賽諾菲呼吸療法兩項試驗達主要終點；ASO癲癇療法臨床結果積極…… | 一周盤點

本期看點：

1. 賽諾菲（Sanofi）公布，其在研呼吸系統療法lunsekimig在兩項2期臨床試驗中均達到主要終點及關鍵次要終點，分別在中重度哮喘和慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）患者中展現出積極療效。

2. Praxis Precision Medicines宣布，其反義寡核苷酸（ASO）療法elsunersen在針對早發性癲癇型SCN2A發育性與癲癇性腦病（SCN2A-DEE）兒童患者開展的1/2期臨床試驗中取得積極結果。治療使患者癲癇發作頻率較基線降低77%。

Lunsekimig：2期試驗結果公布

賽諾菲日前公布其在研呼吸系統療法lunsekimig的2期臨床研究結果。該藥物是一種新型雙特異性納米抗體，由五個連接的抗體片段構成，旨在同時阻斷胸腺基質淋巴細胞生成素（TSLP）和白細胞介素-13（IL-13）兩條炎癥信號通路，這兩種通路被認為是哮喘及相關疾病中導致組織損傷的重要炎癥驅動因素。研究結果顯示，在兩項針對慢性呼吸系統疾病的2期研究中，lunsekimig均達到主要終點及關鍵次要終點，相比安慰劑顯示出明確療效。同時，在所有研究中該藥物整體耐受性良好，安全性特征可接受。

具體來看，在AIRCULES 2b期研究中，lunsekimig在中重度哮喘患者中達到主要終點和關鍵次要終點，無論患者的生物標志物狀態如何均顯示療效。研究結果表明，與安慰劑相比，該療法可在統計學和臨床意義上顯著減少疾病急性加重，并改善肺功能指標——支氣管擴張劑使用前的一秒用力呼氣容積（pre-BD FEV1）。此外，在DUET 2a期概念驗證研究中，lunsekimig在慢性鼻竇炎伴鼻息肉患者中同樣達到主要終點及關鍵次要終點，在第24周時與安慰劑相比顯著改善鼻息肉評分、患者報告的鼻塞/阻塞評分以及Lund-Mackay計算機斷層掃描評分。

Elsunersen：公布1/2期臨床試驗數據

Praxis Precision Medicines近日宣布，其在研療法elsunersen在EMBRAVE臨床1/2期試驗A部分中取得積極結果。該研究在早發性癲癇型SCN2A發育性與癲癇性腦病兒童患者中開展。Elsunersen是一種ASO療法，旨在選擇性降低SCN2A基因表達，從而直接靶向早發性癲癇型SCN2A-DEE的致病機制，用于治療攜帶SCN2A功能獲得性突變患者的癲癇發作及其他相關癥狀。

研究結果顯示，在療效方面，與安慰劑相比，elsunersen治療使患者癲癇發作頻率較基線降低77%（p=0.015，95% CI：33–92）。同時，57%的患者實現了至少連續28天無癲癇發作。療效在開放標簽延長期（OLE）中可持續長達一年。此外，與安慰劑組未觀察到改善相比，所有接受elsunersen治療的患者在睡眠、運動功能、肌張力、注意力或神經精神運動發育等指標上均出現改善。在安全性方面，elsunersen整體耐受性良好。

Muzastotug：公布1/2期臨床試驗數據

日前，天演藥業公布其在研藥物 掩蔽型抗CTLA-4 SAFEbody安全抗體 muzastotug治療無肝轉移MSS CRC（晚期微衛星穩定型結直腸癌）1b/2期臨床研究的最新數據。 截至2026年1月24日的最新數據截點，共有67例無肝轉移的MSS CRC患者（包括腹膜轉移亞群）接受了muzastotug（10 mg/kg或20 mg/kg）聯合帕博利珠單抗治療。

