in Europe. Retrieved April 24, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260423566221/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Receives-Positive-CHMP-Opinion-Recommending-Approval-of-REDEMPLO-plozasiran-to-Reduce-Triglycerides-in-Adults-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS-in-Europe

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