從商業化陣痛到工藝突圍：透視CGT賽道的演進邏輯與上游機遇

舊夢 | 撰文

過去這一兩年，國內創新藥市場的聚光燈幾乎全打在了ADC、雙抗和GLP-1身上。一波接一波出海的重磅BD交易，確實把行業熱度推向了階段性新高。

但市場的情緒總是周期性的，面對越來越卷的靶點和同質化競爭，不少投資人和產業從業者開始感到一絲疲憊。大家慢慢把目光收回，重新投向那些底層機制有著顛覆性突破、但前幾年因為種種現實阻力進展略顯緩慢的賽道。

在這其中，細胞與基因治療（CGT）絕對是一個繞不開的名字。復盤過去幾年CGT的發展，我們看到了一條極其陡峭的商業化曲線。

從最初幾款CAR-T產品獲批時的全行業狂歡，到如今大家坐下來扒財報銷售數據時的冷靜反思，再結合近期實體瘤、自免等領域頻傳的研發捷報，市場對整個CGT的認知正在經歷一次價值重塑。

資本視角的重塑：被銷售數據戳破的泡沫

細數國內已獲批的幾款核心CAR-T產品——無論是復星凱特的奕凱達、藥明巨諾的倍諾達，還是馴鹿生物的福可蘇、合源生物的源瑞達等，雖然它們在血液瘤等領域交出了堪稱奇跡的臨床有效性數據，但一到商業化交卷的時刻，財報上的表現總顯得有些力不從心。

國內頭部CAR-T單品的年銷售額普遍徘徊在1億至2億元人民幣的區間。相比之下，海外巨頭們交出的答卷則完全是另一種畫風：吉利德的Yescarta年銷售額已穩穩站上15億美元的高地，諾華的Kymriah常年維持在5億美元量級，而強生與傳奇生物聯手打造的Carvykti（西達基奧侖賽）更是勢頭兇猛，正快速向年銷售10億美元的“重磅炸彈”門檻邁進。

國內一兩億元人民幣的營收盤子，與海外十億美元級別的巨無霸體量相比，中間橫亙著兩三個數量級的鴻溝。

巨大的營收落差背后，固然有支付環境的客觀差異，但真正束縛國內CGT企業放量腳步的，其實藏在每一批細胞的制備流水線里。

現有的自體CAR-T療法本質上是一種“高度定制化”的服務，每一位患者的細胞都需要經歷單批次、獨立制備的復雜流程。這種作坊式、難以規模化的生產模式，導致了極高的CMC（化學、制造和控制）成本。

如果降本的死結打不開，幾十上百萬的定價就很難真正降下來，產品最終只能服務于極小眾的群體。

在這個階段，生產工藝不再是研發后端的附屬環節，它直接決定了這款藥物在商業模式上是否成立。能否把細胞“造出來”且“便宜地造出來”，成了CGT企業跨越商業化生死線的核心命題。

當舊有的定制化生產路線在商業化面前觸及天花板，整個行業只能跳出原有的工藝框架，去更前沿的底層機理中尋找破除成本魔咒的鑰匙。

尋找新出口：機理突破帶來的商業想象力

面對可及性的天花板，行業在努力從工藝環節層面尋求降本之道的同時，整個CGT領域也開始嘗試從底層機理層面尋找新的突破口。

最近兩年，CGT賽道的研發管線呈現出百花齊放的態勢：

向實體瘤和自身免疫疾病的跨界狂奔：在實體瘤這塊難啃的骨頭上，TIL（腫瘤浸潤淋巴細胞）療法終于撕開了一道口子。2024年初，Iovance公司的Amtagvi（lifileucel）獲FDA加速批準上市，用于治療晚期黑色素瘤，成為全球首款獲批的實體瘤細胞療法，國內如沙礫生物等企業的核心管線也已穩步邁入注冊臨床階段。

這意味著細胞治療真正走出了血液瘤的“舒適區”。同時，自身免疫疾病賽道意外成為了CAR-T的新金礦。

CD19 CAR-T在系統性紅斑狼瘡（SLE）中展現出的免疫系統“一鍵重啟”潛力，徹底打開了市場的想象空間。

海外管線中，諾華、Cartesian等巨頭和新銳紛紛加碼，Kyverna更是憑借自免CAR-T管線在美股成功IPO；國內的藥明巨諾、馴鹿生物、合源生物等頭部企業也迅速調轉船頭，相繼拿下自免適應癥的IND。受眾池從罕見的末線腫瘤患者，一舉拓展到了極具放量潛力的龐大慢病人群。

