新質生產力開啟生物醫藥產業新紀元

全球生物醫藥產業價值鏈正經歷新質生產力驅動的范式重構。這場變革的核心動力，源于對產業根本命題的持續探索：如何提升疾病預防、診斷與治療的安全性與有效性，以切實改善人類健康結局。

以人工智能（AI）與高性能計算為代表的新型生產工具，與多模態數據這一新型生產要素的融合，為回答上述命題提供了前所未有的技術可能。然而，這些顛覆性技術能否真正轉化為人類福祉，其價值必須通過一個終極判準：是否能在現實中系統性地提升診療方案的安全性與有效性，并最終轉化為患者明確的健康獲益。這構成了所有技術進步與產業活動必須錨定的價值基石，也是驅動產業范式演進的根本邏輯。

這一校準過程正推動生命科學領域迎來深刻的認知革命。一方面，單細胞測序、空間組學等高精度觀測技術，以前所未有的分辨率揭示了生命系統高度復雜的調控網絡與顯著的個體差異；另一方面，合成生物學、基因編輯等精準干預工具，使人類得以可編程的方式探究并改造生命過程。傳統以線性遞進、大量試錯為特征的研發范式，在此雙重背景下已顯力不從心。

因此，新質生產力在生物醫藥領域的核心體現，在于驅動全鏈條的深刻重塑。其目標是，在深刻理解生命復雜性的基礎上，構建更高效、更精準的現代生物醫藥產業體系，為提升人民健康水平提供可靠支撐。在這一體系中，藥物與診療技術正演化為探究生命系統的精密探針，研發過程則轉型為一個以數據與模型驅動、緊密圍繞安全性與有效性雙重證據生成而展開的“假設—驗證—認知迭代”高速科學循環。未來產業的領導者，將是那些能夠將科學前沿洞見、真實臨床需求與數據智能深度融合，并能在群體統計證據與個體精準療效之間構建起可解釋、可驗證橋梁的領軍企業與生態型組織。本文旨在解析這一變革邏輯，評估其對全球及中國產業格局的影響，并為產業如何駕馭這場深刻變革，成功邁向以規模化的個性化制造為基石、以全生命周期健康服務為導向的新范式，提供系統性戰略思考。

圖/中經視覺

人工智能賦能：從輔助工具到創新引擎

人工智能在醫藥產業的應用，正從工具層面深入到認知層面，通過三種核心能力驅動全價值鏈變革。

在分析洞察維度，人工智能的核心能力在于從高維、多模態的生物醫學數據中提取確定性規律與關聯，為決策提供證據基礎。例如，在靶點發現中，AI通過整合基因組、蛋白質組等數據，構建疾病關聯網絡，識別潛在干預靶點；在臨床開發中，分析真實世界數據以優化試驗設計或預測結局；在智能制造中，處理生產流程數據以實現實時質量控制與工藝優化。清華大學DrugCLIP平臺完成的海量分子虛擬篩選，正是這種深度分析能力的體現。

在感知與推理維度，人工智能的核心能力在于理解復雜上下文、識別深層模式并進行邏輯推斷，以實現對生命系統和診療場景的智能化解讀與決策輔助。例如，AI模型通過“閱讀”醫學影像、病理切片和電子病歷，輔助完成疾病診斷與分型；通過整合基因組、臨床表型等多維度信息，推理患者對特定藥物的潛在反應，為個體化用藥提供核心依據。

在生成與創造維度，人工智能的核心能力在于基于學習到的規律與約束，主動設計出前所未有的、符合特定目標的全新實體或方案。最具代表性的是生成式AI在藥物設計中的應用：可根據靶點蛋白結構，從頭生成具有理想結合特性、類藥性且合成可行的全新分子結構，極大拓展了可探索的化學空間。默沙東與Variational AI的合作、中國科學院團隊在新型酶挖掘中的應用，均屬此范疇。尤為重要的是，這一維度正催生數字孿生等顛覆性工具。通過整合患者的個體多組學數據、生理參數與疾病模型，AI能夠構建虛擬的“患者數字孿生”，在計算機中模擬疾病進程、測試不同治療方案的可能效果與風險，從而為每位患者生成和優化高度個性化的治療與管理方案。這標志著個性化醫療從基于群體統計的分類精準，邁向基于個體仿真的動態精準。

