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由Immedica公司研發的酶替代療法Loargys，是首個用于治療遺傳性代謝紊亂精氨酸酶-1缺乏癥的藥物，該療法能夠改變疾病的進程。近日，美國監管機構對該療法授予了上市許可。該藥此前已在歐盟、英國和阿曼等地區獲批。
據Immedica Pharma于2月23日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準精氨酸特異性酶Loargys?（pegzilarginase-nbln）上市，用于治療2歲及以上患有精氨酸酶1缺乏癥的成人和兒科患者的高血氨癥，需配合限制膳食蛋白質攝入。該適應癥是基于血漿精氨酸水平降低而獲得的加速審批，持續批準可能取決于在驗證性試驗中對臨床獲益的驗證和描述。
精氨酸酶1缺乏癥是一種極其罕見且嚴重的遺傳性代謝紊亂疾病。精氨酸酶負責通過腎臟從尿液中清除氨等有毒廢物，這種酶缺乏會導致血漿中精氨酸（高血氨癥）及其毒性代謝產物的積累。患者通常在嬰兒晚期或幼兒早期被診斷出來，癥狀包括痙攣、癲癇發作、發育遲緩、智力障礙和早期死亡。
目前，這種疾病的治療方法包括限制飲食中的蛋白質、補充必需氨基酸以及使用苯丁酸鈉或苯甲酸鈉等降氨藥物，同時使用其他藥物來控制癥狀，例如使用抗癲癇藥物來控制癲癇發作。
Loargys是一種新型的重組人精氨酸酶-1，每周通過靜脈輸注或皮下注射給藥一次，可以替代精氨酸酶，在臨床試驗中已證明能夠快速且持續地降低血漿中氨基酸精氨酸及其有毒代謝物的水平。目前，該藥是唯一被證實能有效降低血漿精氨酸水平的療法。
FDA批準該藥是基于隨機、雙盲、安慰劑對照的3期PEACE試驗(NCT03921541)，該試驗評估了Loargys對2歲及以上患有精氨酸酶1缺乏癥的青少年和成年人的安全性和有效性。
研究受試者（N=32）按2:1的比例隨機分配至靜脈注射Loargys組（n=21）或安慰劑組（n=11），每周一次，持續24周。既往接受過ARG-1-D相關飲食療法或氨清除劑治療的患者，在初始試驗期間繼續接受治療。
主要終點為第24周時血漿精氨酸濃度較初始的變化。
研究結果顯示，與安慰劑組相比，Loargys組在第24周時血漿精氨酸水平顯著降低（平均絕對變化治療差值為-312[95%CI，-384，-239]；P<0.0001；平均百分比變化治療差值為-72%[95%CI，-89，-55]；P<0.0001）。此外，Loargys組有90%的患者達到目標血漿精氨酸水平（<200μM）并恢復正常，而安慰劑組無一人達到此水平。
所有完成雙盲試驗期的受試者（n=31；1例患者退出試驗）均進入擴展期。研究受試者在最初的8周內，可以選擇繼續接受或改為每周一次靜脈注射Loargys。之后，可以選擇接受每周一次皮下注射Loargys。
擴展期（中位持續時間：94周[范圍，62-152周]）的研究結果表明，從安慰劑轉用Loargys的患者，其平均精氨酸水平的降低幅度與從試驗開始就接受Loargys治療的患者相當。
治療期間報告的最常見不良反應包括嘔吐、發熱、輸液相關反應和便秘。Loargys的處方信息中還包含一條黑框警告，提示存在發生超敏反應（包括過敏性休克）的風險。本品應在醫療機構內，由醫護人員直接監督下使用，并采取適當的醫療監測和支持措施。
參考來源：‘U.S. FDA has granted accelerated approval of Loargys? (pegzilarginase-nbln) for the treatment of hyperargininemia in patients 2 years and older with arginase 1 deficiency (ARG1-D)’，新聞稿。Immedica Pharma；2026年2月23日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指導，請咨詢主治醫師。
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