另一邊，市場也在探索通用化與體內生成（In vivo）的終極形態。

為了徹底擺脫自體細胞定制帶來的高成本與長周期，行業把目光投向了異體細胞和體內遞送。在通用化思路上，CAR-NK技術憑借其不易引發移植物抗宿主病（GVHD）的天然優勢，正試圖打造真正的“現貨型”產品。

海外的Nkarta以及國內的恩凱賽藥、國健呈諾等企業，都在積極推進相關管線，一旦跑通，患者的等待時間將從數周縮短至幾天，單劑成本也有望大幅下探。另一條極具顛覆性的路徑是in vivo CAR-T，即通過特定的遞送系統直接向患者體內輸入遺傳物質，讓患者的身體成為“活體細胞制造工廠”。

在這條前沿賽道上，明星初創公司Capstan Therapeutics近期拿下了1.75億美元的B輪超額認購融資，其核心思路就是利用精準靶向的LNP（脂質納米顆粒）在體內遞送mRNA。這種技術路線直接跳過了繁雜的體外細胞擴增環節，有望在底層成本結構上實現斷崖式下降。

這些新機制、新方向的崛起，有望從底層邏輯上解決傳統CGT的昂貴和繁瑣，讓細胞療法向傳統的抗體藥或疫苗形態靠攏，從而真正實現普惠級別的可及性。

而無論是邁向廣闊的實體瘤和慢病市場，還是探索極致的降本路徑，這些新技術在勾勒美好商業藍圖的同時，也給上游制造環節立下了一道道難以攀爬的新山峰。

產業化的底層支撐：來自“賣水人”的深度賦能

回到傳統細胞治療領域，面對居高不下的成本，行業最初的破局思路還是在CMC環節“摳細節”。

過去幾年，各家企業試圖通過各種工藝優化來擠出利潤空間：例如引入全封閉的自動化生產線來大幅壓縮昂貴的潔凈室運營和人工成本；開發超快速制備工藝，將動輒十幾天的生產周期極限壓縮到兩三天；或者通過慢病毒（LV）載體等創新技術提升下游收率。這些在現有框架內的工藝打磨，確實在一定程度上拉低了單劑成本。

然而，傳統路線的修修補補，很難帶來數量級上的成本驟降。

當資本和產業將希望寄托于TIL、體內生成（in vivo）等試圖從機理層面實施降維打擊的新方向時，卻發現商業化道路上的攔路虎并未消失。這些極具潛力的新技術，反而給CMC工藝環節施加了全新維度的巨大壓力。

TIL療法需要將原本已經耗竭的T細胞進行難以想象的大規模擴增，同時還要保持其干性；in vivo CAR-T的成敗，很大程度上轉移到了LNP等載體的體內靶向遞送效率和底層mRNA技術的穩定性上；而干細胞或是通用型細胞產品想要實現真正的規模化生產，從傳統的2D貼壁培養向3D生物反應器放大時，必須跨越剪切力控制、微載體選擇等一系列復雜的工程化難題。

當行業的競爭焦點從早期的“靶點發現”向“工程化制造”轉移時，單靠生物制藥企業的單打獨斗已經很難走通了。底層工藝瓶頸的突破，迫切需要上游技術供應商的深度賦能。

在整個過程中，以賽多利斯為代表的資深“賣水人”并沒有缺席。

作為全球生物工藝領域的先行者，他們正在積極與創新藥企聯手，試圖用更底層的技術積累去攻克這些懸而未決的工程化難題。從底層載體的遞送優化到細胞的大規模擴增培養，上游企業正致力于為CGT賽道提供縮短研發周期、提升收率并真正走向規模化降本的系統性解法。

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而面對新舊交替的產業節點，產業鏈上下游的深度協同與對話變得比以往任何時候都更加迫切。

為了厘清這些復雜的技術演進路線與商業落地邏輯，2026年4月23日，賽多利斯聯合佰傲谷BioValley，將在深圳主辦“賽多利斯CGT工藝進化論——大灣區產業化的實踐與突圍”主題沙龍。

這場閉門活動精準切中了行業當下的焦慮與期盼：

• 直擊前沿：深度探討in vivo CAR-T的前沿研發與載體技術、mRNA底層技術應用；

• 破解工藝：拆解新一代CAR-T工藝放大策略、LV創新技術提升下游收率，以及干細胞如何從2D快速轉3D懸浮工藝；

• 把脈風向：涵蓋最新的818號法規解讀，并在圓桌環節復盤License-out熱潮下CGT投資的本土價值堅守。

無論您是醫藥板塊的專業投資者、關注前沿創新的產業觀察者，還是正為工藝放大和降本增效發愁的CGT企業高管與技術負責人，這都將是一場極具信息增量的閉門圈層交流。行業洗牌期，正是認清現實、打磨內功的黃金窗口。

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吳妮：nora4409