這三個維度共同構成一個逐層遞進、循環增強的賦能體系，其本質是“假設—驗證—認知迭代”科學循環的技術實現：通過分析數據形成假設，通過感知與推理進行驗證與洞察，最終通過生成與創造輸出新分子、新方案乃至新的個體化治療模型，并持續產生反饋數據。這一閉環，正是人工智能驅動醫藥產業實現認知與證據生成效率革命、邁向規模化個性化服務的技術基礎。

在全球范圍內，人工智能與生物醫藥的融合正催生特征鮮明、底層邏輯各異的競爭范式。這場競爭的核心，不僅在于技術本身，更在于何種體系能更高效、更可靠地生成安全性與有效性證據，并最終將其轉化為可及的健康價值。

美國采取市場驅動與監管適配并行的發展模式。一方面，成熟的風險投資與初創生態為原始創新提供資本；另一方面，美國食品和藥物管理局（FDA）正從傳統的審評主體，逐步向主動應用AI技術、前瞻性構建監管規則的引導者轉變。其核心舉措包括：在全機構內部署AI審評工具以提升自身效率；發布基于風險的AI模型評估框架草案，為高風險應用設規，同時對低風險健康管理工具予以豁免；積極探索以計算模型替代部分動物試驗的新型證據體系。2026年初，FDA與歐洲藥品管理局（EMA）聯合發布人工智能藥物開發指導原則，標志著其正從推動單邊創新走向參與構建全球監管共識的前沿。

歐盟確立規則先行、倫理優先的治理導向，在統一法規框架下平衡創新發展與風險防控。其核心法規《人工智能法案》將多數醫療AI系統列為“高風險”，設定貫穿產品全生命周期的嚴格合規義務。為回應產業對靈活性的訴求，歐盟通過“數字一攬子”修訂提案等機制進行動態校準，例如為部分合規要求設置緩沖期、探索上市前真實世界測試路徑。這一剛性框架下的柔性調整，旨在降低合規成本的同時，守牢以公民權利和數據隱私為核心的安全倫理底線。配合“地平線歐洲”科研計劃及EMA的數據與AI戰略，歐盟試圖構建一個安全、可信且具有內部凝聚力的單一市場創新生態。

我國正通過系統性的頂層設計，為產業生態的轉型升級進行整體謀劃與布局。其戰略不僅關注單一技術突破，更著眼于構建支撐產業范式躍遷的體系化能力。2025年出臺的《醫藥工業數智化轉型實施方案（2025—2030年）》（以下簡稱《方案》），是這一系統布局的關鍵指導文件，從技術底座、場景落地、生態協同與規則構建四個維度，明確了發展路徑與重點任務。

在此藍圖指引下，產業實踐迅速跟進。例如，國藥集團中國生物構建了“算力底座+AI模型+實驗驗證”三位一體的mRNA藥物研發平臺；騰訊健康與瑞金醫院共建“AI+數字健康科技中試平臺”，旨在形成“臨床需求牽引—數據智能驅動—成果快速轉化”的創新閉環；和鉑醫藥則通過其AI平臺實現了抗體發現的端到端閉環，將命中靶點的抗體設計成功率顯著提升。這些案例共同勾勒出中國數據驅動研發、AI賦能全程的產業升級路徑。

數據生產要素：全球競逐的戰略資源

當前，高質量、標準化、可計算生物醫學數據的相對匱乏，是AI實現其臨床轉化價值的首要瓶頸。數據孤島、標準不一與樣本偏差等問題，不僅限制模型的泛化能力，更深層地阻礙跨機構、跨人群可驗證證據的持續生成與高效匯集。系統化構建與管理獨特、連續、多模態（如基因組、影像組、臨床表型組）的數據資產，其戰略意義遠超訓練單一模型——它關乎能否在復雜的生命系統中，持續積累可復現、可審計的科學認知，從而系統性降低研發的不確定性。這已成為企業構建技術護城河與國家塑造產業競爭優勢的焦點。

