神經(jīng)營養(yǎng)酪氨酸受體激酶（NTRK）基因融合，已被確定為泛實體瘤成人和兒童患者的致癌驅(qū)動基因。融合基因通常是由含有激酶結(jié)構(gòu)域的NTRK基因與融合伴侶基因結(jié)合而成。目前已發(fā)現(xiàn)超過229種融合伴侶基因，形成了358種獨特的“融合-腫瘤”配對。這類患者整體預(yù)后較差，未接受靶向治療的晚期實體瘤患者中位生存期僅10.2-12.7個月，且更易出現(xiàn)腦轉(zhuǎn)移。同時，NTRK融合因胞外結(jié)構(gòu)域丟失，無法通過抗體藥物治療，當(dāng)前主要依賴靶向激酶結(jié)構(gòu)域的TRK小分子抑制劑。

從瘤種分布來看，NTRK融合具有“罕見突變、廣譜分布”的特征：一方面，在分泌性乳腺癌、嬰兒纖維肉瘤等罕見癌種中，NTRK融合發(fā)生率高達(dá)90%，甲狀腺乳頭狀癌、Spitz樣黑色素細(xì)胞瘤等也可達(dá)5%-25%；另一方面，基于全球約29.5萬例實體瘤患者的真實世界數(shù)據(jù)，NTRK融合在常見癌種中的實際患者數(shù)量占比更高，其中非小細(xì)胞肺癌、乳腺癌、軟組織肉瘤、結(jié)直腸癌四大癌種的NTRK融合陽性患者合計占比近50%，成為臨床中更需關(guān)注的NTRK融合高發(fā)人群。此外，NTRK融合在東亞人群中發(fā)生率更高，中國患者的整體發(fā)生率約0.4%，推測每年新發(fā)NTRK融合陽性實體瘤患者超1.5萬例。

重磅！國產(chǎn)新一代“不限癌種”靶向藥

安瑞曲替尼獲批上市

6月4日，NMPA官網(wǎng)顯示，威凱爾醫(yī)藥1類新藥安瑞曲替尼（維邁妥）在國內(nèi)獲批上市，用于治療攜帶NTRK融合基因的晚期實體瘤成人和青少年患者。

圖片來源：國家藥監(jiān)局官網(wǎng)

療效突破，安瑞曲替尼實現(xiàn)全面獲益

安瑞曲替尼（維邁妥）是威凱爾醫(yī)藥自主研發(fā)的新一代TRK抑制劑，在針對NTRK融合陽性的實體瘤患者的關(guān)鍵注冊臨床試驗中，安瑞曲替尼作為不限瘤種的廣譜抗癌藥展示了卓越的有效性和安全性。

注冊臨床研究結(jié)果顯示客觀緩解率（ORR）達(dá)68.5%、疾病控制率（DCR）達(dá)85.2%，其中6個月以上隨訪患者ORR達(dá)89.7%、DCR達(dá)100%；中位生存期（mOS）為40.7個月。

在長期療效獲益維度，安瑞曲替尼的無進展生存期（PFS）與緩解持續(xù)時間（DOR）表現(xiàn)同樣優(yōu)異：2年P(guān)FS可達(dá)75.7%，2年DOR高達(dá)85.5%，充分證實其能夠為患者帶來持久穩(wěn)定的疾病控制與長期緩解。

此外，對于基線合并腦轉(zhuǎn)移的患者，ORR高達(dá)87.5%；對于TRK-TKI經(jīng)治患者，ORR達(dá)47.4%，均呈現(xiàn)出優(yōu)異的療效。

圖片來源：威凱爾醫(yī)藥

NTRK融合耐藥患者迎來治療新希望

作為中國自主研發(fā)的新一代TRK抑制劑，安瑞曲替尼不僅能夠帶來長期深度緩解、且藥物透腦活性強、整體安全性良好。除此之外，相較于一代TRK抑制劑的線性結(jié)構(gòu)，安瑞曲替尼是環(huán)狀分子結(jié)構(gòu)，通過結(jié)構(gòu)優(yōu)化降低脫靶風(fēng)險，能夠有效避免耐藥突變問題，具備第二代TRK抑制劑的抗耐藥機制。

