“我希望我們的努力能讓社會變得更好，讓所有的患者都能被關注，被治愈。”芳拓生物CEO李新燕博士如是說。

而作為一名醫(yī)藥人，她還有一個更樸素的愿望——親自參與起草一份創(chuàng)新藥品說明書。正是這個小小的愿望，支撐她在創(chuàng)新藥研發(fā)領域堅守了超25年。

致病基因能被“改寫”嗎？

面對疾病威脅，人類是否可以改寫自己的命運？

在很長一段時間里，這個問題的答案似乎是否定的——尤其是當疾病的“結局”被寫進基因之中。但過去二十年，隨著基因治療技術的出現，全球數款AAV基因治療藥物獲批上市，這個答案正在被重新書寫。曾經只存在于科幻敘事中的“基因修復”，正一步步走向臨床現實。一種新的醫(yī)學邏輯正在成形——不再只是改善癥狀，而是嘗試從源頭改變疾病的發(fā)展軌跡。

芳拓生物CEO李新燕博士是這場醫(yī)學邏輯范式轉變中一位智慧的“傳燈者”——她用AAV（Adeno-Associated Virus，腺相關病毒）作為載體，嘗試把正常的基因序列遞送到患者體內，從根源上解決患者的終生困擾。

在職業(yè)生涯中，李新燕博士見過無數渴望奇跡的眼神。一位70多歲的老年黃斑變性患者，是首個通過臨床招募試用芳拓生物藥物的參與者，他對主治醫(yī)生說：“給我打完有沒有效我都沒關系，我希望你們和廠家能盡快把這個藥做出來，讓像我這樣的人有機會得到治療。”

正是這些臨床患者的期盼，讓她一刻不敢停地揚鞭7年。如今，芳拓生物多個核心管線正在全速推進II期臨床，并向III期臨床邁進。近日，公司榮獲“2026福布斯中國行業(yè)發(fā)展領創(chuàng)者評選”之“領軍企業(yè)”獎項。圍繞商業(yè)化路徑、對行業(yè)的期許、以及她希望人們記住一個怎樣的芳拓，李新燕博士有很多思考。

以下是福布斯中國和李新燕博士的主要對話內容（經整理）：

01.

未來醫(yī)學

Q

AAV 基因治療是未來疾病治療最有效的手段之一，您能否用通俗易懂的方式解釋下，它將如何改變眼科疾病乃至醫(yī)療產業(yè)的未來格局？

李新燕：如果用一個直觀的比喻，AAV像是一種“被精密設計過的遞送系統(tǒng)”——它不是簡單地把藥物送進去，而是把一段“能被細胞理解和執(zhí)行的指令”帶入體內。當這段指令抵達目標細胞后，會被讀取、轉錄，并最終翻譯為具有功能的蛋白質。從這一刻起，治療不再依賴外源性給藥，而是由患者自身細胞持續(xù)完成。這也是為什么我們常說，基因治療的本質，不是一次治療，而是一種新的生物學狀態(tài)。

許多疾病本質上是源于基因異常，正常基因發(fā)生突變，就可能引發(fā)疾病。既然我們已經明確正常基因的序列，便可以借助 AAV 這類安全載體，將正常基因的序列遞送到患者體內，替代或修復突變的、失去功能的異常基因，從根源上治療疾病。

美國FDA首個批準的AAV基因治療藥物便是用于治療眼科領域疾病。因為眼睛是一個獨特的器官，視網膜結構使其不易引發(fā)免疫反應。同時眼睛容易觀察，眼內可以直接給藥，具有用量小、副作用低、安全性高等優(yōu)勢。加之眼科有很多遺傳病，臨床未被滿足的需求十分突出。因此，科學家和企業(yè)普遍認為AAV基因治療容易在眼科率先獲得重大突破。我們期待這一領域的進展，能帶動AAV 載體結構優(yōu)化、生產工藝、質量控制等全產業(yè)鏈的成熟，并進一步帶動其他領域適應癥的發(fā)展。

Q

中國在全球基因治療領域處于什么發(fā)展階段、什么地位？中國的核心優(yōu)勢與短板分別是什么？

李新燕：我認為一個國家在生物醫(yī)藥領域的地位，可以從兩個維度觀察：一是其在全球產業(yè)鏈中的參與深度，二是其在關鍵技術領域的自主能力。

從這兩個角度看，中國正在進入一個非常關鍵的階段——從以效率見長的轉化能力，逐步邁向以原創(chuàng)驅動的系統(tǒng)性創(chuàng)新。我們在臨床資源、工程能力和產業(yè)配套方面具備明顯優(yōu)勢，但在源頭創(chuàng)新和全球標準體系的構建上，仍在不斷地追趕與完善。這并不是簡單的短板，而更像是一個正在被快速補齊的結構性階段。