當前，主要經濟體依據其法律傳統、市場結構與創新哲學，形成了差異顯著的數據戰略路徑，旨在駕馭數據這一戰略資源，為各自的人工智能醫藥生態奠定基石。在全球層面，呈現出兩種主導性的治理與利用范式。

創新效率優先模式：以美國為代表，該路徑采用公私部門協同驅動，核心目標是提升最大化數據的科研與商業轉化效率。公共部門通過國家衛生研究院“All of Us”等大型科學計劃，構建大規模、開放共享的公共數據資源庫。私營領域則依托強大的資本市場和科技巨頭，形成了高度活躍、以知識產權和商業合同為基礎的數據交易與服務市場。監管上傾向于在現有框架內為數據的創新應用（如利用真實世界證據支持監管決策）開辟靈活路徑，體現了市場主導、效率為先的特點。

規則權利先行模式：以歐盟為代表，該路徑首要目標是在統一且嚴格的法規框架下，平衡個人隱私保護與數據的社會再利用。歐盟以《通用數據保護條例》確立的公民個人數據權利為不可逾越的基石，并以正在立法構建的“歐洲健康數據空間”為核心操作框架。歐洲健康數據空間（EHDS）旨在通過統一的技術標準、安全協議和法律合同，建立跨境健康數據的合規訪問機制，本質是在捍衛隱私權的前提下，為科研與創新開鑿一條合法、可信、可控的數據流通管道，體現了規則驅動、風險審慎的治理哲學。

在我國，數據戰略正從頂層設計走向系統實施，致力于構建支持產業范式躍遷的數據基礎。

機制探索與規則構建：以《方案》為代表，政策層面著力探索數據產權、流通交易、收益分配等基礎制度。更具宏觀牽引力的是，國家數據局等十七部門聯合印發的《“數據要素×”三年行動計劃（2024—2026年）》，將科技創新與醫療健康列為關鍵領域，明確提出“以數據驅動發現新規律”并“加速科學研究范式變革”。這標志著數據要素的應用已從局部試點升級為國家級的系統性工程，目標直指培育新質生產力。

平臺建設與高質量資源匯聚：在國家級戰略指引下，政策鼓勵多方共建行業級大數據平臺。我國憑借獨特的超大規模人口、豐富疾病譜系及集約化的醫療體系，正通過國家生物藥技術創新中心等國家級平臺，協同推進一批深度表型注釋的專病數據庫與高質量科學數據集建設。這些舉措旨在將海量數據資源轉化為訓練AI大模型、驅動科學發現的高質量語料庫和基礎科學數據集，為未來實現規模化的個性化診療提供核心依據。

特色數據價值的深度挖掘：在通用數據體系之外，我國正著力將特色數據資源轉化為差異化的認知優勢與產業標準。例如，對中醫藥人用經驗數據進行系統性挖掘與模型研究，旨在運用現代數據科學技術，將數千年臨床實踐中蘊含的復雜性證據進行結構化、標準化解析。尤為重要的是，在真實世界數據應用方面，國家醫保局等部門正積極推動其用于藥品評價與決策。通過利用覆蓋廣泛的醫保數據、醫院電子病歷等真實世界數據，支持藥品上市后再評價、創新藥的價值評估與準入，并探索將其用于罕見病等特定領域的研究。這一實踐與修訂《藥品管理法實施條例》等法規以接納新型數據證據的方向相協同，共同為數據在醫療領域的深度合規應用開辟路徑。

動能轉化思考：在范式重構中把握戰略主動

當前，以人工智能為引擎、數據為關鍵要素的新質生產力，正推動生物醫藥產業范式深刻重構，影響從技術應用滲透至產業核心邏輯。這要求我國醫藥產業在把握自身發展的基礎上，明晰范式轉換內涵，作出系統性戰略響應。

新范式并非技術迭代，而是產業核心模式的根本性轉變——從供給標準化藥品轉向提供以證據為支撐的個性化健康解決方案。其底層邏輯是證據體系重構：由傳統群體統計證據為主，升級為真實世界證據與個體化證據并行。這引發產品形態、市場邊界、企業能力與組織模式的連鎖重構。