關(guān)于威凱爾醫(yī)藥

江蘇威凱爾醫(yī)藥科技股份有限公司（簡稱“威凱爾醫(yī)藥”）由中國藥科大學(xué)教授和海外歸國人才聯(lián)合創(chuàng)立于2010年，是一家處于商業(yè)化階段、以AI賦能差異化源頭設(shè)計的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，持續(xù)專注于創(chuàng)新藥物與領(lǐng)先療法開發(fā)，是國家級專精特新重點“小巨人”企業(yè)。公司根植于南京江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷，坐擁21000㎡智能化新藥研發(fā)總部，從AI賦能源頭自主差異化立項、到臨床前候選藥物的發(fā)現(xiàn)、協(xié)同藥學(xué)一體化開發(fā)與綠色制造，構(gòu)建新藥自主研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化全鏈條創(chuàng)新體系。公司人才梯隊實力雄厚，現(xiàn)有員工900余名，技術(shù)人員占比超84%，其中碩博高端人才200余人，形成了高學(xué)歷、專業(yè)化、創(chuàng)新型的核心研發(fā)團隊，為企業(yè)持續(xù)技術(shù)突破與產(chǎn)品迭代筑牢人才根基。

威凱爾醫(yī)藥深耕醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域十六載，始終堅守自主創(chuàng)新研發(fā)核心戰(zhàn)略，聚焦差異化解決未滿足的臨床需求，圍繞克服治療抵抗、破解耐藥難題、優(yōu)化靶向選擇性等核心方向，搭建起梯隊化、高質(zhì)量、多領(lǐng)域的創(chuàng)新藥研發(fā)管線，全面覆蓋心腦血管、炎癥自免、腫瘤疾病等大病慢病領(lǐng)域，面向全球市場布局創(chuàng)新醫(yī)藥成果。

核心在研產(chǎn)品賽道優(yōu)勢突出、商業(yè)化前景明晰。新一代TRK抑制劑、小分子靶向抗腫瘤新藥安瑞曲替尼（VC004），主攻NTRK基因融合突變實體瘤，具有“不限癌種”的特點，適應(yīng)癥覆蓋面廣，當(dāng)前已獲批上市。核心品種維卡格雷膠囊，先后四次入選國家科技重大專項，作為全新口服P2Y12受體拮抗劑，可精準(zhǔn)抑制血小板活化與聚集、阻斷血栓生成，針對性防治心、腦及各類動脈循環(huán)障礙疾病，目前國內(nèi)確證性臨床研究穩(wěn)步推進。二代高選擇性JAK1抑制劑VC005，通過口服與外用全面布局特應(yīng)性皮炎適應(yīng)癥全人群，均已處于三期臨床試驗階段，同時藥物深度布局強直性脊柱炎、白癜風(fēng)、斑禿等自免疾病領(lǐng)域，憑借優(yōu)異的療效與安全性數(shù)據(jù)，高效推進臨床研究工作。

圖片來源：威凱爾醫(yī)藥

公司依托長期技術(shù)積淀，致力于AI驅(qū)動從研發(fā)到生產(chǎn)端能力的打通，搭建了以AI驅(qū)動的高端創(chuàng)新藥物研發(fā)體系與專業(yè)化技術(shù)平臺，先后獲批南京市人工智能藥物設(shè)計重點實驗室、南京市合成生物學(xué)及流體化學(xué)工程技術(shù)研究中心、AI輔助定向酶突變技術(shù)獲南京市清潔生產(chǎn)先進技術(shù)認(rèn)定。公司近5年累計融資超12億元，受資本市場高度青睞。

未來，威凱爾醫(yī)藥將秉持“The better Care，The better Medicines”之初衷，持續(xù)深耕AI驅(qū)動源頭創(chuàng)新，攻堅前沿醫(yī)藥技術(shù)，深化國內(nèi)外戰(zhàn)略布局，以硬核研發(fā)實力打造差異化創(chuàng)新藥管線，致力于為全球患者提供更優(yōu)質(zhì)的治療方案，成為具有全球影響力的創(chuàng)新藥企。

市場合作聯(lián)系人：齊先生 18970090979

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來源 | 威凱爾醫(yī)藥（藥智網(wǎng)獲取授權(quán)轉(zhuǎn)載）