產業新聞 | DMD基因療法公布1年療效結果；開發創新蛋白降解療法，新銳達成超1億美元合作……

DMD基因療法公布1年療效結果

日前，REGENXBIO公司公布了其在研基因療法RGX-202用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的1/2期AFFINITY DUCHENNE臨床試驗積極期中數據，數據來自7名接受關鍵劑量水平治療的受試者。結果顯示，在治療1年時，RGX-202在北極星步行功能評估量表（NSAA）以及所有計時功能測試中持續顯示出對疾病進程產生積極影響的證據。

在NSAA評估中，關鍵劑量組受試者的表現優于預期疾病進展軌跡，并優于外部對照組。值得注意的是，7名受試者中有5名在給藥時年齡≥8歲，而這一年齡階段通常預期會出現功能下降。在治療1年時，所有受試者（n=7）的NSAA評分平均較疾病進展模型（cTAP）預測數值提高4.9分；其中年齡較大的受試者（n=5）平均提高5.2分。

關鍵劑量組受試者在治療1年后通過MRI終點指標評估顯示心臟功能保持穩定，這些指標包括平均左心室射血分數、整體環向應變以及通過晚期釓增強評估的心肌纖維化情況。

RGX-202是一種潛在“best-in-class”的在研基因療法，旨在改善杜氏肌營養不良癥患者的功能和治療結局。RGX-202表達具有差異化設計的微肌營養不良蛋白（microdystrophin），這一蛋白包含天然肌營養不良蛋白的關鍵結構區域，包括C末端結構域。此外，密碼子優化等設計特征有望改善基因表達、提高蛋白翻譯效率并降低免疫原性。RGX-202旨在利用AAV8載體以及肌肉特異性啟動子（Spc5-12），實現微肌營養不良蛋白在骨骼肌和心肌中的遞送與靶向表達。

開發創新蛋白降解療法，新銳達成超1億美元合作

Enodia Therapeutics是一家致力于開發在蛋白質合成階段實現靶向蛋白降解的創新小分子療法的生物技術公司。該公司與Kezar Life Sciences共同宣布，Enodia已收購Kezar基于Sec61通路的發現和開發項目。此次收購將使Enodia能夠進一步深入理解Sec61選擇性作用機制，從而拓展生物學與轉化研究方面的認知，并加速推進關鍵臨床里程碑的實現。

Enodia的專有藥物發現平臺基于巴斯德研究所（Institut Pasteur）的科學研究成果構建，利用機器學習開發選擇性調控Sec61轉位通道（Sec61 translocon）的藥物。在蛋白質合成過程中，分泌蛋白和跨膜蛋白會通過該通道進入分泌通路。通過靶向這一機制，Enodia能夠在疾病發生的上游階段進行干預，特異性降解潛在致病蛋白，同時不影響關鍵的生理功能。

依托覆蓋多個已充分表征抑制劑家族的大規模化學空間，以及定制化的信號肽細胞系文庫，該公司整合機器學習驅動的選擇性分析、基于蛋白質組學的分泌組（secretome）分析以及結構驗證，以指導理性藥物設計。這一創新策略使Enodia能夠開發針對以往被認為“不可成藥”的分泌蛋白和膜蛋白靶點的新型療法，以滿足高度未竟醫療需求的疾病治療。

根據Enodia與Kezar簽署的協議條款，Kezar將獲得總計100萬美元的預付款，并將在達到特定研發、監管和商業化里程碑時獲得后續付款，潛在總金額最高可達1.27億美元。

參考資料：

[1] REGENXBIO REPORTS NEW POSITIVE INTERIM DATA FROM PHASE I/II AFFINITY DUCHENNE? TRIAL OF RGX-202. Retrieved March 12, 2026, from https://regenxbio.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-reports-new-positive-interim-data-phase-iii-affinity

[2] Enodia Therapeutics Strengthens Sec61 Portfolio Through Acquisition of Preclinical Assets from Kezar Life Sciences. Retrieved March 12, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260312627573/en/Enodia-Therapeutics-Strengthens-Sec61-Portfolio-Through-Acquisition-of-Preclinical-Assets-from-Kezar-Life-Sciences

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