首先，中國醫藥產業處于機遇與挑戰空前交織的結構性拐點，轉型緊迫性與可能性根植于復雜產業圖景。

其一，宏觀增長承壓，轉型緊迫性凸顯。2025年，我國醫藥工業增加值低于同期規模以上工業增加值和規模以上高技術制造業增加值的增速。傳統模式動能減弱，產業亟須通過質量與效率躍遷突破瓶頸，向新質生產力尋求增長。

其二，創新實力加速蓄積，為范式躍遷奠定基礎。2025年，我國有76個創新藥和76個創新醫療器械獲批上市。中國擁有完備的制藥工業體系與供應鏈，為創新轉化提供堅實產業化基礎。在創新進程中積累的海量研發與臨床數據資產，構成向數據驅動范式轉型的獨特資源優勢。

其三，企業主體差距顯著，指向能力重構的深層挑戰。創新成果尚未充分轉化為全球競爭力與企業體量。國內醫藥工業前十強藥企營收普遍為200億元至300億元，利潤不足百億元；國際前十強藥企營收動輒400億美元至500億美元，利潤達數十億美元至百億美元。差距不僅體現在產品層面，更體現在全球市場的證據生成、解決方案整合與生態位主導能力的體系化方面。

傳統模式承壓、創新要素集聚、全球競爭位勢待升三者并存，構成中國醫藥產業的復雜現實。這要求產業超越對新藥數量的追求，轉向新價值創造能力的根本性構建。

其次，新范式下，產業價值網絡深刻解構重組。

市場參與者需具備將前沿科學洞見、臨床需求與數據智能深度融合，系統化生成連接群體證據與個體療效可靠知識的能力，方能定義未來價值并占據主導。產業主體轉型的本質是圍繞核心能力的角色演進與能力重構，最終導向動態平衡的新共生生態。

制藥企業需從產品供應商向證據與解決方案整合者轉型。挑戰在于組織慣性，出路在于融合式轉型。將AI與數據能力深度嵌入產品全生命周期，目標不僅是新分子，更是構建基于多元試驗證據、真實世界證據的價值動態管理體系。通過解讀臨床未滿足的需求以定義研發命題，利用數據智能生成從群體獲益到個體精準預測的可驗證證據鏈，并結合合規實施敏捷組織的試驗予以驗證，在產品準入各環節向監管方、支付方及臨床端提供可接受的證據，最終跨越為整合型健康解決方案提供商。

AI生物科技公司需從技術供給方向專業創新引擎與生態伙伴演進。核心價值在于顛覆性假設生成與精準設計，融合數據智能與科學探索。挑戰與方向在于深化對疾病生物學與臨床轉化全鏈條的理解，將算法優勢轉化為可被生物學機制闡釋、監管科學接納的可計算、可驗證洞察。

未來最穩固的格局，是上述主體與專業研發外包機構、數據服務商、頂尖醫療機構等協同構成的新共生生態。該生態本質是以能力互補與信任協作為基礎、持續將數據轉化為臨床價值的有機網絡。基于清晰規則與共同標準的數據共享、風險共擔與價值共享成為可能。無法構建證據整合與解決方案能力，或技術邏輯未深度耦合臨床驗證體系的企業，將難以占據生態核心，而復合型生態組織將脫穎而出。

最后，證據體系的多元化變革，是產業范式重構的前提基礎。

在人工智能與大數據賦能下，藥品安全性有效性的評價證據不再局限于傳統隨機對照試驗，真實世界數據、生物標志物分層、患者數字孿生等多元證據維度的引入，使證據核心從證明群體平均有效轉向論證對目標人群具有明確可預測的獲益風險比。這一轉向，正深刻改變藥品價值判斷的依據。

以此為牽引，監管、支付與臨床使用三大體系須協同轉型，從服務規模化標準藥品的傳統模式，升級為識別、評價并激勵個性化健康解決方案的賦能系統。

監管體系的審評標準與證據接納能力需同步進化。面對多元證據形態與個體化療法，監管科學需前瞻建立適應新型證據的審評標準與加速路徑，加快將真實世界證據、模型引導驗證等手段納入評價框架，在保障安全有效的前提下，為精準治療方案開辟準入通道。

支付體系的價值評估與報銷決策須向證據多元、療效可預測方向轉型。醫保部門需進一步探索如何基于真實世界證據進行差異化定價與風險分擔，建立為創新解決方案價值付費的機制，激勵企業從銷售產品轉向交付可衡量的健康結果。