在該研究劑量擴展階段的65例可評估患者中，10 mg/kg劑量組（N=39）的中位無進展生存期（mPFS）為4.8個月，20 mg/kg劑量組（N=26）mPFS為6.7個月。值得注意的是，在接受誘導/維持給藥方案（20 mg/kg單次負荷劑量 + 10 mg/kg每3周一次）的14例患者中，mPFS顯著延長至15.4個月，而未采用該策略的12例20 mg/kg每6周一次（Q6W）給藥患者中，mPFS為4.9個月。這一差異進一步印證了誘導/維持方案的重要性，目前該方案正于正在進行的隨機2期試驗中接受評估。此外，10 mg/kg劑量組的中位總生存期（OS）達到19.8個月（中位隨訪時間23.8個月）。20 mg/kg劑量組的中位OS尚未達到（中位隨訪13.1個月）。20 mg/kg劑量組患者的1年OS率為80.8%，而10 mg/kg劑量組患者在12個月時的OS率為70.1%，24個月時為48%。

參考資料：

[1] Press Release: Sanofi’s lunsekimig met primary and key secondary endpoints in phase 2 respiratory studies in asthma and CRSwNP. Retrieved April 7, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/07/3268809/0/en/Press-Release-Sanofi-s-lunsekimig-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-phase-2-respiratory-studies-in-asthma-and-CRSwNP.html

[2] Praxis Precision Medicines Announces Positive Results from the EMBRAVE Part A Trial of Elsunersen in Patients with SCN2A Early-Onset Developmental and Epileptic Encephalopathy. Retrieved April 6, 2026 from https://investors.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-positive-results-embrave

[3] NeuroTherapia announces completion of its Phase 2a Trial of a novel treatment for Alzheimer's Disease. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/neurotherapia-announces-completion-of-its-phase-2a-trial-of-a-novel-treatment-for-alzheimers-disease-302735337.html

[4] Vanda Pharmaceuticals Announces Initiation of The Thetis Study, a Clinical Trial of NEREUS? for the Prevention of Vomiting Induced by GLP-1 Receptor Agonists. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/vanda-pharmaceuticals-announces-initiation-of-the-thetis-study-a-clinical-trial-of-nereus-for-the-prevention-of-vomiting-induced-by-glp-1-receptor-agonists-302737472.html

[5] IDEAYA Biosciences Announces First-Patient-In for Phase 1 Trial of IDE574, a Potential First-In Class Dual Inhibitor of KAT6/7 to Target Multiple Solid Tumor Indications, including Breast, Prostate, CRC, and Lung Cancer. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ideaya-biosciences-announces-first-patient-in-for-phase-1-trial-of-ide574-a-potential-first-in-class-dual-inhibitor-of-kat67-to-target-multiple-solid-tumor-indications-including-breast-prostate-crc-and-lung-cancer-302734096.html

[6] Alar Breaks Key Barriers in Ketamine Therapy with Positive Phase 1 Results for Long-Acting Injectable ALA-3000 for Treatment-Resistant Depression. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/alar-breaks-key-barriers-in-ketamine-therapy-with-positive-phase-1-results-for-long-acting-injectable-ala-3000-for-treatment-resistant-depression-302734540.html

[7] AllRock Bio Doses First Patients in Phase 2a Trial of ROC-101 for Pulmonary Hypertension. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/allrock-bio-doses-first-patients-in-phase-2a-trial-of-roc-101-for-pulmonary-hypertension-302737391.html

[8] OncoC4 announces first participant's dosing in Phase 1/2 clinical trial of ONC-841 for the treatment of Alzheimer's disease. Retrieved April 9, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/oncoc4-announces-first-participants-dosing-in-phase-12-clinical-trial-of-onc-841-for-the-treatment-of-alzheimers-disease-302737574.html

[9] Sparian Biosciences Announces Initiation of Phase 1 Clinical Trial of SBS-147 Next Generation Arylepoxamide Agonist for the Treatment of Pain Funded by a $15M NIH Grant. Retrieved April 9, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/09/3270917/0/en/Sparian-Biosciences-Announces-Initiation-of-Phase-1-Clinical-Trial-of-SBS-147-Next-Generation-Arylepoxamide-Agonist-for-the-Treatment-of-Pain-Funded-by-a-15M-NIH-Grant.html

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