如果說創(chuàng)新藥從無到有是一個從“0到10”的過程。客觀來說，我們正處于“從1到10”的階段，具備很強的快速轉化與迭代競爭力。但“從0到1”的源頭創(chuàng)新仍然是相對薄弱的環(huán)節(jié)，真正原創(chuàng)的產出還屈指可數。我們的科學家擅長快速跟進和迭代，做出Best-in-class的成果，但在“從0到1”的顛覆性發(fā)明創(chuàng)造上還有差距。

不過回望20年前，中國生物制藥幾乎為零，如今商務拓展交易的蓬勃勢頭已經說明了一切，我們經歷了從“跟跑”到“并跑”，又到如今部分領域全面實現“領跑”的過程。我對中國生物制藥的未來充滿信心，隨著人才培養(yǎng)和創(chuàng)新意識的覺醒，我認為這個短板會被快速補上。

02.

芳拓的001號中國員工

Q

您是芳拓在中國的001號員工，創(chuàng)業(yè)至今，最讓您驕傲、最能代表芳拓精神的事件是什么？

李新燕：芳拓生物是一家非常務實、高效、嚴謹，同時也很執(zhí)著的創(chuàng)新藥公司。芳拓生物的宗旨是，我們一定要為全球患者提供創(chuàng)新、高質量、可支付的AAV基因治療藥物，正是這份愿景聚攏了一群有情懷的同行者。

讓我印象深刻的，始終是來自患者的故事。當我們的藥物真正幫到他們、改變他們生活的時候，我內心的滿足與幸福難以言喻。

我們的臨床患者中，有因為夜盲癥長期自卑的大學生，用藥后，老師和同學都明顯感受到他變得開朗陽光；還有40多歲的中年人，發(fā)病后白天已經不能獨立行走，一度以為自己會逐漸失明，生活、事業(yè)都瀕臨停滯。接受我們的治療后，他重新看清了家人的面孔，看到可愛的女兒、慈祥的父母、不離不棄的愛人，看到衣服上的花紋、家具上的圖案，視力基本恢復到七八年前的狀態(tài)。他在信中寫道：“這個世界是如此的美麗。”我讀完不禁淚流滿面。對我們來說，這樣的時刻，會讓所有技術路徑、臨床設計和漫長的研發(fā)周期，都變得十分有意義。每當有新技術出現的時候，他們愿意信任我們，愿意去做第一批接受治療的人，還懷揣著這樣的善意與胸懷，也讓我由衷地感慨。

Q

您認為芳拓最大的競爭優(yōu)勢是什么？

李新燕：芳拓的競爭優(yōu)勢首先在于戰(zhàn)略定位——做創(chuàng)新、高效、成本可控的AAV基因治療產品。

AAV基因治療面臨兩大瓶頸：一是早期研發(fā)，如何選擇合適的“殼”把基因遞送到特定部位并長久地發(fā)揮作用。二是商業(yè)化價格，目前全球最貴的基因治療產品定價高達350萬美金。

芳拓生物自主研發(fā)并建立了EXACTE?研發(fā)技術平臺和AAVANCE?生產技術平臺，并采用了Bac/Sf9表達系統(tǒng)。這個生產體系構建壁壘高，但一旦突破，就可以快速線性放大，針對不同血清型、不同目的基因能快速、高效建立生產體系，從5升線性放大到500升，實現規(guī)模化生產。同時，我們的生產技術平臺還可以保證產品質量高、空殼率極低、產能高，從而將產品成本控制在很低的水平。所以研發(fā)瓶頸和商業(yè)化價格高昂這兩大難題，我們均有系統(tǒng)性的解決方案。

芳拓生物的另一個優(yōu)勢是端到端的全產業(yè)鏈能力。我在創(chuàng)新藥領域已有超25年的從業(yè)經歷，完整經歷了創(chuàng)新藥物的全流程。基于此，芳拓生物建立了覆蓋早期藥物發(fā)現、轉化醫(yī)學、臨床、注冊到生產的全鏈條團隊，所有環(huán)節(jié)自主推進，效率優(yōu)勢顯著。盡管公司成立時間不長，卻是拿到臨床批件最多的國內公司之一，競爭力凸顯。

差異化管線布局同樣也是我們的優(yōu)勢。除了遺傳病，我們同時也布局了慢性病——新生血管性老年性黃斑病變和糖尿病黃斑水腫，根據世界衛(wèi)生組織數據，這是導致成年人失明的兩大主要原因，全球累計超4,000萬患者對此翹首以盼。

當然還有具有國際影響力的投資機構和資本加持。我們團隊每個人盡職盡責，方向一致。這些綜合起來，構成了芳拓生物的核心競爭力。

Q

您認為公司產品距離商業(yè)化，還需要跨越哪些關鍵節(jié)點？

李新燕：芳拓生物目前有三個產品，一個已拿到國內臨床III期批件，另外兩個預計截至今年年底或明年上半年也會陸續(xù)進入III期。這意味著需要用更多樣本來驗證產品的有效性和安全性。