臨床使用端須加快臨床指南與處方決策從經驗主導向證據整合驅動演進。以臨床價值為導向，將群體統計學證據與個體化預測證據相結合，形成可執行的精準診療路徑。這要求醫療機構、臨床專家與數據技術深度融合，共同推動證據向臨床實踐的高效轉化。

相互協同的五點戰略建議

圍繞提升診療安全性與有效性、改善患者健康結局的根本目標，中國醫藥產業的未來競爭力取決于能否構建一個適應人工智能時代、以持續認知深化為驅動的新型創新生態。

針對數據孤島與價值釋放不足的結構性困境，建議將數據戰略從傳統的平臺建設導向升級為認知資產運營導向。優先在優勢病種領域構建基于聯邦學習與隱私計算技術的專病數據聯盟，在保障數據主權與隱私安全的前提下，有效解決數據跨機構流通梗阻。其核心目標在于將我國龐大的臨床資源規模優勢，系統轉化為可驅動靶點發現與個性化診療決策的認知資產，為產業創新生態提供高質量、可持續的數據要素供給。

面向源頭創新能力薄弱、早期研發驗證效率滯后的系統性短板，建議建設開放服務的國家級生物計算與實驗驗證協同平臺，提供支撐干濕結合閉環的關鍵技術與公共服務。平臺應以開放、協同、市場兼容為導向，重點構建算法預測與高通量實驗驗證之間的標準化接口與可信數據通路。依托可信數據空間技術架構，實現多源生物醫學數據的合規匯聚、安全流通與高效共享，為算法迭代與實驗設計提供高質量數據資源支撐。通過公共投入引導企業、科研院所、醫療機構在平臺框架下形成靈活協作網絡，推動算法能力與實驗能力在真實研發場景中深度耦合，從基礎設施層面提升整個創新生態的迭代效率與證據生成質量。

為適應多元化證據生成體系對監管能力提出的新要求，監管體系應同步實現適應性演進。建議藥品監管部門持續強化前瞻性監管科學研究，加快制定AI生成候選分子、真實世界證據支持審評、個體化療法評價等領域的技術指南與審評標準。同時，積極探索“監管沙盒”機制，在風險可控前提下為數字孿生等前沿技術在個性化治療領域的試點應用提供制度空間。此舉既可為本國創新營造可預期的制度環境，亦可為參與乃至引領全球監管規則制定積累中國經驗與實證基礎。

針對企業全球競爭力提升與長期能力建設面臨的資金期限錯配與耐心資本供給不足問題，建議引導資本市場邏輯與國家戰略同向。推動設立專注于醫藥新質生產力的長期主題投資基金，明確其投資導向聚焦數據資產、核心算法平臺、自動化實驗設備等決定產業長期競爭力的創新基礎設施，以及連接技術與產業應用的轉型服務主體。通過建立長周期、多維度的績效評價與考核機制，培育真正具備戰略耐性的資本力量，夯實創新生態可持續發展的金融根基。

為提升我國在全球醫藥創新價值分配格局中的位勢，應充分利用產業數智化轉型進程中積累的大規模場景應用與系統集成優勢。支持領先企業將內部驗證成熟的AI驅動研發平臺、柔性生產系統等一體化解決方案進行產品化與服務化封裝，形成可輸出的“新型技術—商業范式”。更具戰略意義的是，應主動發起并深度參與數字證據標準、AI模型驗證框架、智慧監管工具等全球軟規則議題的研討與制定，推動我國從藥品輸出向解決方案輸出、從技術應用向標準范式輸出的能級躍遷，在全球健康治理體系中貢獻中國方案與制度智慧。

唯有將產業發展的戰略指針始終錨定于安全有效治療方案與患者健康獲益這一根本目標，并以系統性、前瞻性的戰略部署協同推進，中國生物醫藥產業方能在這場由新質生產力驅動的深刻變革中實現穩健躍升，成功邁向以規模化個性化制造為基石、以全生命周期健康服務為導向的新范式，為全球健康事業貢獻中國力量，回應時代賦予的使命與命題。

（中國醫藥工業信息中心研究員 蘇紅）