北京
來源：中國科學(xué)報
作者：文樂樂
圖片來源：攝圖網(wǎng)
近日，全球首個針對耳聾的基因療法獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準。
據(jù)《科學(xué)》報道，該療法由美國生物技術(shù)公司再生元研發(fā)，針對由OTOF基因遺傳突變引起的聽力損失。該基因編碼的otoferlin蛋白能使內(nèi)耳毛細胞感知聲音并將其傳遞給大腦?；颊呓邮芤淮涡远孔⑸?，注射液中含有攜帶有效OTOF基因拷貝的病毒載體。
在一項臨床試驗中，最初接受這種療法的12名失聰兒童中，有9人的聽力有所改善，恢復(fù)到可以停止使用人工耳蝸的程度；其中3人最終恢復(fù)了正常聽力。盡管許多基因療法費用高達100萬美元以上，但再生元公司表示，這一名為Otarmeni的療法在美國將是免費的。
美國禮來公司與中國的研究人員也在針對OTOF基因突變開發(fā)基因療法，這類突變占遺傳性耳聾病例的3%。一個中美聯(lián)合研究團隊近日在《自然》發(fā)表論文稱，在24名包括成年人的患者中，部分患者的聽力改善效果已持續(xù)超過兩年。
研究人員最終希望能夠治療其他類型的遺傳性耳聾，但這些嘗試面臨更多挑戰(zhàn)。例如，某些時候可能需要再生已丟失的毛細胞；而在其他情況下，如果靶向錯誤的細胞類型，可能會損害聽力。
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