從產業(yè)化的角度看，我認為挑戰(zhàn)不算大。我們已經建成了4,000平米的GMP生產車間，工藝穩(wěn)定性通過多個產品得到有效驗證。現在需要解決的是如何滿足上市要求、通過GMP認證、拿到上市許可。

另一大挑戰(zhàn)，則是如何在保證患者可及性的同時，實現企業(yè)自身的商業(yè)價值。作為一家生物技術公司，我們目前在藥品銷售方面經驗相對有限。但我認為現在中國的生物醫(yī)藥行業(yè)已經匯聚了大量的專業(yè)的團隊和人才，未來在商業(yè)化拓展上仍有很大空間。

定價策略、銷售推廣、渠道建設以及如何讓更多患者用得上、用得起我們的藥物，這些是我們面臨的挑戰(zhàn)。

03.

一位CEO的小愿望

Q

在當前的醫(yī)保和商保環(huán)境下，對于基因治療公司來說，什么樣的商業(yè)模式是可持續(xù)的？

李新燕：商業(yè)模式取決于幾個方面：產品的定價、研發(fā)的持續(xù)投入，以及整個支付體系——包括醫(yī)保、商保、惠民保等等，同時也包括患者的支付意愿和醫(yī)生的治療意愿。這是一個復雜的體系，只有各方通力合作，才能解決創(chuàng)新藥的可持續(xù)發(fā)展問題。任何環(huán)節(jié)受阻，都不可持續(xù)。

我們希望社會各界——政府機構、支付部門、患者、醫(yī)院、企業(yè)——共同努力。中國能建立如今的全民醫(yī)保，已經是巨大的成就。下一步，讓更多的患者，如罕見病患者，被看見、被關懷、獲得有效的治療，是全社會共同努力的方向。

同時，基因治療也向現有醫(yī)療體系提出了一個問題：當治療模式從“反復付費”變成“長期甚至一次性干預”時，整個支付邏輯都需要被重新設計。因此，可持續(xù)的商業(yè)模式不僅取決于企業(yè)本身，還取決于醫(yī)療體系是否能夠接受“以長期價值為基礎”的定價方式。我相信，未來會逐步出現更多與療效掛鉤的支付模式，讓創(chuàng)新既可持續(xù)，也可負擔。

Q

如果可以對行業(yè)主管部門或政策制定者表達一份期許，您最希望得到哪些方面的支持？

李新燕：企業(yè)的發(fā)展離不開社會各界的關心與支持。我們真誠期盼監(jiān)管部門能夠以更加科學審慎、開放包容的姿態(tài)，精準護航那些真正立足臨床未滿足需求、深耕患者福祉的創(chuàng)新醫(yī)藥企業(yè)。建議監(jiān)管機構可以結合適應癥、疾病危害及嚴重程度，實施分階段、科學化的藥物評價機制，在嚴守安全底線的前提下，加速優(yōu)質創(chuàng)新療法的上市進程，讓更多好藥、新藥盡早惠及廣大患者 。同時，輔以完善的配套政策與資金支持，為創(chuàng)新藥企營造良好發(fā)展環(huán)境，助力我們持續(xù)深耕研發(fā)、實現高質量長足發(fā)展。

最近國內出臺了藥品注冊管理辦法實施細則及生物醫(yī)學新技術的相關文件，整體方向非常積極，對行業(yè)發(fā)展具有重要指導意義。目前相關配套實施細則仍在逐步完善中，我們也在持續(xù)關注與學習。

我們期待后續(xù)能盡快出臺更明確的配套執(zhí)行細則，讓企業(yè)在研發(fā)、注冊與臨床轉化過程中有法可依、有規(guī)可循，進一步提升整個行業(yè)的運行效率與創(chuàng)新速度。

Q

您希望行業(yè)、患者與投資人最終記住一個怎樣的芳拓？

李新燕：如果要用一句話來總結，我希望人們記住的，不只是芳拓生物這家公司，而是我們所代表的一種堅守——

在一個充滿創(chuàng)新、充滿挑戰(zhàn)的領域，堅持把一件復雜卻至關重要的事情做成。

對患者而言，是重獲健康生活的可能；

對行業(yè)而言，是一次治療范式的推進；

對我們團隊而言，是在有限的職業(yè)生涯中，參與了一次真正有意義的醫(yī)學進步。

如果有一天，我們的藥品使用說明書緊緊連接著這些中國原創(chuàng)者的名字，那將是我們這一代人留給未來的一種注解。

聲明：品牌之聲相關資訊來自于被采訪對象，非福布斯編輯內容。

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